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희귀 질환 관련 중증 간질이 있는 어린이 및 청년의 칸나비디올 (CBD_RE)

2023년 4월 14일 업데이트: Renzo Guerrini, Meyer Children's Hospital IRCCS

희귀 질환 관련 중증 간질을 앓고 있는 아동 및 청년을 위한 보조 치료제로서 칸나비디올 경구 용액의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 공개 라벨 파일럿 연구

이것은 파일럿, 오픈 라벨, 제2상 연구입니다. 이 연구의 주요 목적은 현재 항경련제(ASM)와 함께 사용되는 칸나비디올(CBD)이 어린이 및 청소년의 운동(전신, 국소 또는 둘 다) 발작의 수 및/또는 중증도를 감소시킨다는 것을 입증하는 것입니다. 희귀 질환 관련 중증 간질.

이차 목표에는 안전성 및 내약성 평가, 행동 변화, 인지 및 수면, 동시 ASM과의 약동학적 상호 작용이 포함됩니다.

연구 개요

상태

아직 모집하지 않음

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (예상)

30

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처 백업

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

2년 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 남성 또는 여성;
  2. 스크리닝 방문 당일 기준 어린이(2-18세) 및 청년(18-25세);
  3. 희귀 질환 관련 중증 간질 환자. 대상은 https://www.malattierare.gov.it에 나열된 희귀 질환에 걸린 것으로 국가 보건 시스템에 의해 인증되었습니다.
  4. 환자는 2개 이상의 현재 또는 이전 ASM에도 불구하고 기준선 기간 동안 매월 최소 4개의 운동(전신, 국소 또는 둘 다) 발작이 있는 중증 간질이 있습니다.
  5. 최소 2개의 ASM을 사용한 이전 치료;
  6. 현재 최소 1개의 다른 ASM 또는 1~4개의 ASM을 복용하고 이전 4주 동안 안정적인 항경련제 치료(케톤 생성 식이요법 및 미주 신경 자극 포함);
  7. 피험자의 부모/보호자에게 연구의 성격을 알리고 법적 책임이 있는 부모/보호자로부터 정보에 입각한 동의를 얻었습니다.
  8. 피험자의 부모/간병인은 연구자의 의견에 따라 일기 작성, 방문 일정 및 연구 약물 책임을 따를 의지와 능력이 있습니다.

제외 기준:

  1. 연령 <2세;
  2. CBD 또는 연구 제형의 부형제에 대한 알려진 과민성;
  3. 진행성 신경질환;
  4. 환자의 안전을 위험에 빠뜨릴 수 있는 간질 이외의 임상적으로 중요한 불안정한 의학적 상태;
  5. 연구자의 의견에 따라 연구 참여로 인해 환자를 위험에 빠뜨릴 수 있거나 연구 결과에 영향을 미칠 수 있거나 연구에 참여하는 환자의 능력에 영향을 줄 수 있는 기타 중요한 질병 또는 장애
  6. 다음 중 하나로 정의된 스크리닝 시 손상된 간 기능: 정상 상한치(ULN)의 3배를 초과하는 알라닌 아미노전이효소(ALT) 또는 아스파르테이트 아미노전이효소(AST) 및 ULN의 2배를 초과하는 총 빌리루빈(TBL);
  7. 4개 이상의 동시 ASM을 받는 피험자;
  8. 피험자는 스크리닝 전 6개월 동안 코르티코트로핀을 복용했습니다.
  9. 펠바메이트를 복용하고 스크리닝 전 1년 미만 동안 복용한 피험자;
  10. 조사자가 판단한 부모 및/또는 보호자의 부적절한 감독;
  11. 피험자는 지난 6개월 동안 다른 연구용 의약품과 관련된 임상 시험에 참여했습니다.
  12. 스크리닝 전 3개월 이내에 레크리에이션 또는 의약 대마초 또는 칸나비노이드 기반 약물의 현재 또는 과거 사용 및 연구 기간 동안 기권할 의사 없음;
  13. 임신한 여성 환자;
  14. 가임 여성 환자 또는 배우자가 가임 가능성이 있는 남성 환자. 단, 본인 또는 파트너가 연구 기간 동안 및 그 후 3개월 동안 매우 효과적인 피임 방법을 사용하도록 의향이 있는 경우는 예외입니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 칸나비디올 치료
의약품: 칸나비디올 경구 용액

Cannabidiol은 1일 2회 경구로 균등하게 분할 투여됩니다. 시작 용량은 1일 2회 2.5mg/kg입니다. 용량은 내약성 및 임상 반응에 따라 권장 유지 용량인 5 mg/kg 1일 2회까지 점진적으로 증량할 수 있으며 최대 용량은 10 mg/kg 1일 2회입니다.

적정 후 피험자는 20주의 유지 기간 동안 치료를 계속합니다. 적정 기간 시작부터 유지 기간 종료까지의 총 치료 기간은 24주입니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
일반화 및/또는 국소 운동 개시 발작 빈도 수의 변화
기간: 24주
24주 치료 기간 동안 전신성 및/또는 국소성 운동 개시 발작 빈도의 4주 기준선 기간에서 28일당 백분율 변화
24주
일반화 및/또는 국소 운동 개시 발작 빈도의 중증도 변화
기간: 24주
0(= 악화된 EEG)에서 ~ 최대 2(= 개선됨); EEG 추적이 수정되지 않은 경우 1이 지정됩니다.
24주

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
부작용 발생
기간: 24주
1(경증)에서 5(사망)까지의 CTCAE(Common Terminology Criteria for Adverse Events)에 따른 부작용 보고
24주
체중
기간: 24주
내약성 모니터링을 위한 체중 측정
24주
동시 ASM의 최대 혈장 농도[Cmax]
기간: 24주
동시 ASM의 혈중 농도는 기준선에서 그리고 4주마다 측정됩니다.
24주
치료 반응자로 간주되는 피험자의 수
기간: 24주
기준선에서 운동(전신, 국소 또는 둘 다) 발작이 25% 이상, 50% 이상, 75% 이상 감소한 피험자 수
24주
운동(전신, 국소 또는 둘 다) 발작이 없는 피험자의 수
기간: 24주
운동(전신, 국소 또는 둘 다) 발작이 없는 피험자의 수
24주
가장 긴 발작 자유 기간
기간: 24주
가장 긴 발작 자유 기간
24주
베이스라인 대비 총 발작의 >25% 악화, -25~+25% 변화 없음, 25~50% 개선, 50~75% 개선 또는 >75% 개선을 경험한 환자 수
기간: 24주
베이스라인 대비 총 발작의 >25% 악화, -25~+25% 변화 없음, 25~50% 개선, 50~75% 개선 또는 >75% 개선을 경험한 환자 수
24주
간질로 인한 입원 환자 입원 수의 기준선에서 변경
기간: 24주
간질로 인한 입원 환자 입원 수의 기준선에서 변경
24주
발작 중증도의 변화는 Chalfont Seizure Severity Scale의 소아 적응을 사용하여 평가됩니다.
기간: 24주
발작 중증도의 변화는 Chalfont Seizure Severity Scale(최소 중증도 1에서 최대 중증도 >100까지)의 소아 적응을 사용하여 평가됩니다.
24주
발작이 없는 일수의 기준선에서 치료 시작 후 6개월까지의 변화
기간: 24주
발작이 없는 일수의 기준선에서 치료 시작 후 6개월까지의 변화
24주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Meyer Children's Hospital IRCCS

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (예상)

2023년 6월 1일

기본 완료 (예상)

2025년 3월 1일

연구 완료 (예상)

2025년 3월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2023년 2월 28일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2023년 3월 27일

처음 게시됨 (실제)

2023년 4월 7일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2023년 4월 18일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2023년 4월 14일

마지막으로 확인됨

2023년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • CBD_RE

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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