Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie om de farmacokinetiek en veiligheid van Risdiplam te onderzoeken bij zuigelingen met spinale musculaire atrofie (PUPFISH)

11 april 2024 bijgewerkt door: Hoffmann-La Roche

Een open-label fase IV-onderzoek om de farmacokinetiek en veiligheid van Risdiplam te onderzoeken bij zuigelingen met spinale musculaire atrofie

Deze studie zal de farmacokinetiek (PK) en veiligheid van risdiplam evalueren bij deelnemers met spinale musculaire atrofie (SMA) jonger dan 20 dagen bij de eerste dosis.

Studie Overzicht

Toestand

Nog niet aan het werven

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

10

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Pasgeboren baby, mannelijk of vrouwelijk, jonger dan 20 dagen bij de eerste dosis
  • Pasgeboren baby's met genetische diagnose van 5q-autosomaal recessieve SMA of pasgeboren baby's geïdentificeerd als positief voor SMA via screening op pasgeborenen of via prenatale testen.
  • Zwangerschapsduur gelijk aan of langer dan 37 weken
  • Het ontvangen van voldoende voeding en hydratatie op het moment van screening
  • Voldoende hersteld van een acute ziekte bij baseline en goed genoeg bevonden om aan het onderzoek deel te nemen
  • De ouder/verzorger is bereid om plaatsing van een nasogastrische, nasojejunale of gastrostomiesonde tijdens het onderzoek te overwegen om veilige hydratatie, voeding en behandeling te behouden, indien aanbevolen door de onderzoeker.

Uitsluitingscriteria:

  • Aanwezigheid van klinische symptomen of tekenen die overeenkomen met SMA Type 0
  • Naar de mening van de onderzoeker onvoldoende toegang tot veneus of capillair bloed voor de onderzoeksprocedures
  • Systolische bloeddruk of diastolische bloeddruk of hartslagafwijkingen
  • Aanwezigheid van klinisch relevante elektrocardiogram (ECG) afwijkingen
  • De baby (of de persoon die borstvoeding geeft) die een van de volgende middelen gebruikt: een remmer van CYP3A4 die binnen 2 weken (of binnen 5 keer de eliminatiehalfwaardetijd, welke van de twee het langst is) voorafgaand aan de dosering wordt ingenomen, een CYP3A4-inductor die binnen 4 weken wordt ingenomen. weken (of binnen 5 keer de eliminatiehalfwaardetijd, afhankelijk van wat het langst is voorafgaand aan de dosering, en/of gebruik van multidrugs en toxine-extrusie (MATE)-substraten ingenomen binnen 2 weken (of binnen 5 keer de eliminatiehalfwaardetijd, afhankelijk van wat langer) voorafgaand aan de dosering
  • Gelijktijdige of eerdere toediening van nusinersen of onasemnogene abeparvovec
  • Klinisch significante afwijkingen in laboratoriumtesten

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Risdiplam
Deelnemers krijgen gedurende 28 dagen eenmaal daags risdiplam.
Geneesmiddel: Risdiplam
Deelnemers krijgen 0,15 mg/kg risdiplam oraal eenmaal daags gedurende 28 dagen.
Andere namen:
  • Evrysdi

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Plasmaconcentraties van Risdiplam
Tijdsspanne: Van dag 1 tot en met dag 28
Van dag 1 tot en met dag 28
Gebied onder de plasmaconcentratie-tijdcurve (AUC) van Risdiplam
Tijdsspanne: Van dag 1 tot en met dag 28
Van dag 1 tot en met dag 28
Steady-state concentratie (Css) van Risdiplam
Tijdsspanne: Van dag 1 tot en met dag 28
Van dag 1 tot en met dag 28
Risdiplam-vrije fractie
Tijdsspanne: Van dag 1 tot en met dag 28
Van dag 1 tot en met dag 28
Percentage deelnemers met bijwerkingen
Tijdsspanne: Tot 30 dagen na de laatste dosis van de onderzoeksbehandeling (tot 58 dagen)
Tot 30 dagen na de laatste dosis van de onderzoeksbehandeling (tot 58 dagen)
Percentage deelnemers met ernstige bijwerkingen
Tijdsspanne: Tot 30 dagen na de laatste dosis van de onderzoeksbehandeling (tot 58 dagen)
Tot 30 dagen na de laatste dosis van de onderzoeksbehandeling (tot 58 dagen)
Percentage deelnemers met stopzetting van de behandeling vanwege bijwerkingen
Tijdsspanne: Tot 30 dagen na de laatste dosis van de onderzoeksbehandeling (tot 58 dagen)
Tot 30 dagen na de laatste dosis van de onderzoeksbehandeling (tot 58 dagen)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Onderzoekers

  • Studie directeur: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Geschat)

15 april 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

31 augustus 2025

Studie voltooiing (Geschat)

31 augustus 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

30 maart 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

30 maart 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

11 april 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

12 april 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

11 april 2024

Laatst geverifieerd

1 april 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • BN44619
  • 2023-505602-42-00 (Register-ID: EU CT Number)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Gekwalificeerde onderzoekers kunnen toegang vragen tot gegevens op individueel patiëntniveau via het platform voor het aanvragen van klinische onderzoeksgegevens (www.vivli.org). Meer details over de criteria van Roche voor in aanmerking komende studies zijn hier beschikbaar (https://vivli.org/ourmember/roche/). Zie hier (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm) voor meer informatie over het wereldwijde beleid van Roche inzake het delen van klinische informatie en hoe u toegang kunt krijgen tot verwante klinische onderzoeksdocumenten.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Spieratrofie, Spinaal

Klinische onderzoeken op Risdiplam

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Ecuador

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren