Cannabidiol hos børn og unge voksne med sjælden sygdomsrelateret svær epilepsi (CBD_RE)

Inklusionskriterier:

1. Mand eller kvinde;
2. Børn (alder 2-18 år) og unge voksne (18-25 år), fra dagen for screeningsbesøget;
3. Person med sjælden sygdomsassocieret svær epilepsi. Forsøgsperson er blevet certificeret af det nationale sundhedssystem som ramt af en sjælden sygdom opført på https://www.malattierare.gov.it
4. Patienten har svær epilepsi med mindst 4 motoriske (generaliserede, fokale eller begge) anfald om måneden i basislinjeperioden på trods af 2 eller flere aktuelle eller tidligere ASM'er;
5. Tidligere behandling med mindst 2 ASM'er;
6. Tager i øjeblikket mindst 1 andre ASM'er eller mellem en og fire ASM'er med en stabil anti-anfaldsbehandling i de foregående 4 uger (inklusive ketogen diæt og vagusnervestimulering);
7. Forsøgspersonens forælder/plejer er blevet informeret om undersøgelsens art, og informeret samtykke er indhentet fra den juridisk ansvarlige forælder/værge;
8. Forsøgspersonens forælder/plejer er villig til og i stand til at overholde dagbogsudfyldelse, besøgsplan og undersøgelseslægemiddelansvar efter investigators mening

Ekskluderingskriterier:

1. Alder <2 år;
2. Kendt overfølsomhed over for CBD eller ethvert af hjælpestofferne i undersøgelsesformuleringen;
3. Progressiv neurologisk sygdom;
4. Klinisk signifikante ustabile medicinske tilstande bortset fra epilepsi, der kan bringe patientens sikkerhed i fare;
5. Enhver anden væsentlig sygdom eller lidelse, som efter investigators mening enten kan bringe patienten i fare på grund af deltagelse i undersøgelsen, kan påvirke resultatet af undersøgelsen eller påvirke patientens mulighed for at deltage i undersøgelsen;
6. Nedsat leverfunktion ved screening defineret som en af ​​følgende: alaninaminotransferase (ALT) eller aspartataminotransferase (AST) større end 3 gange den øvre grænse for normal (ULN) og total bilirubin (TBL) større end 2 gange ULN;
7. Forsøgsperson, der tager mere end fire samtidige ASM'er;
8. Forsøgspersonen har taget corticotropiner i de seks måneder forud for screening;
9. Forsøgspersoner, der tager felbamat, og de har taget det i mindre end et år før screening;
10. Utilstrækkelig tilsyn fra forældre og/eller omsorgspersoner som vurderet af investigator;
11. Forsøgspersonen har været en del af et klinisk forsøg med et andet forsøgslægemiddel i de foregående seks måneder;
12. Nuværende eller tidligere brug af rekreativt eller medicinsk cannabis, eller cannabinoid-baserede medicin, inden for de tre måneder forud for screeningen og er uvillig til at undlade at stemme under undersøgelsens varighed;
13. Kvindelige patienter, der er gravide;
14. Kvindelige patienter i den fødedygtige alder eller mandlige patienter, hvis partner er i den fødedygtige alder, medmindre de er villige til at sikre, at de eller deres partner bruger en yderst effektiv præventionsmetode under undersøgelsen og i tre måneder derefter.