Каннабидиол у детей и молодых людей с тяжелой эпилепсией, связанной с редкими заболеваниями (CBD_RE)

Критерии включения:

1. Мужчина или женщина;
2. Дети (возраст 2–18 лет) и молодые люди (18–25 лет) на день скринингового визита;
3. Субъект с тяжелой эпилепсией, связанной с редким заболеванием. Субъект был сертифицирован Национальной системой здравоохранения как страдающий редким заболеванием, перечисленным на https://www.malattierare.gov.it.
4. У пациента тяжелая эпилепсия с не менее чем 4 моторными (генерализованными, фокальными или обоими) приступами в месяц в течение исходного периода, несмотря на 2 или более текущих или предшествующих ASM;
5. Предшествующее лечение по крайней мере 2 ASM;
6. В настоящее время принимает как минимум 1 другой ASM или от одного до четырех ASM со стабильным противосудорожным лечением в течение предыдущих 4 недель (включая кетогенную диету и стимуляцию блуждающего нерва);
7. Родитель/опекун субъекта был проинформирован о характере исследования, и информированное согласие было получено от законно ответственного родителя/опекуна;
8. По мнению исследователя, родитель/опекун субъекта желает и может соблюдать правила заполнения дневника, график посещений и отчетность об исследуемых препаратах.

Критерий исключения:

1. Возраст <2 лет;
2. Известная гиперчувствительность к КБД или любому из вспомогательных веществ в исследуемом препарате;
3. Прогрессирующее неврологическое заболевание;
4. Клинически значимые нестабильные медицинские состояния, кроме эпилепсии, которые могут поставить под угрозу безопасность пациента;
5. Любое другое серьезное заболевание или расстройство, которое, по мнению исследователя, может либо подвергнуть пациента риску из-за участия в исследовании, либо повлиять на результат исследования, либо повлиять на способность пациента участвовать в исследовании;
6. Нарушение функции печени при скрининге определяется как любое из следующего: аланинаминотрансфераза (АЛТ) или аспартатаминотрансфераза (АСТ) более чем в 3 раза превышает верхнюю границу нормы (ВГН) и общий билирубин (ТБЛ) более чем в 2 раза превышает ВГН;
7. Субъект принимает более четырех одновременных ASM;
8. Субъект принимал кортикотропины за шесть месяцев до скрининга;
9. Субъекты, принимающие фелбамат, и они принимали его менее одного года до скрининга;
10. Неадекватный надзор со стороны родителей и/или опекунов, по мнению исследователя;
11. Субъект участвовал в клиническом исследовании другого исследуемого лекарственного средства в течение предыдущих шести месяцев;
12. Текущее или прошлое употребление каннабиса в рекреационных или медицинских целях или препаратов на основе каннабиноидов в течение трех месяцев до скрининга и нежелание воздерживаться на время исследования;
13. Беременные пациентки;
14. Пациенты женского пола с потенциалом деторождения или пациенты мужского пола, чей партнер имеет потенциал к деторождению, за исключением случаев, когда они готовы гарантировать, что они или их партнер используют высокоэффективный метод контроля над рождаемостью во время исследования и в течение трех месяцев после него.