Kanabidiol u dětí a mladých dospělých se vzácnou těžkou epilepsií spojenou s onemocněním (CBD_RE)

Kritéria pro zařazení:

1. Muž nebo žena;
2. děti (ve věku 2-18 let) a mladí dospělí (18-25 let) ke dni screeningové návštěvy;
3. Subjekt s těžkou epilepsií spojenou se vzácným onemocněním. Subjekt byl certifikován Národním zdravotním systémem jako postižený vzácným onemocněním uvedeným na https://www.malattierare.gov.it
4. Pacient má těžkou epilepsii s nejméně 4 motorickými (generalizovanými, fokálními nebo oběma) záchvaty za měsíc během výchozího období, a to navzdory 2 nebo více současným nebo předchozím ASM;
5. Předchozí léčba alespoň 2 ASM;
6. V současné době užíváte alespoň 1 další ASM nebo mezi jedním až čtyřmi ASM, se stabilní protizáchvatovou léčbou po dobu předchozích 4 týdnů (včetně ketogenní diety a stimulace vagového nervu);
7. Rodič/pečovatel subjektu byl informován o povaze studie a byl získán informovaný souhlas od právně odpovědného rodiče/opatrovníka;
8. Podle názoru zkoušejícího je rodič/pečovatel subjektu ochoten a schopen dodržovat vyplnění deníku, plán návštěv a odpovědnost za studovaný lék

Kritéria vyloučení:

1. Věk <2 roky;
2. Známá přecitlivělost na CBD nebo kteroukoli pomocnou látku ve formulaci studie;
3. Progresivní neurologické onemocnění;
4. Klinicky významné nestabilní zdravotní stavy jiné než epilepsie, které mohou ohrozit bezpečnost pacienta;
5. Jakékoli jiné významné onemocnění nebo porucha, která podle názoru zkoušejícího může pacienta vystavit riziku z důvodu účasti ve studii, může ovlivnit výsledek studie nebo ovlivnit schopnost pacienta účastnit se studie;
6. Zhoršená funkce jater při screeningu definovaná jako kterákoli z následujících: alaninaminotransferáza (ALT) nebo aspartátaminotransferáza (AST) vyšší než 3násobek horní hranice normy (ULN) a celkový bilirubin (TBL) vyšší než 2násobek ULN;
7. Subjekt užívající více než čtyři souběžné ASM;
8. Subjekt užíval kortikotropiny během šesti měsíců před screeningem;
9. Subjekty užívající felbamát a užívaly jej méně než jeden rok před screeningem;
10. Nedostatečný dohled rodičů a/nebo pečovatelů podle posouzení vyšetřovatele;
11. Subjekt byl v předchozích šesti měsících součástí klinického hodnocení zahrnujícího jiný hodnocený léčivý přípravek;
12. současné nebo minulé užívání rekreačního nebo léčebného konopí nebo léků na bázi kanabinoidů během tří měsíců před screeningem a není ochoten po dobu trvání studie abstinovat;
13. Ženy, které jsou těhotné;
14. Pacientky ve fertilním věku nebo pacient mužského pohlaví, jehož partnerka je v plodném věku, pokud nejsou ochotni zajistit, aby oni nebo jejich partner používali během studie a tři měsíce poté vysoce účinnou metodu antikoncepce.