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Uno studio per studiare la farmacocinetica e la sicurezza del risdiplam nei neonati con atrofia muscolare spinale (PUPFISH)

1 maggio 2026 aggiornato da: Hoffmann-La Roche

Uno studio di fase IV in aperto per studiare la farmacocinetica e la sicurezza del risdiplam nei neonati con atrofia muscolare spinale

Questo studio valuterà la farmacocinetica (PK) e la sicurezza di risdiplam nei partecipanti con atrofia muscolare spinale (SMA) di età inferiore a 20 giorni alla prima dose.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

10

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Brussels, Belgio, 1020
        • Reclutamento
        • Hôpital Universitaire des Enfants Reine Fabiola
      • Liège, Belgio, 4000
        • Reclutamento
        • CHR Citadelle
  • Canada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
  • Germania
      • Essen, Germania, 45147
        • Reclutamento
        • Universitatsklinikum Essen
  • Italia
    • Emilia-Romagna
      • Milano, Emilia-Romagna, Italia, 20162
        • Reclutamento
        • Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico Nemo
      • ROMA, Emilia-Romagna, Italia, 00168
        • Reclutamento
        • Fondazione Policlinico Univeristario A. Gemelli
  • Norvegia
      • Oslo, Norvegia, 0372
        • Reclutamento
        • OUS (Oslo University Hospital), Rikshospitalet
  • Olanda
      • Utrecht, Olanda, 3508
        • Reclutamento
        • UMC Utrecht
  • Polonia
      • Gdansk, Polonia, 80-952
        • Reclutamento
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Warsaw, Polonia, 04-730
        • Reclutamento
        • Instytut Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka
  • Stati Uniti
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Reclutamento
        • Ann and Robert H. Lurie Children Hospital of Chicago
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • Reclutamento
        • University of Michigan
    • Pennsylvania
      • Gordonville, Pennsylvania, Stati Uniti, 17529
        • Reclutamento
        • Clinic for Special Children.

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Neonato maschio o femmina di età <20 giorni alla prima dose
  • Neonati con diagnosi genetica di SMA 5q-autosomica recessiva o neonati identificati come positivi per SMA tramite screening neonatale o test prenatale.
  • Età gestazionale uguale o superiore a 37 settimane
  • Ricevere un'adeguata nutrizione e idratazione al momento dello screening
  • Adeguatamente guarito da qualsiasi malattia acuta al basale e considerato abbastanza bene per partecipare allo studio
  • Il genitore/tutore è disposto a prendere in considerazione il posizionamento di un sondino nasogastrico, nasodigiunale o gastrostomico durante lo studio per mantenere l'idratazione, la nutrizione e l'erogazione del trattamento sicure, se raccomandato dallo sperimentatore.

Criteri di esclusione:

  • Presenza di sintomi o segni clinici coerenti con la SMA di tipo 0
  • A giudizio dello sperimentatore, accesso venoso o capillare inadeguato per le procedure dello studio
  • Pressione arteriosa sistolica o pressione arteriosa diastolica o anomalie della frequenza cardiaca
  • Presenza di anomalie dell'elettrocardiogramma (ECG) clinicamente rilevanti
  • Il neonato (o la persona che lo allatta) assume uno dei seguenti: qualsiasi inibitore del CYP3A4 assunto entro 2 settimane (o entro 5 volte l'emivita di eliminazione, a seconda di quale sia il più lungo) prima della somministrazione, qualsiasi induttore del CYP3A4 assunto entro 4 settimane (o entro 5 volte l'emivita di eliminazione, a seconda di quale sia il più lungo prima della somministrazione, e/o l'uso di qualsiasi substrato multifarmaco e di estrusione di tossine (MATE) assunto entro 2 settimane (o entro 5 volte l'emivita di eliminazione, a seconda di quale sia più a lungo) prima della somministrazione
  • Somministrazione concomitante o precedente di nusinersen o onasemnogene abeparvovec
  • Anomalie clinicamente significative nei test di laboratorio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Risdiplam
I partecipanti riceveranno risdiplam una volta al giorno per 28 giorni.
Droga: Risdiplam
I partecipanti riceveranno 0,15 mg/kg di risdiplam per via orale una volta al giorno per 28 giorni.
Altri nomi:
  • Evrysdi

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Concentrazioni plasmatiche di Risdiplam
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 28
Dal giorno 1 al giorno 28
Area sotto la curva concentrazione plasmatica-tempo (AUC) di Risdiplam
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 28
Dal giorno 1 al giorno 28
Concentrazione allo stato stazionario (Css) di Risdiplam
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 28
Dal giorno 1 al giorno 28
Frazione libera di Risdiplam
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 28
Dal giorno 1 al giorno 28
Percentuale di partecipanti con eventi avversi
Lasso di tempo: Fino a 30 giorni dopo la dose finale del trattamento in studio (fino a 58 giorni)
Fino a 30 giorni dopo la dose finale del trattamento in studio (fino a 58 giorni)
Percentuale di partecipanti con eventi avversi gravi
Lasso di tempo: Fino a 30 giorni dopo la dose finale del trattamento in studio (fino a 58 giorni)
Fino a 30 giorni dopo la dose finale del trattamento in studio (fino a 58 giorni)
Percentuale di partecipanti con interruzione del trattamento a causa di eventi avversi
Lasso di tempo: Fino a 30 giorni dopo la dose finale del trattamento in studio (fino a 58 giorni)
Fino a 30 giorni dopo la dose finale del trattamento in studio (fino a 58 giorni)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Investigatori

  • Direttore dello studio: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

26 aprile 2024

Completamento primario (Stimato)

30 novembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

30 novembre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

30 marzo 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

30 marzo 2023

Primo Inserito (Effettivo)

11 aprile 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

4 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

1 maggio 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • BN44619
  • 2023-505602-42-00 (Ctis: EU CT Number)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso ai dati dei singoli pazienti attraverso la piattaforma di richiesta dei dati degli studi clinici (www.vivli.org). Ulteriori dettagli sui criteri di Roche per gli studi ammissibili sono disponibili qui (https://vivli.org/ourmember/roche/). Per ulteriori dettagli sulla politica globale di Roche sulla condivisione delle informazioni cliniche e su come richiedere l'accesso ai documenti relativi agli studi clinici, vedere qui (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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