En studie för att undersöka farmakokinetiken och säkerheten för Risdiplam hos spädbarn med spinal muskelatrofi (PUPFISH)
18 juni 2026 uppdaterad av: Hoffmann-La Roche
En öppen fas IV-studie för att undersöka farmakokinetiken och säkerheten för Risdiplam hos spädbarn med spinal muskelatrofi
Denna studie kommer att utvärdera farmakokinetiken (PK) och säkerheten för risdiplam hos deltagare med spinal muskelatrofi (SMA) under 20 dagars ålder vid första dosen.
Studieöversikt
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
11
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Brussels, Belgien, 1020
- Hôpital Universitaire Des Enfants Reine Fabiola
-
Liège, Belgien, 4000
- CHR Citadelle
-
-
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
- Ann and Robert H. Lurie Children Hospital of Chicago
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
- University of Michigan
-
-
Pennsylvania
-
Gordonville, Pennsylvania, Förenta staterna, 17529
- Clinic for Special Children.
-
-
-
-
Emilia-Romagna
-
Milano, Emilia-Romagna, Italien, 20162
- Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico Nemo
-
ROMA, Emilia-Romagna, Italien, 00168
- Fondazione Policlinico Univeristario A. Gemelli
-
-
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
- Children's Hospital of Eastern Ontario
-
-
-
-
-
Utrecht, Nederländerna, 3508
- UMC Utrecht
-
-
-
-
-
Oslo, Norge, 0372
- OUS (Oslo University Hospital), Rikshospitalet
-
-
-
-
-
Gdansk, Polen, 80-952
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
-
Warsaw, Polen, 04-730
- Instytut Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka
-
-
-
-
-
Essen, Tyskland, 45147
- Universitätsklinikum Essen
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Man eller kvinnlig nyfödd spädbarn <20 dagar vid första dosen
- Nyfödda spädbarn med genetisk diagnos av 5q-autosomal recessiv SMA eller nyfödda spädbarn som identifierats som positiva för SMA via nyföddscreening eller genom prenatal testning.
- Graviditetsålder lika med eller större än 37 veckor
- Får adekvat näring och hydrering vid tidpunkten för screening
- Tillräckligt återhämtad från alla akuta sjukdomar vid baslinjen och anses vara tillräckligt bra för att delta i studien
- Förälder/vårdgivare är villig att överväga placering av nasogastrisk, nasojejunal eller gastrostomislang under studien för att upprätthålla säker hydrering, näring och behandling, om det rekommenderas av utredaren.
Exklusions kriterier:
- Förekomst av kliniska symtom eller tecken som överensstämmer med SMA Typ 0
- Enligt utredarens åsikt, otillräcklig tillgång till venöst eller kapillärt blod för studieprocedurerna
- Systoliskt blodtryck eller diastoliskt blodtryck eller pulsavvikelser
- Förekomst av kliniskt relevanta elektrokardiogram (EKG) avvikelser
- Spädbarnet (eller den person som ammar barnet) som tar något av följande: någon hämmare av CYP3A4 som tas inom 2 veckor (eller inom 5 gånger elimineringshalveringstiden, beroende på vilken som är längst) före dosering, någon inducerare av CYP3A4 som tas inom 4 veckor (eller inom 5 gånger elimineringshalveringstiden, beroende på vilket som är längst före dosering, och/eller användning av substrat för multidrug och toxin extrusion (MATE) som tas inom 2 veckor (eller inom 5 gånger eliminationshalveringstiden, beroende på vilket som är längre) före dosering
- Samtidig eller tidigare administrering av nusinersen eller onasemnogene abeparvovec
- Kliniskt signifikanta avvikelser i laboratorietest
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Risdiplam
Deltagarna kommer att få risdiplam en gång dagligen i 28 dagar.
|
Deltagarna kommer att få 0,15 mg/kg risdiplam oralt en gång dagligen i 28 dagar.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Plasmakoncentrationer av Risdiplam
Tidsram: Från dag 1 till dag 28
|
Från dag 1 till dag 28
|
|
Area under Plasma Concentration-Time Curve (AUC) för Risdiplam
Tidsram: Från dag 1 till dag 28
|
Från dag 1 till dag 28
|
|
Steady-state Concentration (Css) av Risdiplam
Tidsram: Från dag 1 till dag 28
|
Från dag 1 till dag 28
|
|
Risdiplam fri fraktion
Tidsram: Från dag 1 till dag 28
|
Från dag 1 till dag 28
|
|
Andel deltagare med biverkningar
Tidsram: Upp till 30 dagar efter den sista dosen av studiebehandlingen (upp till 58 dagar)
|
Upp till 30 dagar efter den sista dosen av studiebehandlingen (upp till 58 dagar)
|
|
Andel deltagare med allvarliga biverkningar
Tidsram: Upp till 30 dagar efter den sista dosen av studiebehandlingen (upp till 58 dagar)
|
Upp till 30 dagar efter den sista dosen av studiebehandlingen (upp till 58 dagar)
|
|
Andel deltagare med avbruten behandling på grund av biverkningar
Tidsram: Upp till 30 dagar efter den sista dosen av studiebehandlingen (upp till 58 dagar)
|
Upp till 30 dagar efter den sista dosen av studiebehandlingen (upp till 58 dagar)
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
26 april 2024
Primärt slutförande (Faktisk)
4 maj 2026
Avslutad studie (Faktisk)
4 maj 2026
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
30 mars 2023
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
30 mars 2023
Första postat (Faktisk)
11 april 2023
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
22 juni 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
18 juni 2026
Senast verifierad
1 juni 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- BN44619
- 2023-505602-42-00 (Ctis: EU CT Number)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivning
Kvalificerade forskare kan begära tillgång till data på individuell patientnivå via plattformen för begäran om kliniska studier (www.vivli.org).
Ytterligare information om Roches kriterier för kvalificerade studier finns här (https://vivli.org/ourmember/roche/).
För ytterligare information om Roches globala policy för delning av klinisk information och hur man begär åtkomst till relaterade kliniska studiedokument, se här (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .