Kannabidioli lapsille ja nuorille aikuisille, joilla on harvinaisiin sairauksiin liittyvä vaikea epilepsia (CBD_RE)
perjantai 14. huhtikuuta 2023 päivittänyt: Renzo Guerrini, Meyer Children's Hospital IRCCS
Avoin pilottitutkimus kannabidiolioraaliliuoksen tehokkuuden ja turvallisuuden arvioimiseksi lisähoitona lapsille ja nuorille aikuisille, joilla on harvinaisiin sairauksiin liittyvä vaikea epilepsia
Tämä on pilotti, avoin, vaiheen II tutkimus. Tutkimuksen päätavoitteena on osoittaa, että kannabidioli (CBD), jota käytetään nykyisten kouristuslääkkeiden (ASM:iden) lisäksi, vähentää motoristen (yleisten, fokaalien tai molempien) kohtausten määrää ja/tai vakavuutta lapsilla ja nuorilla aikuisilla. joilla on harvinaiseen sairauteen liittyvä vaikea epilepsia.
Toissijaisia tavoitteita ovat turvallisuuden ja siedettävyyden arviointi, muutokset käyttäytymisessä, kognitio ja uni, farmakokineettinen vuorovaikutus samanaikaisten ASM:ien kanssa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ei vielä rekrytointia
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Odotettu)
30
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Renzo Guerrini, MD, FRCP, FAES
- Puhelinnumero: 00390555662573
- Sähköposti: renzo.guerrini@meyer.it
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Simona Balestrini, MD, PhD
- Puhelinnumero: 00390555662718
- Sähköposti: simona.balestrini@meyer.it
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
2 vuotta - 25 vuotta (Lapsi, Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies vai nainen;
- Lapset (2-18-vuotiaat) ja nuoret aikuiset (18-25-vuotiaat) seulontakäynnin päivästä alkaen;
- Potilas, jolla on harvinaiseen sairauteen liittyvä vaikea epilepsia. Kansallinen terveydenhuoltojärjestelmä on sertifioinut, että tutkittavalla on harvinainen sairaus, joka on lueteltu osoitteessa https://www.malattierare.gov.it
- Potilaalla on vaikea epilepsia, jossa on vähintään 4 motorista (yleistä, fokaalista tai molempia) kohtausta kuukaudessa perusjakson aikana huolimatta kahdesta tai useammasta nykyisestä tai aikaisemmasta ASM:stä;
- Aikaisempi hoito vähintään kahdella ASM:llä;
- Tällä hetkellä vähintään 1 muun ASM:n tai yhdestä neljään ASM:n ottaminen ja stabiili kouristuksia estävä hoito viimeisten 4 viikon aikana (mukaan lukien ketogeeninen ruokavalio ja emättimen hermostimulaatio);
- Tutkittavan vanhemmalle/hoitajalle on kerrottu tutkimuksen luonteesta ja laillisesti vastuussa olevalta vanhemmalta/huoltajalta on saatu tietoinen suostumus;
- Tutkittavan vanhempi/hoitaja haluaa ja pystyy noudattamaan päiväkirjan täyttöä, käyntiaikataulua ja tutkimuslääkevastuuta tutkijan mielestä
Poissulkemiskriteerit:
- Ikä <2 vuotta;
- Tunnettu yliherkkyys CBD:lle tai jollekin tutkimusformulaation apuaineelle;
- Progressiivinen neurologinen sairaus;
- Kliinisesti merkittävät epävakaat sairaudet, muut kuin epilepsia, jotka voivat vaarantaa potilaan turvallisuuden;
- Mikä tahansa muu merkittävä sairaus tai häiriö, joka tutkijan näkemyksen mukaan saattaa joko vaarantaa potilaan tutkimukseen osallistumisen vuoksi, vaikuttaa tutkimuksen tulokseen tai vaikuttaa potilaan kykyyn osallistua tutkimukseen;
- Maksan vajaatoiminta seulonnassa, joka määritellään joksikin seuraavista: alaniiniaminotransferaasi (ALT) tai aspartaattiaminotransferaasi (AST) yli 3 kertaa normaalin yläraja (ULN) ja kokonaisbilirubiini (TBL) yli 2 kertaa ULN;
- Kohde ottaa enemmän kuin neljä samanaikaista ASM:ää;
- Kohde on ottanut kortikotropiineja kuuden kuukauden aikana ennen seulontaa;
- koehenkilöt, jotka ottavat felbamaattia, ja he ovat käyttäneet sitä alle vuoden ajan ennen seulontaa;
- Vanhempien ja/tai huoltajien riittämätön valvonta tutkijan arvioiden mukaan;
- Tutkittava on ollut osallisena kliinisessä tutkimuksessa, johon on osallistunut toinen tutkimuslääke viimeisen kuuden kuukauden aikana;
- Nykyinen tai aikaisempi viihde- tai lääkekannabiksen tai kannabinoidipohjaisten lääkkeiden käyttö kolmen kuukauden aikana ennen seulontaa eikä ole halukas pidättäytymään tutkimuksen ajan;
- Raskaana olevat naispotilaat;
- Hedelmällisessä iässä olevat naispotilaat tai miespotilaat, joiden kumppani on hedelmällisessä iässä, elleivät he ole halukkaita varmistamaan, että he tai heidän kumppaninsa käyttävät erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää tutkimuksen aikana ja kolmen kuukauden ajan sen jälkeen.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Kannabidiolihoito
|
Kannabidiolia annetaan suun kautta kahdesti päivässä jaettuna yhtä suuriin annoksiin. Aloitusannos on 2,5 mg/kg kahdesti vuorokaudessa. Annosta voidaan nostaa asteittain 5 mg/kg:aan kahdesti vuorokaudessa, mikä on suositeltu ylläpitoannos, korkeintaan 10 mg/kg kahdesti vuorokaudessa siedettävyyden ja kliinisen vasteen mukaan. Titrauksen jälkeen koehenkilöt jatkavat hoitoa 20 viikon ylläpitojakson ajan. Hoidon kokonaiskesto titrausjakson alusta ylläpitojakson loppuun on 24 viikkoa. |
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos yleisten ja/tai fokusoitujen motoristen kohtausten lukumäärässä
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
prosentuaalinen muutos 28 päivää kohti 4 viikon perusjaksosta yleistyneiden ja/tai fokaalien motoristen kohtausten esiintymistiheydessä 24 viikon hoitojakson aikana
|
24 viikkoa
|
|
Muutos yleistyneiden ja/tai fokusoitujen motorisesti alkavien kohtausten taajuudessa
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
kullekin potilaalle määritetään pistemäärä, joka perustuu kaikkien lähtötilanteen EEG/7 viikon kontrolli-EEG:n ja lähtötilan EEG/15 viikon kontrolli-EEG:n tarkasteluun ja vertailuun. Arvot vaihtelevat 0:sta (= huonontunut EEG) enintään 2 (= parannettu); 1 määritetään, jos EEG-jäljitystä ei ole muutettu
|
24 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Haitallisten tapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
Haittatapahtumien raportointi yleisten haittatapahtumien terminologiakriteerien (CTCAE) mukaan 1 (lievä) - 5 (kuolema)
|
24 viikkoa
|
|
Kehon paino
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
Ruumiinpainon mittaus siedettävyyden seurantaa varten
|
24 viikkoa
|
|
Samanaikaisten ASM:ien suurin plasmapitoisuus [Cmax]
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
samanaikaisten ASM:iden veren tasot mitataan lähtötilanteessa ja 4 viikon välein
|
24 viikkoa
|
|
Hoitoon reagoivien koehenkilöiden lukumäärä
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
Koehenkilöiden määrä, joilla motoriset (yleistyneet, fokaaliset tai molemmat) kohtaukset vähenivät ≥25 %, ≥50 % ≥75 % lähtötasosta
|
24 viikkoa
|
|
Niiden koehenkilöiden lukumäärä, joilla ei ole motorisia (yleisiä, fokaalisia tai molempia) kohtauksia
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
Niiden koehenkilöiden lukumäärä, joilla ei ole motorisia (yleisiä, fokaalisia tai molempia) kohtauksia
|
24 viikkoa
|
|
Pisin kohtausvapausjakso
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
Pisin kohtausvapausjakso
|
24 viikkoa
|
|
Potilaiden määrä, joiden kokonaiskohtausten paheneminen >25 %, -25 - +25 % ei muutosta, 25-50 % parannus, 50-75 % parannus tai >75 % parannus kouristuskohtauksissa lähtötasosta
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
Potilaiden määrä, joiden kokonaiskohtausten paheneminen >25 %, -25 - +25 % ei muutosta, 25-50 % parannus, 50-75 % parannus tai >75 % parannus kouristuskohtauksissa lähtötasosta
|
24 viikkoa
|
|
Muutokset lähtötasosta epilepsian aiheuttamien sairaalahoitojen määrässä
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
Muutokset lähtötasosta epilepsian aiheuttamien sairaalahoitojen määrässä
|
24 viikkoa
|
|
Kohtausten vakavuuden muutos arvioidaan käyttämällä Chalfontin kohtausten vakavuusasteikon pediatrista mukautusta
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
Kohtausten vakavuuden muutos arvioidaan käyttämällä Chalfontin kohtausten vakavuusasteikon pediatrista mukautusta (1 minimivakavuudesta > 100 maksimivakavuuteen).
|
24 viikkoa
|
|
Muutos lähtötilanteesta 6 kuukauteen hoidon aloittamisen jälkeen kohtauksettomien päivien määrässä
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
Muutos lähtötilanteesta 6 kuukauteen hoidon aloittamisen jälkeen kohtauksettomien päivien määrässä
|
24 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Odotettu)
Torstai 1. kesäkuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Lauantai 1. maaliskuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Lauantai 1. maaliskuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 28. helmikuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 27. maaliskuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 7. huhtikuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 18. huhtikuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 14. huhtikuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. huhtikuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CBD_RE
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .