研究 Risdiplam 在患有脊髓性肌萎缩症的婴儿中的药代动力学和安全性 (PUPFISH)
2026年6月18日 更新者：Hoffmann-La Roche
一项研究 Risdiplam 在患有脊髓性肌萎缩症婴儿中的药代动力学和安全性的 IV 期开放标签研究
本研究将评估 risdiplam 在 20 日龄以下的脊髓性肌萎缩症 (SMA) 参与者中首次给药时的药代动力学 (PK) 和安全性。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
11
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Ontario
-
Ottawa、Ontario、加拿大、K1H 8L1
- Children's Hospital of Eastern Ontario
-
-
-
-
-
Essen、德国、45147
- Universitätsklinikum Essen
-
-
-
-
Emilia-Romagna
-
Milano、Emilia-Romagna、意大利、20162
- Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico Nemo
-
ROMA、Emilia-Romagna、意大利、00168
- Fondazione Policlinico Univeristario A. Gemelli
-
-
-
-
-
Oslo、挪威、0372
- OUS (Oslo University Hospital), Rikshospitalet
-
-
-
-
-
Brussels、比利时、1020
- Hôpital Universitaire Des Enfants Reine Fabiola
-
Liège、比利时、4000
- CHR Citadelle
-
-
-
-
-
Gdansk、波兰、80-952
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
-
Warsaw、波兰、04-730
- Instytut Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka
-
-
-
-
Illinois
-
Chicago、Illinois、美国、60611
- Ann and Robert H. Lurie Children Hospital of Chicago
-
-
Michigan
-
Ann Arbor、Michigan、美国、48109
- University of Michigan
-
-
Pennsylvania
-
Gordonville、Pennsylvania、美国、17529
- Clinic for Special Children.
-
-
-
-
-
Utrecht、荷兰、3508
- UMC Utrecht
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 首剂年龄 <20 天的男性或女性新生儿
- 具有 5q-常染色体隐性 SMA 基因诊断的新生儿或通过新生儿筛查或产前检测确定为 SMA 阳性的新生儿。
- 胎龄等于或大于 37 周
- 在筛查时获得足够的营养和水分
- 在基线时从任何急性疾病中充分康复并且被认为足以参与研究
- 如果研究者建议，父母/看护者愿意在研究期间考虑放置鼻胃管、鼻空肠管或胃造口管，以维持安全的水合作用、营养和治疗。
排除标准：
- 存在与 SMA 0 型一致的临床症状或体征
- 根据研究者的意见，研究程序的静脉或毛细血管血液通路不足
- 收缩压或舒张压或心率异常
- 存在临床相关的心电图 (ECG) 异常
- 服用以下任何一种的婴儿（或母乳喂养婴儿的人）：在给药前 2 周内服用任何 CYP3A4 抑制剂（或在消除半衰期的 5 倍内，以较长者为准），在 4 周内服用任何 CYP3A4 诱导剂周（或消除半衰期的 5 倍以内，以给药前较长者为准，和/或使用在 2 周内服用的任何多药和毒素挤出 (MATE) 底物（或消除半衰期的 5 倍以内，以时间为准）更长）给药前
- 同时或先前给予 nusinersen 或 onasemnogene abeparvovec
- 实验室检查有临床意义的异常
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：利西地平
参与者将每天接受一次 risdiplam，持续 28 天。
|
参与者将每天一次口服 0.15 mg/kg risdiplam，持续 28 天。
其他名称：
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
|
Risdiplam 的血浆浓度
大体时间：从第 1 天到第 28 天
|
从第 1 天到第 28 天
|
|
Risdiplam 的血浆浓度-时间曲线下面积 (AUC)
大体时间：从第 1 天到第 28 天
|
从第 1 天到第 28 天
|
|
Risdiplam 的稳态浓度 (Css)
大体时间：从第 1 天到第 28 天
|
从第 1 天到第 28 天
|
|
Risdiplam游离分数
大体时间：从第 1 天到第 28 天
|
从第 1 天到第 28 天
|
|
发生不良事件的参与者百分比
大体时间：研究治疗药物最后一剂后最多 30 天（最多 58 天）
|
研究治疗药物最后一剂后最多 30 天（最多 58 天）
|
|
发生严重不良事件的参与者的百分比
大体时间：研究治疗药物最后一剂后最多 30 天（最多 58 天）
|
研究治疗药物最后一剂后最多 30 天（最多 58 天）
|
|
因不良事件而停止治疗的参与者百分比
大体时间：研究治疗药物最后一剂后最多 30 天（最多 58 天）
|
研究治疗药物最后一剂后最多 30 天（最多 58 天）
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Clinical Trials、Hoffmann-La Roche
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2024年4月26日
初级完成 (实际的)
2026年5月4日
研究完成 (实际的)
2026年5月4日
研究注册日期
首次提交
2023年3月30日
首先提交符合 QC 标准的
2023年3月30日
首次发布 (实际的)
2023年4月11日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年6月22日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年6月18日
最后验证
2026年6月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他研究编号
- BN44619
- 2023-505602-42-00 (克蒂斯：EU CT Number)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
合格的研究人员可以通过临床研究数据请求平台 (www.vivli.org) 请求访问个体患者水平的数据。
有关罗氏合格研究标准的更多详细信息，请参见此处 (https://vivli.org/ourmember/roche/)。
有关罗氏临床信息共享全球政策的更多详细信息以及如何请求访问相关临床研究文件，请参见此处 (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm)。
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.