Um estudo para investigar a farmacocinética e a segurança do risdiplam em bebês com atrofia muscular espinhal (PUPFISH)
18 de junho de 2026 atualizado por: Hoffmann-La Roche
Um estudo aberto de fase IV para investigar a farmacocinética e a segurança do risdiplam em bebês com atrofia muscular espinhal
Este estudo avaliará a farmacocinética (PK) e a segurança do risdiplam em participantes com atrofia muscular espinhal (AME) com menos de 20 dias de idade na primeira dose.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
11
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
-
Essen, Alemanha, 45147
- Universitätsklinikum Essen
-
-
-
-
-
Brussels, Bélgica, 1020
- Hôpital Universitaire Des Enfants Reine Fabiola
-
Liège, Bélgica, 4000
- CHR Citadelle
-
-
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Canadá, K1H 8L1
- Children's Hospital of Eastern Ontario
-
-
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Ann and Robert H. Lurie Children Hospital of Chicago
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- University of Michigan
-
-
Pennsylvania
-
Gordonville, Pennsylvania, Estados Unidos, 17529
- Clinic for Special Children.
-
-
-
-
-
Utrecht, Holanda, 3508
- UMC Utrecht
-
-
-
-
Emilia-Romagna
-
Milano, Emilia-Romagna, Itália, 20162
- Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico Nemo
-
ROMA, Emilia-Romagna, Itália, 00168
- Fondazione Policlinico Univeristario A. Gemelli
-
-
-
-
-
Oslo, Noruega, 0372
- OUS (Oslo University Hospital), Rikshospitalet
-
-
-
-
-
Gdansk, Polônia, 80-952
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
-
Warsaw, Polônia, 04-730
- Instytut Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Recém-nascido do sexo masculino ou feminino com idade <20 dias na primeira dose
- Recém-nascidos com diagnóstico genético de SMA autossômica recessiva 5q ou recém-nascidos identificados como positivos para SMA por meio de triagem neonatal ou teste pré-natal.
- Idade gestacional igual ou superior a 37 semanas
- Receber nutrição e hidratação adequadas no momento da triagem
- Recuperado adequadamente de qualquer doença aguda no início do estudo e considerado bem o suficiente para participar do estudo
- O pai/responsável está disposto a considerar a colocação de sonda nasogástrica, nasojejunal ou gastrostomia durante o estudo para manter hidratação, nutrição e administração de tratamento seguras, se recomendado pelo investigador.
Critério de exclusão:
- Presença de sintomas ou sinais clínicos compatíveis com AME tipo 0
- Na opinião do investigador, acesso inadequado de sangue venoso ou capilar para os procedimentos do estudo
- Pressão arterial sistólica ou pressão arterial diastólica ou anormalidades da frequência cardíaca
- Presença de anormalidades clinicamente relevantes no eletrocardiograma (ECG)
- A criança (ou a pessoa que amamenta a criança) tomando qualquer um dos seguintes: qualquer inibidor de CYP3A4 tomado dentro de 2 semanas (ou dentro de 5 vezes a meia-vida de eliminação, o que for mais longo) antes da administração, qualquer indutor de CYP3A4 tomado dentro de 4 semanas (ou dentro de 5 vezes a meia-vida de eliminação, o que for maior antes da dosagem, e/ou uso de qualquer substrato multidrug and toxin extrusion (MATE) tomado dentro de 2 semanas (ou dentro de 5 vezes a meia-vida de eliminação, o que for mais) antes da dosagem
- Administração concomitante ou anterior de nusinersen ou onasemnogene abeparvovec
- Anormalidades clinicamente significativas em exames laboratoriais
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Risdiplam
Os participantes receberão risdiplam uma vez por dia durante 28 dias.
|
Os participantes receberão 0,15 mg/kg de risdiplam por via oral uma vez ao dia durante 28 dias.
Outros nomes:
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Concentrações Plasmáticas de Risdiplam
Prazo: Do dia 1 ao dia 28
|
Do dia 1 ao dia 28
|
|
Área sob a curva de concentração de plasma-tempo (AUC) de Risdiplam
Prazo: Do dia 1 ao dia 28
|
Do dia 1 ao dia 28
|
|
Concentração em estado estacionário (Css) de Risdiplam
Prazo: Do dia 1 ao dia 28
|
Do dia 1 ao dia 28
|
|
Fração Livre de Risdiplam
Prazo: Do dia 1 ao dia 28
|
Do dia 1 ao dia 28
|
|
Porcentagem de participantes com eventos adversos
Prazo: Até 30 dias após a dose final do tratamento do estudo (até 58 dias)
|
Até 30 dias após a dose final do tratamento do estudo (até 58 dias)
|
|
Porcentagem de participantes com eventos adversos graves
Prazo: Até 30 dias após a dose final do tratamento do estudo (até 58 dias)
|
Até 30 dias após a dose final do tratamento do estudo (até 58 dias)
|
|
Porcentagem de participantes com interrupção do tratamento devido a eventos adversos
Prazo: Até 30 dias após a dose final do tratamento do estudo (até 58 dias)
|
Até 30 dias após a dose final do tratamento do estudo (até 58 dias)
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
26 de abril de 2024
Conclusão Primária (Real)
4 de maio de 2026
Conclusão do estudo (Real)
4 de maio de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
30 de março de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
30 de março de 2023
Primeira postagem (Real)
11 de abril de 2023
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
22 de junho de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
18 de junho de 2026
Última verificação
1 de junho de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- BN44619
- 2023-505602-42-00 (Ctis: EU CT Number)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
Pesquisadores qualificados podem solicitar acesso a dados individuais de pacientes por meio da plataforma de solicitação de dados de estudos clínicos (www.vivli.org).
Mais detalhes sobre os critérios da Roche para estudos elegíveis estão disponíveis aqui (https://vivli.org/ourmember/roche/).
Para obter mais detalhes sobre a Política Global da Roche sobre o Compartilhamento de Informações Clínicas e como solicitar acesso a documentos de estudos clínicos relacionados, consulte aqui (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .