Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie mające na celu zbadanie farmakokinetyki i bezpieczeństwa risdiplamu u niemowląt z rdzeniowym zanikiem mięśni (PUPFISH)

1 maja 2026 zaktualizowane przez: Hoffmann-La Roche

Otwarte badanie fazy IV w celu zbadania farmakokinetyki i bezpieczeństwa risdiplamu u niemowląt z rdzeniowym zanikiem mięśni

Badanie to oceni farmakokinetykę (PK) i bezpieczeństwo risdiplamu u uczestników z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) w wieku poniżej 20 dni po podaniu pierwszej dawki.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

10

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Belgia
      • Brussels, Belgia, 1020
        • Rekrutacyjny
        • Hôpital Universitaire Des Enfants Reine Fabiola
      • Liège, Belgia, 4000
        • Rekrutacyjny
        • CHR Citadelle
  • Holandia
      • Utrecht, Holandia, 3508
        • Rekrutacyjny
        • UMC Utrecht
  • Kanada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
  • Niemcy
      • Essen, Niemcy, 45147
        • Rekrutacyjny
        • Universitätsklinikum Essen
  • Norwegia
      • Oslo, Norwegia, 0372
        • Rekrutacyjny
        • OUS (Oslo University Hospital), Rikshospitalet
  • Polska
      • Gdansk, Polska, 80-952
        • Rekrutacyjny
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Warsaw, Polska, 04-730
        • Rekrutacyjny
        • Instytut Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka
  • Stany Zjednoczone
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Rekrutacyjny
        • Ann and Robert H. Lurie Children Hospital of Chicago
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • Rekrutacyjny
        • University of Michigan
    • Pennsylvania
      • Gordonville, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17529
        • Rekrutacyjny
        • Clinic for Special Children.
  • Włochy
    • Emilia-Romagna
      • Milano, Emilia-Romagna, Włochy, 20162
        • Rekrutacyjny
        • Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico Nemo
      • ROMA, Emilia-Romagna, Włochy, 00168
        • Rekrutacyjny
        • Fondazione Policlinico Univeristario A. Gemelli

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Noworodki płci męskiej lub żeńskiej w wieku <20 dni po podaniu pierwszej dawki
  • Noworodki z genetycznym rozpoznaniem SMA dziedziczonego autosomalnie recesywnie 5q lub noworodki z pozytywnym wynikiem badania SMA na podstawie badań przesiewowych noworodków lub badań prenatalnych.
  • Wiek ciążowy równy lub większy niż 37 tygodni
  • Otrzymywanie odpowiedniego odżywienia i nawodnienia w czasie badania przesiewowego
  • Odpowiednio wyleczony z jakiejkolwiek ostrej choroby na początku badania i uznany za wystarczająco zdrowy, aby wziąć udział w badaniu
  • Rodzic/opiekun jest skłonny rozważyć umieszczenie sondy nosowo-żołądkowej, nosowo-jelitowej lub gastrostomijnej podczas badania w celu zapewnienia bezpiecznego nawodnienia, odżywiania i leczenia, jeśli zaleci to badacz.

Kryteria wyłączenia:

  • Obecność objawów klinicznych lub podmiotowych odpowiadających SMA typu 0
  • W opinii badacza niewystarczający dostęp krwi żylnej lub włośniczkowej do procedur badawczych
  • Skurczowe ciśnienie krwi lub rozkurczowe ciśnienie krwi lub zaburzenia rytmu serca
  • Obecność istotnych klinicznie nieprawidłowości w elektrokardiogramie (EKG).
  • Niemowlę (lub osoba karmiąca piersią) przyjmujące którykolwiek z następujących leków: jakikolwiek inhibitor CYP3A4 przyjęty w ciągu 2 tygodni (lub w ciągu 5-krotności okresu półtrwania w fazie eliminacji, w zależności od tego, który okres jest dłuższy) przed podaniem leku, jakikolwiek induktor CYP3A4 przyjęty w ciągu 4 tygodni (lub w ciągu 5-krotności okresu półtrwania w fazie eliminacji, w zależności od tego, który okres jest dłuższy przed podaniem dawki, i/lub stosowania substratów do wytłaczania wielu leków i toksyn (MATE) przyjmowanych w ciągu 2 tygodni (lub w ciągu 5-krotności okresu półtrwania w fazie eliminacji, w zależności od tego, który okres dłużej) przed podaniem
  • Jednoczesne lub wcześniejsze podanie nusinersenu lub onasemnogenu abeparwowek
  • Klinicznie istotne nieprawidłowości w badaniu laboratoryjnym

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Risdiplam
Uczestnicy będą otrzymywać risdiplam raz dziennie przez 28 dni.
Lek: Risdiplam
Uczestnicy będą otrzymywać doustnie risdiplam w dawce 0,15 mg/kg raz dziennie przez 28 dni.
Inne nazwy:
  • Evrysdi

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Stężenie risdiplamu w osoczu
Ramy czasowe: Od dnia 1 do dnia 28
Od dnia 1 do dnia 28
Pole pod krzywą stężenie w osoczu-czas (AUC) risdiplamu
Ramy czasowe: Od dnia 1 do dnia 28
Od dnia 1 do dnia 28
Stężenie w stanie stacjonarnym (Css) risdiplamu
Ramy czasowe: Od dnia 1 do dnia 28
Od dnia 1 do dnia 28
Risdiplam wolna frakcja
Ramy czasowe: Od dnia 1 do dnia 28
Od dnia 1 do dnia 28
Odsetek uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi
Ramy czasowe: Do 30 dni po ostatniej dawce badanego leku (do 58 dni)
Do 30 dni po ostatniej dawce badanego leku (do 58 dni)
Odsetek uczestników z poważnymi zdarzeniami niepożądanymi
Ramy czasowe: Do 30 dni po ostatniej dawce badanego leku (do 58 dni)
Do 30 dni po ostatniej dawce badanego leku (do 58 dni)
Odsetek uczestników, u których przerwano leczenie z powodu zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Do 30 dni po ostatniej dawce badanego leku (do 58 dni)
Do 30 dni po ostatniej dawce badanego leku (do 58 dni)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

26 kwietnia 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

30 listopada 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 listopada 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

30 marca 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

30 marca 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

11 kwietnia 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

4 maja 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

1 maja 2026

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • BN44619
  • 2023-505602-42-00 (Ctis: EU CT Number)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do danych na poziomie poszczególnych pacjentów za pośrednictwem platformy wniosków o dane z badań klinicznych (www.vivli.org). Więcej informacji na temat kryteriów Roche dotyczących kwalifikujących się badań można znaleźć tutaj (https://vivli.org/ourmember/roche/). Więcej informacji na temat Globalnej polityki firmy Roche dotyczącej udostępniania informacji klinicznych oraz sposobu uzyskiwania dostępu do powiązanych dokumentów dotyczących badań klinicznych można znaleźć tutaj (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zanik mięśni, kręgosłup

Badania kliniczne na Risdiplam

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Uzbekistan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj