Cannabidiol bij kinderen en jonge volwassenen met zeldzame ziekte-geassocieerde ernstige epilepsie (CBD_RE)

Inclusiecriteria:

1. Man of vrouw;
2. Kinderen (leeftijd 2-18 jaar) en jongvolwassenen (18-25 jaar), vanaf de dag van het screeningsbezoek;
3. Proefpersoon met zeldzame ziekte-geassocieerde ernstige epilepsie. Onderwerp is gecertificeerd door het National Health System als getroffen door een zeldzame ziekte die wordt vermeld in https://www.malattierare.gov.it
4. Patiënt heeft ernstige epilepsie, met ten minste 4 motorische (gegeneraliseerde, focale of beide) aanvallen per maand tijdens de basislijnperiode, ondanks 2 of meer huidige of eerdere ASM's;
5. Eerdere behandeling met minimaal 2 ASM's;
6. Neemt momenteel ten minste 1 andere ASM's of tussen één en vier ASM's, met een stabiele anti-epileptische behandeling gedurende de afgelopen 4 weken (inclusief ketogeen dieet en stimulatie van de nervus vagus);
7. De ouder/verzorger van de proefpersoon is geïnformeerd over de aard van het onderzoek en er is geïnformeerde toestemming verkregen van de wettelijk verantwoordelijke ouder/voogd;
8. De ouder/verzorger van de proefpersoon is bereid en in staat om naar de mening van de onderzoeker te voldoen aan het invullen van het dagboek, het bezoekschema en de verantwoordelijkheid voor de studiemedicatie

Uitsluitingscriteria:

1. Leeftijd <2 jaar;
2. Bekende overgevoeligheid voor CBD of een van de hulpstoffen in de onderzoeksformulering;
3. Progressieve neurologische ziekte;
4. Klinisch significante onstabiele medische aandoeningen anders dan epilepsie die de veiligheid van de patiënt in gevaar kunnen brengen;
5. Elke andere significante ziekte of stoornis die, naar de mening van de onderzoeker, de patiënt in gevaar kan brengen vanwege deelname aan het onderzoek, het resultaat van het onderzoek kan beïnvloeden, of het vermogen van de patiënt om aan het onderzoek deel te nemen kan beïnvloeden;
6. Verminderde leverfunctie bij screening gedefinieerd als een van de volgende: alanineaminotransferase (ALT) of aspartaataminotransferase (AST) meer dan 3 keer de bovengrens van normaal (ULN) en totaal bilirubine (TBL) meer dan 2 keer de ULN;
7. Onderwerp neemt meer dan vier gelijktijdige ASM's;
8. Proefpersoon heeft in de zes maanden voorafgaand aan de screening corticotropines ingenomen;
9. Proefpersonen die felbamaat gebruikten en dit minder dan een jaar voorafgaand aan de screening gebruikten;
10. Onvoldoende toezicht door ouders en/of verzorgers naar het oordeel van de onderzoeker;
11. Proefpersoon heeft in de afgelopen zes maanden deelgenomen aan een klinische proef met een ander geneesmiddel voor onderzoek;
12. Huidig ​​of eerder gebruik van recreatieve of medicinale cannabis, of op cannabinoïden gebaseerde medicijnen, binnen de drie maanden voorafgaand aan de screening en niet bereid is zich te onthouden voor de duur van het onderzoek;
13. Vrouwelijke patiënten die zwanger zijn;
14. Vrouwelijke patiënten die zwanger kunnen worden of mannelijke patiënten van wie de partner zwanger kan worden, tenzij ze bereid zijn ervoor te zorgen dat zij of hun partner een zeer effectieve anticonceptiemethode gebruiken tijdens het onderzoek en gedurende drie maanden daarna.