Canabidiol em crianças e adultos jovens com epilepsia grave associada a doenças raras (CBD_RE)

Critério de inclusão:

1. Macho ou fêmea;
2. Crianças (2-18 anos de idade) e adultos jovens (18-25 anos), a partir do dia da Visita de Triagem;
3. Sujeito com epilepsia grave associada a uma doença rara. O sujeito foi certificado pelo Sistema Nacional de Saúde como afetado por uma doença rara listada em https://www.malattierare.gov.it
4. O paciente tem epilepsia grave, com pelo menos 4 crises motoras (generalizadas, focais ou ambas) por mês durante o período basal, apesar de 2 ou mais ASMs atuais ou anteriores;
5. Tratamento prévio com pelo menos 2 ASMs;
6. Atualmente tomando pelo menos 1 outro ASMs ou entre um e quatro ASMs, com um tratamento anticonvulsivante estável nas 4 semanas anteriores (incluindo dieta cetogênica e estimulação do nervo vago);
7. O pai/responsável do sujeito foi informado sobre a natureza do estudo e o consentimento informado foi obtido do pai/responsável legalmente responsável;
8. O pai/responsável do sujeito está disposto e capaz de cumprir o preenchimento do diário, o cronograma de visitas e a responsabilidade pelo medicamento do estudo na opinião do investigador

Critério de exclusão:

1. Idade <2 anos;
2. Hipersensibilidade conhecida ao CBD ou a qualquer um dos excipientes da formulação do estudo;
3. doença neurológica progressiva;
4. Condições médicas instáveis ​​clinicamente significativas, exceto epilepsia, que possam colocar a segurança do paciente em risco;
5. Qualquer outra doença ou distúrbio significativo que, na opinião do investigador, possa colocar o paciente em risco devido à participação no estudo, influenciar o resultado do estudo ou afetar a capacidade do paciente de participar do estudo;
6. Função hepática prejudicada na triagem definida como qualquer um dos seguintes: alanina aminotransferase (ALT) ou aspartato aminotransferase (AST) maior que 3 vezes o limite superior do normal (LSN) e bilirrubina total (TBL) maior que 2 vezes o LSN;
7. Indivíduo realizando mais de quatro ASMs simultâneos;
8. O sujeito tomou corticotropinas nos seis meses anteriores à triagem;
9. Indivíduos tomando felbamato, e eles o tomaram por menos de um ano antes da triagem;
10. Supervisão inadequada pelos pais e/ou cuidadores, conforme julgado pelo investigador;
11. O sujeito fez parte de um ensaio clínico envolvendo outro medicamento experimental nos últimos seis meses;
12. Uso atual ou passado de cannabis recreativa ou medicinal, ou medicamentos à base de canabinóides, nos três meses anteriores à triagem e não está disposto a se abster durante o estudo;
13. Pacientes do sexo feminino que estejam grávidas;
14. Pacientes do sexo feminino com potencial para engravidar ou pacientes do sexo masculino cujo parceiro é potencial para engravidar, a menos que estejam dispostos a garantir que eles ou seus parceiros usem um método de controle de natalidade altamente eficaz durante o estudo e nos três meses seguintes.