Un estudio para investigar la farmacocinética y la seguridad de Risdiplam en bebés con atrofia muscular espinal (PUPFISH)
11 de abril de 2024 actualizado por: Hoffmann-La Roche
Un estudio abierto de fase IV para investigar la farmacocinética y la seguridad de Risdiplam en bebés con atrofia muscular espinal
Este estudio evaluará la farmacocinética (PK) y la seguridad de risdiplam en participantes con atrofia muscular espinal (AME) menores de 20 días de edad en la primera dosis.
Descripción general del estudio
Estado
Aún no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
10
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Reference Study ID Number: BN44619 https://forpatients.roche.com/
- Número de teléfono: 888-662-6728 (U.S. Only)
- Correo electrónico: global-roche-genentech-trials@gene.com
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Recién nacido masculino o femenino de <20 días de edad en la primera dosis
- Recién nacidos con diagnóstico genético de AME autosómica recesiva 5q o recién nacidos identificados como positivos para AME a través de pruebas de detección para recién nacidos o pruebas prenatales.
- Edad gestacional igual o mayor a 37 semanas
- Recibir nutrición e hidratación adecuadas en el momento de la selección
- Adecuadamente recuperado de cualquier enfermedad aguda al inicio del estudio y considerado lo suficientemente bien como para participar en el estudio
- El padre/cuidador está dispuesto a considerar la colocación de una sonda nasogástrica, nasoyeyunal o de gastrostomía durante el estudio para mantener una hidratación, nutrición y administración del tratamiento seguras, si así lo recomienda el investigador.
Criterio de exclusión:
- Presencia de síntomas o signos clínicos compatibles con AME Tipo 0
- En opinión del investigador, acceso inadecuado de sangre venosa o capilar para los procedimientos del estudio
- Anomalías en la presión arterial sistólica o diastólica o en la frecuencia cardíaca
- Presencia de anomalías en el electrocardiograma (ECG) clínicamente relevantes
- El bebé (o la persona que amamanta al bebé) que toma cualquiera de los siguientes: cualquier inhibidor de CYP3A4 tomado dentro de las 2 semanas (o dentro de 5 veces la vida media de eliminación, lo que sea más largo) antes de la dosificación, cualquier inductor de CYP3A4 tomado dentro de las 4 semanas (o dentro de 5 veces la vida media de eliminación, lo que sea más largo antes de la dosificación, y/o el uso de cualquier sustrato de extrusión de toxinas y fármacos múltiples (MATE) tomado dentro de las 2 semanas (o dentro de 5 veces la vida media de eliminación, lo que sea más largo) más tiempo) antes de la dosificación
- Administración concomitante o previa de nusinersen u onasemnogene abeparvovec
- Anomalías clínicamente significativas en las pruebas de laboratorio
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Risdiplam
Los participantes recibirán risdiplam una vez al día durante 28 días.
|
Los participantes recibirán 0,15 mg/kg de risdiplam por vía oral una vez al día durante 28 días.
Otros nombres:
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Concentraciones plasmáticas de Risdiplam
Periodo de tiempo: Desde el día 1 hasta el día 28
|
Desde el día 1 hasta el día 28
|
|
Área bajo la curva de concentración plasmática-tiempo (AUC) de Risdiplam
Periodo de tiempo: Desde el día 1 hasta el día 28
|
Desde el día 1 hasta el día 28
|
|
Concentración en estado estacionario (Css) de Risdiplam
Periodo de tiempo: Desde el día 1 hasta el día 28
|
Desde el día 1 hasta el día 28
|
|
Fracción libre de Risdiplam
Periodo de tiempo: Desde el día 1 hasta el día 28
|
Desde el día 1 hasta el día 28
|
|
Porcentaje de participantes con eventos adversos
Periodo de tiempo: Hasta 30 días después de la dosis final del tratamiento del estudio (hasta 58 días)
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Hasta 30 días después de la dosis final del tratamiento del estudio (hasta 58 días)
|
|
Porcentaje de participantes con eventos adversos graves
Periodo de tiempo: Hasta 30 días después de la dosis final del tratamiento del estudio (hasta 58 días)
|
Hasta 30 días después de la dosis final del tratamiento del estudio (hasta 58 días)
|
|
Porcentaje de participantes con interrupción del tratamiento debido a eventos adversos
Periodo de tiempo: Hasta 30 días después de la dosis final del tratamiento del estudio (hasta 58 días)
|
Hasta 30 días después de la dosis final del tratamiento del estudio (hasta 58 días)
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
15 de abril de 2024
Finalización primaria (Estimado)
31 de agosto de 2025
Finalización del estudio (Estimado)
31 de agosto de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
30 de marzo de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
30 de marzo de 2023
Publicado por primera vez (Actual)
11 de abril de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
12 de abril de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
11 de abril de 2024
Última verificación
1 de abril de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Manifestaciones neurológicas
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades neurodegenerativas
- Manifestaciones Neuromusculares
- Condiciones Patológicas, Anatómicas
- Enfermedades de la médula espinal
- Enfermedad de la neuronas motoras
- Atrofia Muscular
- Atrofia
- Atrofia Muscular Espinal
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Agentes del sistema nervioso periférico
- Agentes neuromusculares
- Risdiplam
Otros números de identificación del estudio
- BN44619
- 2023-505602-42-00 (Identificador de registro: EU CT Number)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Los investigadores calificados pueden solicitar acceso a datos de pacientes individuales a través de la plataforma de solicitud de datos de estudios clínicos (www.vivli.org).
Más detalles sobre los criterios de Roche para estudios elegibles están disponibles aquí (https://vivli.org/ourmember/roche/).
Para obtener más detalles sobre la Política global de Roche sobre el intercambio de información clínica y cómo solicitar acceso a documentos de estudios clínicos relacionados, consulte aquí (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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