Cannabidiol hos barn og unge voksne med sjeldne sykdomsrelatert alvorlig epilepsi (CBD_RE)

Inklusjonskriterier:

1. Mann eller kvinne;
2. Barn (alder 2-18 år) og unge voksne (18-25 år), fra og med dagen for screeningbesøket;
3. Person med sjeldne sykdomsassosiert alvorlig epilepsi. Personen har blitt sertifisert av det nasjonale helsesystemet som påvirket av en sjelden sykdom oppført på https://www.malattierare.gov.it
4. Pasienten har alvorlig epilepsi, med minst 4 motoriske (generaliserte, fokale eller begge) anfall per måned i løpet av baseline-perioden, til tross for 2 eller flere aktuelle eller tidligere ASM-er;
5. Tidligere behandling med minst 2 ASM;
6. Tar for øyeblikket minst 1 annen ASM eller mellom en og fire ASM, med en stabil antianfallsbehandling de siste 4 ukene (inkludert ketogen diett og vagusnervestimulering);
7. Forsøkspersonens forelder/omsorgsperson har blitt informert om studiens art og informert samtykke er innhentet fra den juridisk ansvarlige forelderen/foresatte;
8. Forsøkspersonens forelder/omsorgsperson er villig og i stand til å være i samsvar med utfylling av dagbok, besøksplan og studieansvar for legemiddel etter etterforskerens mening

Ekskluderingskriterier:

1. Alder <2 år;
2. Kjent overfølsomhet overfor CBD eller noen av hjelpestoffene i studieformuleringen;
3. Progressiv nevrologisk sykdom;
4. Klinisk signifikante ustabile medisinske tilstander andre enn epilepsi som kan sette pasientens sikkerhet i fare;
5. Enhver annen betydelig sykdom eller lidelse som, etter etterforskerens mening, enten kan sette pasienten i fare på grunn av deltakelse i studien, kan påvirke resultatet av studien, eller påvirke pasientens mulighet til å delta i studien;
6. Nedsatt leverfunksjon ved screening definert som ett av følgende: alaninaminotransferase (ALT) eller aspartataminotransferase (AST) større enn 3 ganger øvre normalgrense (ULN) og total bilirubin (TBL) større enn 2 ganger ULN;
7. Emnet tar mer enn fire samtidige ASM-er;
8. Personen har tatt kortikotropiner i de seks månedene før screening;
9. Personer som tar felbamat, og de har tatt det i mindre enn ett år før screening;
10. Utilstrekkelig tilsyn av foreldre og/eller omsorgspersoner som bedømt av etterforskeren;
11. Forsøkspersonen har vært del av en klinisk utprøving som involverer et annet undersøkelseslegemiddel de siste seks månedene;
12. Nåværende eller tidligere bruk av rekreasjons- eller medisinsk cannabis, eller cannabinoidbaserte medisiner, innen de tre månedene før screening og er uvillig til å avstå i løpet av studien;
13. Kvinnelige pasienter som er gravide;
14. Kvinnelige pasienter i fertil alder eller mannlige pasienter hvis partner er i fertil alder, med mindre de er villige til å sikre at de eller deres partner bruker en svært effektiv prevensjonsmetode under studien og i tre måneder etterpå.