En studie for å undersøke farmakokinetikken og sikkerheten til Risdiplam hos spedbarn med spinal muskelatrofi (PUPFISH)
18. juni 2026 oppdatert av: Hoffmann-La Roche
En fase IV, åpen studie for å undersøke farmakokinetikken og sikkerheten til Risdiplam hos spedbarn med spinal muskelatrofi
Denne studien vil evaluere farmakokinetikken (PK) og sikkerheten til risdiplam hos deltakere med spinal muskelatrofi (SMA) under 20 dager ved første dose.
Studieoversikt
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
11
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Brussels, Belgia, 1020
- Hôpital Universitaire Des Enfants Reine Fabiola
-
Liège, Belgia, 4000
- CHR Citadelle
-
-
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
- Children's Hospital of Eastern Ontario
-
-
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
- Ann and Robert H. Lurie Children Hospital of Chicago
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
- University of Michigan
-
-
Pennsylvania
-
Gordonville, Pennsylvania, Forente stater, 17529
- Clinic for Special Children.
-
-
-
-
Emilia-Romagna
-
Milano, Emilia-Romagna, Italia, 20162
- Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico Nemo
-
ROMA, Emilia-Romagna, Italia, 00168
- Fondazione Policlinico Univeristario A. Gemelli
-
-
-
-
-
Utrecht, Nederland, 3508
- UMC Utrecht
-
-
-
-
-
Oslo, Norge, 0372
- OUS (Oslo University Hospital), Rikshospitalet
-
-
-
-
-
Gdansk, Polen, 80-952
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
-
Warsaw, Polen, 04-730
- Instytut Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka
-
-
-
-
-
Essen, Tyskland, 45147
- Universitätsklinikum Essen
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Mannlig eller kvinnelig nyfødt spedbarn i alderen <20 dager ved første dose
- Nyfødte spedbarn med genetisk diagnose av 5q-autosomal recessiv SMA eller nyfødte spedbarn identifisert som positive for SMA via nyfødtscreening eller via prenatal testing.
- Svangerskapsalder lik eller større enn 37 uker
- Får tilstrekkelig ernæring og hydrering på tidspunktet for screening
- Tilstrekkelig restituert fra enhver akutt sykdom ved baseline og ansett som godt nok til å delta i studien
- Foreldre/omsorgspersoner er villige til å vurdere plassering av nasogastrisk, nasojejunal eller gastrostomisonde under studien for å opprettholde sikker hydrering, ernæring og behandlingslevering, hvis det anbefales av etterforskeren.
Ekskluderingskriterier:
- Tilstedeværelse av kliniske symptomer eller tegn i samsvar med SMA Type 0
- Etter etterforskerens mening, utilstrekkelig tilgang til venøst eller kapillært blod for studieprosedyrene
- Systolisk blodtrykk eller diastolisk blodtrykk eller hjertefrekvensavvik
- Tilstedeværelse av klinisk relevante elektrokardiogram (EKG) abnormiteter
- Spedbarnet (eller personen som ammer spedbarnet) som tar ett av følgende: en hvilken som helst hemmer av CYP3A4 tatt innen 2 uker (eller innen 5 ganger eliminasjonshalveringstiden, avhengig av hva som er lengst) før dosering, enhver induktor av CYP3A4 tatt innen 4 uker (eller innen 5 ganger eliminasjonshalveringstiden, avhengig av hva som er lengst før dosering, og/eller bruk av multilegemiddel- og toksinekstruderingssubstrater (MATE) tatt innen 2 uker (eller innen 5 ganger eliminasjonshalveringstiden, avhengig av hva som er lengre) før dosering
- Samtidig eller tidligere administrering av nusinersen eller onasemnogene abeparvovec
- Klinisk signifikante abnormiteter i laboratorietest
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Risdiplam
Deltakerne vil motta risdiplam én gang daglig i 28 dager.
|
Deltakerne vil få 0,15 mg/kg risdiplam oralt én gang daglig i 28 dager.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Plasmakonsentrasjoner av Risdiplam
Tidsramme: Fra dag 1 til og med dag 28
|
Fra dag 1 til og med dag 28
|
|
Areal under plasmakonsentrasjon-tidskurven (AUC) til Risdiplam
Tidsramme: Fra dag 1 til og med dag 28
|
Fra dag 1 til og med dag 28
|
|
Steady-state konsentrasjon (Css) av Risdiplam
Tidsramme: Fra dag 1 til og med dag 28
|
Fra dag 1 til og med dag 28
|
|
Risdiplam fri fraksjon
Tidsramme: Fra dag 1 til og med dag 28
|
Fra dag 1 til og med dag 28
|
|
Prosentandel av deltakere med uønskede hendelser
Tidsramme: Inntil 30 dager etter siste dose av studiebehandlingen (opptil 58 dager)
|
Inntil 30 dager etter siste dose av studiebehandlingen (opptil 58 dager)
|
|
Prosentandel av deltakere med alvorlige uønskede hendelser
Tidsramme: Inntil 30 dager etter siste dose av studiebehandlingen (opptil 58 dager)
|
Inntil 30 dager etter siste dose av studiebehandlingen (opptil 58 dager)
|
|
Prosentandel av deltakere med seponering av behandling på grunn av uønskede hendelser
Tidsramme: Inntil 30 dager etter siste dose av studiebehandlingen (opptil 58 dager)
|
Inntil 30 dager etter siste dose av studiebehandlingen (opptil 58 dager)
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
26. april 2024
Primær fullføring (Faktiske)
4. mai 2026
Studiet fullført (Faktiske)
4. mai 2026
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
30. mars 2023
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
30. mars 2023
Først lagt ut (Faktiske)
11. april 2023
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
22. juni 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
18. juni 2026
Sist bekreftet
1. juni 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- BN44619
- 2023-505602-42-00 (Ctis: EU CT Number)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Kvalifiserte forskere kan be om tilgang til individuelle pasientnivådata gjennom plattformen for forespørsel om kliniske studiedata (www.vivli.org).
Ytterligere detaljer om Roches kriterier for kvalifiserte studier er tilgjengelig her (https://vivli.org/ourmember/roche/).
For ytterligere detaljer om Roches globale retningslinjer for deling av klinisk informasjon og hvordan du ber om tilgang til relaterte kliniske studiedokumenter, se her (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .