Kannabidiol u dzieci i młodych dorosłych z ciężką padaczką związaną z rzadkimi chorobami (CBD_RE)

Kryteria przyjęcia:

1. Mężczyzna czy kobieta;
2. Dzieci (wiek 2-18 lat) i młodzież (18-25 lat), stan na dzień Wizyty Kwalifikacyjnej;
3. Pacjent z ciężką padaczką związaną z rzadkimi chorobami. Uczestnik został uznany przez Narodowy System Zdrowia za cierpiący na rzadką chorobę wymienioną na stronie https://www.malattierare.gov.it
4. Pacjent ma ciężką padaczkę, z co najmniej 4 napadami ruchowymi (uogólnionymi, ogniskowymi lub obydwoma) na miesiąc w okresie wyjściowym, pomimo 2 lub więcej obecnych lub wcześniejszych ASM;
5. Wcześniejsze leczenie co najmniej 2 ASM;
6. Obecnie przyjmuje co najmniej 1 inny ASM lub od jednego do czterech ASM, ze stabilnym leczeniem przeciwpadaczkowym przez ostatnie 4 tygodnie (w tym dieta ketogeniczna i stymulacja nerwu błędnego);
7. rodzic/opiekun uczestnika został poinformowany o charakterze badania i uzyskano świadomą zgodę prawnie odpowiedzialnego rodzica/opiekuna;
8. W opinii badacza rodzic/opiekun badanego jest chętny i zdolny do wypełniania dziennika, harmonogramu wizyt i odpowiedzialności za badany lek

Kryteria wyłączenia:

1. Wiek <2 lata;
2. Znana nadwrażliwość na CBD lub którąkolwiek substancję pomocniczą badanego preparatu;
3. Postępująca choroba neurologiczna;
4. Klinicznie istotne niestabilne schorzenia inne niż padaczka, które mogą zagrażać bezpieczeństwu pacjenta;
5. Jakakolwiek inna istotna choroba lub zaburzenie, które zdaniem badacza może narazić pacjenta na ryzyko z powodu udziału w badaniu, może wpłynąć na wynik badania lub wpłynąć na zdolność pacjenta do udziału w badaniu;
6. Zaburzenia czynności wątroby podczas badań przesiewowych zdefiniowane jako którekolwiek z poniższych: aminotransferaza alaninowa (ALT) lub aminotransferaza asparaginianowa (AST) ponad 3-krotnie powyżej górnej granicy normy (GGN) i stężenie bilirubiny całkowitej (TBL) ponad 2-krotnie powyżej GGN;
7. Podmiot biorący więcej niż cztery jednoczesne ASM;
8. podmiot przyjmował kortykotropiny w ciągu sześciu miesięcy poprzedzających badanie przesiewowe;
9. Osoby przyjmujące felbamat i przyjmujące go krócej niż rok przed badaniem przesiewowym;
10. Niewystarczający nadzór rodziców i/lub opiekunów w ocenie badacza;
11. uczestnik brał udział w badaniu klinicznym z udziałem innego badanego produktu leczniczego w ciągu ostatnich sześciu miesięcy;
12. Obecne lub przeszłe używanie marihuany rekreacyjnej lub leczniczej lub leków na bazie kannabinoidów w ciągu trzech miesięcy poprzedzających badanie przesiewowe i brak chęci powstrzymania się od udziału w badaniu;
13. pacjentki w ciąży;
14. Pacjentki w wieku rozrodczym lub pacjent płci męskiej, którego partner może zajść w ciążę, chyba że chcą zapewnić, że oni lub ich partner stosują wysoce skuteczną metodę kontroli urodzeń podczas badania i przez trzy miesiące po jego zakończeniu.