Cannabidiol bei Kindern und jungen Erwachsenen mit seltener krankheitsassoziierter schwerer Epilepsie (CBD_RE)

Einschlusskriterien:

1. Männlich oder weiblich;
2. Kinder (2–18 Jahre) und junge Erwachsene (18–25 Jahre) ab dem Tag des Screening-Besuchs;
3. Subjekt mit schwerer Epilepsie im Zusammenhang mit einer seltenen Krankheit. Das Subjekt wurde vom nationalen Gesundheitssystem als von einer seltenen Krankheit betroffen, die unter https://www.malattierare.gov.it aufgeführt ist, zertifiziert
4. Der Patient hat eine schwere Epilepsie mit mindestens 4 motorischen (generalisierten, fokalen oder beidem) Anfällen pro Monat während der Baseline-Periode, trotz 2 oder mehr aktuellen oder früheren ASM;
5. Vorbehandlung mit mindestens 2 ASM;
6. derzeitige Einnahme von mindestens 1 anderen ASM oder zwischen einem und vier ASM mit einer stabilen Antiepileptika-Behandlung für die letzten 4 Wochen (einschließlich ketogener Diät und Vagusnervstimulation);
7. Die Eltern/Betreuer des Probanden wurden über die Art der Studie informiert und die Einverständniserklärung des gesetzlich verantwortlichen Elternteils/Erziehungsberechtigten wurde eingeholt;
8. Die Eltern/Betreuer des Probanden sind willens und in der Lage, nach Meinung des Prüfarztes das Ausfüllen des Tagebuchs, den Besuchsplan und die Verantwortlichkeit für das Studienmedikament einzuhalten

Ausschlusskriterien:

1. Alter <2 Jahre;
2. Bekannte Überempfindlichkeit gegen CBD oder einen der Hilfsstoffe in der Studienformulierung;
3. Fortschreitende neurologische Erkrankung;
4. Klinisch signifikante instabile Erkrankungen außer Epilepsie, die die Sicherheit des Patienten gefährden können;
5. Jede andere signifikante Krankheit oder Störung, die nach Ansicht des Prüfarztes entweder den Patienten aufgrund der Teilnahme an der Studie einem Risiko aussetzen, das Ergebnis der Studie beeinflussen oder die Fähigkeit des Patienten zur Teilnahme an der Studie beeinträchtigen kann;
6. Eingeschränkte Leberfunktion beim Screening, definiert als eine der folgenden: Alaninaminotransferase (ALT) oder Aspartataminotransferase (AST) größer als das 3-fache der oberen Normgrenze (ULN) und Gesamtbilirubin (TBL) größer als das 2-fache der ULN;
7. Subjekt, das mehr als vier gleichzeitige ASMs nimmt;
8. Das Subjekt hat in den sechs Monaten vor dem Screening Corticotropine eingenommen;
9. Probanden, die Felbamat einnehmen und die es vor dem Screening weniger als ein Jahr lang eingenommen haben;
10. Unzureichende Aufsicht durch Eltern und/oder Betreuer, wie vom Ermittler beurteilt;
11. Der Proband war in den letzten sechs Monaten Teil einer klinischen Studie mit einem anderen Prüfpräparat;
12. Aktuelle oder frühere Verwendung von Freizeit- oder medizinischem Cannabis oder Cannabinoid-basierten Medikamenten innerhalb der drei Monate vor dem Screening und nicht bereit, für die Dauer der Studie darauf zu verzichten;
13. Schwangere Patientinnen;
14. Weibliche Patienten im gebärfähigen Alter oder männliche Patienten, deren Partner im gebärfähigen Alter ist, es sei denn, sie sind bereit sicherzustellen, dass sie oder ihr Partner während der Studie und für drei Monate danach eine hochwirksame Methode der Empfängnisverhütung anwenden.