Исследование по изучению фармакокинетики и безопасности рисдиплама у младенцев со спинальной мышечной атрофией (PUPFISH)
11 апреля 2024 г. обновлено: Hoffmann-La Roche
Открытое исследование фазы IV по изучению фармакокинетики и безопасности рисдиплама у детей со спинальной мышечной атрофией
В этом исследовании будут оцениваться фармакокинетика (ФК) и безопасность рисдиплама у участников со спинальной мышечной атрофией (СМА) в возрасте до 20 дней после введения первой дозы.
Обзор исследования
Статус
Еще не набирают
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
10
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Reference Study ID Number: BN44619 https://forpatients.roche.com/
- Номер телефона: 888-662-6728 (U.S. Only)
- Электронная почта: global-roche-genentech-trials@gene.com
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Новорожденный мальчик или девочка в возрасте <20 дней после первой дозы
- Новорожденные с генетическим диагнозом 5q-аутосомно-рецессивной СМА или новорожденные, у которых выявлен положительный результат на СМА в результате скрининга новорожденных или пренатального тестирования.
- Гестационный возраст равен или превышает 37 недель
- Получение адекватного питания и гидратации во время скрининга
- Адекватно восстановился после любого острого заболевания на исходном уровне и считается достаточно здоровым, чтобы участвовать в исследовании.
- Родитель/опекун готов рассмотреть вопрос о размещении назогастральной, назоеюнальной или гастростомической трубки во время исследования для обеспечения безопасной гидратации, питания и проведения лечения, если это рекомендовано исследователем.
Критерий исключения:
- Наличие клинических симптомов или признаков, соответствующих СМА типа 0
- По мнению исследователя, недостаточный доступ венозной или капиллярной крови для процедур исследования.
- Систолическое артериальное давление или диастолическое артериальное давление или нарушения сердечного ритма
- Наличие клинически значимых отклонений на электрокардиограмме (ЭКГ)
- Младенец (или лицо, кормящее ребенка грудью), принимающее любое из следующего: любой ингибитор CYP3A4, принимаемый в течение 2 недель (или в течение 5-кратного периода полувыведения, в зависимости от того, что дольше) до введения дозы, любой индуктор CYP3A4, принимаемый в течение 4 недель (или в течение 5-кратного периода полувыведения, в зависимости от того, что больше перед введением дозы, и/или использования любых субстратов для экструзии нескольких лекарственных средств и токсинов (MATE), принимаемых в течение 2 недель (или в течение 5-кратного периода полувыведения, в зависимости от того, что больше) дольше) до дозирования
- Одновременное или предшествующее введение нусинерсена или онасемногена абепарвовека
- Клинически значимые отклонения в лабораторных тестах
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Рисдиплам
Участники будут получать рисдиплам один раз в день в течение 28 дней.
|
Участники будут получать рисдиплам в дозе 0,15 мг/кг перорально один раз в день в течение 28 дней.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Плазменные концентрации рисдиплама
Временное ограничение: С 1 по 28 день
|
С 1 по 28 день
|
|
Площадь под кривой зависимости концентрации в плазме от времени (AUC) рисдиплама
Временное ограничение: С 1 по 28 день
|
С 1 по 28 день
|
|
Стационарная концентрация (Css) рисдиплама
Временное ограничение: С 1 по 28 день
|
С 1 по 28 день
|
|
Рисдиплам свободная фракция
Временное ограничение: С 1 по 28 день
|
С 1 по 28 день
|
|
Процент участников с нежелательными явлениями
Временное ограничение: До 30 дней после последней дозы исследуемого препарата (до 58 дней)
|
До 30 дней после последней дозы исследуемого препарата (до 58 дней)
|
|
Процент участников с серьезными нежелательными явлениями
Временное ограничение: До 30 дней после последней дозы исследуемого препарата (до 58 дней)
|
До 30 дней после последней дозы исследуемого препарата (до 58 дней)
|
|
Процент участников, прекративших лечение из-за нежелательных явлений
Временное ограничение: До 30 дней после последней дозы исследуемого препарата (до 58 дней)
|
До 30 дней после последней дозы исследуемого препарата (до 58 дней)
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Оцененный)
15 апреля 2024 г.
Первичное завершение (Оцененный)
31 августа 2025 г.
Завершение исследования (Оцененный)
31 августа 2025 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
30 марта 2023 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
30 марта 2023 г.
Первый опубликованный (Действительный)
11 апреля 2023 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
12 апреля 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
11 апреля 2024 г.
Последняя проверка
1 апреля 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Неврологические проявления
- Нервно-мышечные заболевания
- Нейродегенеративные заболевания
- Нервно-мышечные проявления
- Патологические состояния, анатомические
- Заболевания спинного мозга
- Болезнь двигательных нейронов
- Мышечная атрофия
- Атрофия
- Мышечная Атрофия, Спинальная
- Физиологические эффекты лекарств
- Агенты периферической нервной системы
- Нервно-мышечные агенты
- Рисдиплам
Другие идентификационные номера исследования
- BN44619
- 2023-505602-42-00 (Идентификатор реестра: EU CT Number)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
Квалифицированные исследователи могут запросить доступ к данным на уровне отдельных пациентов через платформу запроса данных клинических исследований (www.vivli.org).
Дополнительные сведения о критериях «Рош» для приемлемых исследований доступны здесь (https://vivli.org/ourmember/roche/).
Дополнительные сведения о Глобальной политике компании «Рош» в отношении обмена клинической информацией и о том, как запросить доступ к соответствующим документам клинических исследований, см. здесь (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .