Cannabidiol hos barn och unga vuxna med sällsynt sjukdomsrelaterad svår epilepsi (CBD_RE)

Inklusionskriterier:

1. Man eller kvinna;
2. Barn (2-18 år) och unga vuxna (18-25 år), från och med dagen för screeningbesöket;
3. Person med sällsynt sjukdomsrelaterad svår epilepsi. Ämnet har certifierats av National Health System som påverkat av en sällsynt sjukdom som listas i https://www.malattierare.gov.it
4. Patienten har svår epilepsi, med minst 4 motoriska (generaliserade, fokala eller båda) anfall per månad under baslinjeperioden, trots 2 eller fler nuvarande eller tidigare ASM;
5. Tidigare behandling med minst 2 ASM;
6. Tar för närvarande minst 1 annan ASM eller mellan en och fyra ASM, med en stabil behandling mot anfall under de föregående 4 veckorna (inklusive ketogen diet och vagusnervstimulering);
7. Försökspersonens förälder/vårdgivare har informerats om studiens karaktär och informerat samtycke har erhållits från den juridiskt ansvarig förälder/vårdnadshavare;
8. Försökspersonens förälder/vårdgivare är villig och kan följa ifyllande av dagbok, besöksschema och studiedrogansvar enligt utredarens uppfattning

Exklusions kriterier:

1. Ålder <2 år;
2. Känd överkänslighet mot CBD eller något av hjälpämnena i studieformuleringen;
3. Progressiv neurologisk sjukdom;
4. Kliniskt signifikanta instabila medicinska tillstånd andra än epilepsi som kan utsätta patientens säkerhet för risk;
5. Varje annan signifikant sjukdom eller störning som, enligt utredarens åsikt, antingen kan utsätta patienten för risk på grund av deltagande i studien, kan påverka resultatet av studien eller påverka patientens förmåga att delta i studien;
6. Nedsatt leverfunktion vid screening definierad som något av följande: alaninaminotransferas (ALT) eller aspartataminotransferas (AST) större än 3 gånger den övre normalgränsen (ULN) och total bilirubin (TBL) större än 2 gånger ULN;
7. Försöksperson som tar mer än fyra samtidiga ASM;
8. Personen har tagit kortikotropiner under de sex månaderna före screening;
9. Försökspersoner som tar felbamat och de har tagit det i mindre än ett år före screening;
10. Otillräcklig övervakning av föräldrar och/eller vårdgivare enligt utredarens bedömning;
11. Försökspersonen har deltagit i en klinisk prövning med ett annat prövningsläkemedel under de senaste sex månaderna;
12. Nuvarande eller tidigare användning av fritids- eller medicinsk cannabis, eller cannabinoidbaserade mediciner, inom tre månader före screening och är ovillig att avstå under hela studien;
13. Kvinnliga patienter som är gravida;
14. Kvinnliga patienter i fertil ålder eller manliga patienter vars partner är i fertil ålder, såvida de inte är villiga att se till att de eller deras partner använder en mycket effektiv preventivmetod under studien och i tre månader därefter.