Kannabidiol ritka betegséggel összefüggő súlyos epilepsziában szenvedő gyermekeknél és fiatal felnőtteknél (CBD_RE)
2023. április 14. frissítette: Renzo Guerrini, Meyer Children's Hospital IRCCS
Nyílt kísérleti tanulmány a kannabidiol belsőleges oldat hatékonyságának és biztonságosságának felmérésére ritka betegséggel összefüggő súlyos epilepsziában szenvedő gyermekek és fiatal felnőttek kiegészítő kezelésében
Ez egy kísérleti, nyílt, II. fázisú tanulmány. A tanulmány fő célja annak bizonyítása, hogy a jelenlegi rohamellenes gyógyszerek (ASM) mellett alkalmazott kannabidiol (CBD) csökkenti a motoros (generalizált, fokális vagy mindkettő) rohamok számát és/vagy súlyosságát gyermekeknél és fiatal felnőtteknél. ritka betegséggel összefüggő súlyos epilepsziával.
A másodlagos célkitűzések közé tartozik a biztonságosság és a tolerálhatóság értékelése, a viselkedésben, a kognícióban és az alvásban bekövetkezett változások, valamint az egyidejű ASM-ekkel való farmakokinetikai kölcsönhatás.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Még nincs toborzás
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Várható)
30
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Renzo Guerrini, MD, FRCP, FAES
- Telefonszám: 00390555662573
- E-mail: renzo.guerrini@meyer.it
Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését
- Név: Simona Balestrini, MD, PhD
- Telefonszám: 00390555662718
- E-mail: simona.balestrini@meyer.it
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
2 év (Gyermek, Felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Férfi vagy nő;
- Gyermekek (2-18 éves korig) és fiatal felnőttek (18-25 évesek) a Szűrőlátogatás napján;
- Ritka betegséggel összefüggő súlyos epilepsziában szenvedő alany. Az alany a Nemzeti Egészségügyi Rendszer szerint a https://www.malattierare.gov.it oldalon felsorolt ritka betegségben szenved.
- A betegnek súlyos epilepsziája van, legalább 4 motoros (generalizált, fokális vagy mindkettő) görcsrohamtal havonta a kiindulási időszakban, 2 vagy több aktuális vagy korábbi ASM ellenére;
- Korábbi kezelés legalább 2 ASM-mel;
- Jelenleg legalább 1 másik ASM vagy 1-4 ASM szedése, stabil rohamellenes kezeléssel az előző 4 hétben (beleértve a ketogén diétát és a vagus ideg stimulációját);
- Az alany szülőjét/gondozóját tájékoztatták a vizsgálat természetéről, és tájékozott beleegyezését kérték a jogilag felelős szülőtől/gondviselőtől;
- Az alany szülője/gondozója a vizsgáló véleménye szerint hajlandó és képes betartani a naplóírást, a látogatási ütemtervet és a vizsgálati gyógyszer elszámoltathatóságát
Kizárási kritériumok:
- Életkor <2 év;
- ismert túlérzékenység a CBD-vel vagy a vizsgálati készítmény bármely segédanyagával szemben;
- Progresszív neurológiai betegség;
- Klinikailag jelentős instabil egészségügyi állapotok, kivéve az epilepsziát, amelyek veszélyeztethetik a beteg biztonságát;
- Bármely más jelentős betegség vagy rendellenesség, amely a vizsgáló véleménye szerint a vizsgálatban való részvétel miatt veszélyeztetheti a beteget, befolyásolhatja a vizsgálat eredményét, vagy befolyásolhatja a betegnek a vizsgálatban való részvételi képességét;
- Károsodott májműködés a szűréskor a következők bármelyikeként definiálva: alanin-aminotranszferáz (ALT) vagy aszpartát-aminotranszferáz (AST) a normálérték felső határának (ULN) háromszorosa és az összbilirubin (TBL) több mint a normálérték felső határának kétszerese;
- Az alany négynél több egyidejű ASM-et vesz fel;
- Az alany a szűrést megelőző hat hónapban kortikotropint szedett;
- Felbamátot szedő alanyok, akik a szűrés előtt kevesebb mint egy éve szedték;
- a szülők és/vagy gondozók általi nem megfelelő felügyelete a vizsgáló megítélése szerint;
- Az alany az előző hat hónapban részt vett egy másik vizsgálati gyógyszerrel végzett klinikai vizsgálatban;
- rekreációs vagy gyógyászati kannabisz vagy kannabinoid alapú gyógyszerek jelenlegi vagy korábbi használata a szűrést megelőző három hónapban, és nem hajlandó tartózkodni a vizsgálat időtartama alatt;
- terhes nőbetegek;
- Fogamzóképes nőbetegek vagy férfibetegek, akiknek partnere fogamzóképes korban van, kivéve, ha hajlandók gondoskodni arról, hogy ők vagy partnerük rendkívül hatékony fogamzásgátlási módszert alkalmazzanak a vizsgálat során és három hónapig azt követően.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Cannabidiol kezelés
|
A kannabidiolt szájon át naponta kétszer egyenlő adagokra osztva kell beadni. A kezdő adag 2,5 mg/ttkg naponta kétszer. Az adag fokozatosan emelhető napi kétszer 5 mg/ttkg-ra, ami az ajánlott fenntartó adag, a maximális napi kétszeri 10 mg/ttkg adagig, a tolerálhatóságtól és a klinikai választól függően. A titrálást követően az alanyok 20 hetes fenntartó perióduson keresztül folytatják a kezelést. A teljes kezelés időtartama a titrálási időszak kezdetétől a fenntartási időszak végéig 24 hét. |
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változás a generalizált és/vagy fokális motoros kezdetű rohamok gyakoriságában
Időkeret: 24 hét
|
százalékos változás 28 naponként a 4 hetes kiindulási időszakhoz képest a generalizált és/vagy fokális motoros rohamok gyakoriságában a 24 hetes kezelési időszak alatt
|
24 hét
|
|
A generalizált és/vagy fokális motoros kezdetű rohamok gyakoriságának változása
Időkeret: 24 hét
|
minden egyes betegre egy pontszámot állapítanak meg, az összes kiindulási EEG/7 hetes kontroll-EEG és kiindulási EEG/15 hetes kontroll-EEG vizsgálata és összehasonlítása alapján, 0-tól (= romlott EEG) terjedő értékekkel. maximum 2 (= javított); 1 lesz hozzárendelve, ha az EEG-nyom nem módosul
|
24 hét
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A nemkívánatos események előfordulása
Időkeret: 24 hét
|
Nemkívánatos események jelentése a nemkívánatos események általános terminológiai kritériumai (CTCAE) szerint 1-től (enyhe) 5-ig (halálozás)
|
24 hét
|
|
Testsúly
Időkeret: 24 hét
|
Testtömeg mérés a tolerálhatóság monitorozására
|
24 hét
|
|
Egyidejű ASM-ek maximális plazmakoncentrációja [Cmax]
Időkeret: 24 hét
|
az egyidejű ASM-ek vérszintjét a kiinduláskor és 4 hetente mérik
|
24 hét
|
|
A kezelésre reagálónak tekintett alanyok száma
Időkeret: 24 hét
|
Azon alanyok száma, akiknél a motoros (generalizált, fokális vagy mindkettő) görcsrohamok száma ≥25%, ≥50% ≥75%-kal csökkent a kiindulási értékhez képest
|
24 hét
|
|
Azon alanyok száma, akiknél mentesek a motoros (generalizált, fokális vagy mindkettő) rohamok
Időkeret: 24 hét
|
Azon alanyok száma, akiknél mentesek a motoros (generalizált, fokális vagy mindkettő) rohamok
|
24 hét
|
|
A rohammentesség leghosszabb időszaka
Időkeret: 24 hét
|
A rohammentesség leghosszabb időszaka
|
24 hét
|
|
Azon betegek száma, akiknél a rohamok >25%-os romlása, -25% és +25% között nem változott, 25-50%-os javulást, 50-75%-os javulást vagy >75%-os javulást tapasztalt az összes rohamban a kiindulási értékhez képest
Időkeret: 24 hét
|
Azon betegek száma, akiknél a rohamok >25%-os romlása, -25% és +25% között nem változott, 25-50%-os javulást, 50-75%-os javulást vagy >75%-os javulást tapasztalt az összes rohamban a kiindulási értékhez képest
|
24 hét
|
|
Változások az epilepszia miatti fekvőbeteg kórházi kezelések számában a kiindulási értékhez képest
Időkeret: 24 hét
|
Változások az epilepszia miatti fekvőbeteg kórházi kezelések számában a kiindulási értékhez képest
|
24 hét
|
|
A rohamok súlyosságának változását a Chalfont roham súlyossági skála gyermekgyógyászati adaptációjával értékelik.
Időkeret: 24 hét
|
A rohamok súlyosságának változását a Chalfont roham súlyossági skála gyermekgyógyászati adaptációjával értékelik (1 minimális súlyosságtól 100-nál nagyobb súlyosságig)
|
24 hét
|
|
Változás a kiindulási értékről 6 hónappal a kezelés megkezdése után a rohammentes napok számában
Időkeret: 24 hét
|
Változás a kiindulási értékről 6 hónappal a kezelés megkezdése után a rohammentes napok számában
|
24 hét
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Várható)
2023. június 1.
Elsődleges befejezés (Várható)
2025. március 1.
A tanulmány befejezése (Várható)
2025. március 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2023. február 28.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. március 27.
Első közzététel (Tényleges)
2023. április 7.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2023. április 18.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. április 14.
Utolsó ellenőrzés
2023. április 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- CBD_RE
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .