Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for at undersøge farmakokinetikken og sikkerheden af ​​Risdiplam hos spædbørn med spinal muskelatrofi (PUPFISH)

11. april 2024 opdateret af: Hoffmann-La Roche

Et fase IV, åbent studie for at undersøge farmakokinetikken og sikkerheden af ​​risdiplam hos spædbørn med spinal muskelatrofi

Denne undersøgelse vil evaluere farmakokinetikken (PK) og sikkerheden af ​​risdiplam hos deltagere med spinal muskelatrofi (SMA) under 20 dage ved første dosis.

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

10

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Han eller hun nyfødte spædbørn i alderen <20 dage ved første dosis
  • Nyfødte spædbørn med genetisk diagnose af 5q-autosomal recessiv SMA eller nyfødte spædbørn identificeret som positive for SMA via nyfødtscreening eller via prænatal testning.
  • Gestationsalder lig med eller større end 37 uger
  • Modtagelse af tilstrækkelig ernæring og hydrering på tidspunktet for screening
  • Tilstrækkeligt restitueret fra enhver akut sygdom ved baseline og anses for godt nok til at deltage i undersøgelsen
  • Forældre/plejer er villig til at overveje placering af nasogastrisk, nasojejunal eller gastrostomisonde under undersøgelsen for at opretholde sikker hydrering, ernæring og behandlingslevering, hvis det anbefales af investigator.

Ekskluderingskriterier:

  • Tilstedeværelse af kliniske symptomer eller tegn i overensstemmelse med SMA Type 0
  • Efter investigatorens mening utilstrækkelig adgang til venøst ​​eller kapillært blod til undersøgelsesprocedurerne
  • Systolisk blodtryk eller diastolisk blodtryk eller pulsabnormiteter
  • Tilstedeværelse af klinisk relevante elektrokardiogram (EKG) abnormiteter
  • Spædbarnet (eller den person, der ammer spædbarnet), der tager et af følgende: enhver CYP3A4-hæmmer taget inden for 2 uger (eller inden for 5 gange eliminationshalveringstiden, alt efter hvad der er længst) før dosering, enhver inducer af CYP3A4 taget inden for 4 uger (eller inden for 5 gange eliminationshalveringstiden, alt efter hvad der er længst før dosering, og/eller brug af multilægemiddel- og toksinekstruderingssubstrater (MATE) taget inden for 2 uger (eller inden for 5 gange eliminationshalveringstiden, alt efter hvad der er længere) før dosering
  • Samtidig eller tidligere administration af nusinersen eller onasemnogene abeparvovec
  • Klinisk signifikante abnormiteter i laboratorietest

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Risdiplam
Deltagerne vil modtage risdiplam én gang dagligt i 28 dage.
Medicin: Risdiplam
Deltagerne vil modtage 0,15 mg/kg risdiplam oralt én gang dagligt i 28 dage.
Andre navne:
  • Evrysdi

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Plasmakoncentrationer af Risdiplam
Tidsramme: Fra dag 1 til og med dag 28
Fra dag 1 til og med dag 28
Areal under plasmakoncentration-tidskurven (AUC) for Risdiplam
Tidsramme: Fra dag 1 til og med dag 28
Fra dag 1 til og med dag 28
Steady-state koncentration (Css) af Risdiplam
Tidsramme: Fra dag 1 til og med dag 28
Fra dag 1 til og med dag 28
Risdiplam fri fraktion
Tidsramme: Fra dag 1 til og med dag 28
Fra dag 1 til og med dag 28
Procentdel af deltagere med uønskede hændelser
Tidsramme: Op til 30 dage efter den sidste dosis af undersøgelsesbehandlingen (op til 58 dage)
Op til 30 dage efter den sidste dosis af undersøgelsesbehandlingen (op til 58 dage)
Procentdel af deltagere med alvorlige bivirkninger
Tidsramme: Op til 30 dage efter den sidste dosis af undersøgelsesbehandlingen (op til 58 dage)
Op til 30 dage efter den sidste dosis af undersøgelsesbehandlingen (op til 58 dage)
Procentdel af deltagere med afbrudt behandling på grund af uønskede hændelser
Tidsramme: Op til 30 dage efter den sidste dosis af undersøgelsesbehandlingen (op til 58 dage)
Op til 30 dage efter den sidste dosis af undersøgelsesbehandlingen (op til 58 dage)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Efterforskere

  • Studieleder: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

15. april 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. august 2025

Studieafslutning (Anslået)

31. august 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

30. marts 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

30. marts 2023

Først opslået (Faktiske)

11. april 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

12. april 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

11. april 2024

Sidst verificeret

1. april 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • BN44619
  • 2023-505602-42-00 (Registry Identifier: EU CT Number)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til data på individuelt patientniveau via platformen for anmodninger om kliniske undersøgelsesdata (www.vivli.org). Yderligere detaljer om Roches kriterier for kvalificerede undersøgelser er tilgængelige her (https://vivli.org/ourmember/roche/). For yderligere detaljer om Roches globale politik om deling af klinisk information og hvordan man anmoder om adgang til relaterede kliniske undersøgelsesdokumenter, se her (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Muskelatrofi, Spinal

Kliniske forsøg med Risdiplam

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Rwanda

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner