希少疾患に関連した重度のてんかんを有する小児および若年成人におけるカンナビジオール (CBD_RE)

包含基準:

1. 男性か女性;
2. スクリーニング訪問の日の時点で、子供（2〜18歳）および若年成人（18〜25歳）;
3. 希少疾患に伴う重度のてんかん患者。 被験者は、https://www.malattierare.gov.it に記載されている希少疾患の影響を受けているとして、国民健康保険制度によって認定されています。
4. 患者は重度のてんかんを患っており、現在または以前に 2 つ以上の ASM があるにもかかわらず、ベースライン期間中に月に少なくとも 4 回の運動 (一般化、焦点、または両方) 発作が発生します。
5. 少なくとも2つのASMによる以前の治療;
6. 現在、少なくとも1つの他のASM、または1つから4つのASMを服用しており、過去4週間の安定した抗てんかん治療（ケトジェニックダイエットと迷走神経刺激を含む）;
7. 被験者の親/介護者は研究の性質について知らされており、インフォームドコンセントは法的に責任のある親/保護者から得られています;
8. -被験者の親/介護者は、日記の完成、訪問スケジュール、治験責任医師の意見による治験薬の説明責任を喜んで順守することができます

除外基準:

1. 年齢 <2 歳;
2. -CBDまたは研究製剤中の賦形剤に対する既知の過敏症;
3. 進行性神経疾患;
4. 患者の安全を危険にさらす可能性のある、てんかん以外の臨床的に重要な不安定な病状;
5. -研究者の意見では、研究への参加のために患者を危険にさらす可能性がある、研究の結果に影響を与える可能性がある、または研究に参加する患者の能力に影響を与える可能性があるその他の重大な疾患または障害;
6. -次のいずれかとして定義されるスクリーニング時の肝機能障害：アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）またはアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）が正常上限の3倍を超える（ULN）および総ビリルビン（TBL）がULNの2倍を超える。
7. 4つ以上の同時ASMを服用している被験者;
8. 被験者はスクリーニング前の6か月間にコルチコトロピンを服用しました。
9. -フェルバメートを服用している被験者で、スクリーニング前に1年未満服用している;
10. 研究者によって判断された、親および/または介護者による不適切な監督;
11. 被験者は、過去6か月間に別の治験薬を含む臨床試験に参加していました;
12. -スクリーニング前の3か月以内の娯楽用または医療用大麻、またはカンナビノイドベースの医薬品の現在または過去の使用であり、調査期間中は控えたくない。
13. 妊娠中の女性患者;
14. -出産の可能性のある女性患者、またはパートナーが出産の可能性のある男性患者、ただし、研究中およびその後3か月間、彼らまたはそのパートナーが非常に効果的な避妊法を使用することを保証する場合を除きます。