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Une étude pour étudier la pharmacocinétique et l'innocuité du Risdiplam chez les nourrissons atteints d'amyotrophie spinale (PUPFISH)

18 juin 2026 mis à jour par: Hoffmann-La Roche

Une étude ouverte de phase IV pour étudier la pharmacocinétique et l'innocuité du risdiplam chez les nourrissons atteints d'amyotrophie spinale

Cette étude évaluera la pharmacocinétique (PK) et l'innocuité du risdiplam chez les participants atteints d'amyotrophie spinale (SMA) âgés de moins de 20 jours à la première dose.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

11

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Essen, Allemagne, 45147
        • Universitätsklinikum Essen
  • Belgique
      • Brussels, Belgique, 1020
        • Hôpital Universitaire Des Enfants Reine Fabiola
      • Liège, Belgique, 4000
        • CHR Citadelle
  • Canada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
  • Italie
    • Emilia-Romagna
      • Milano, Emilia-Romagna, Italie, 20162
        • Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico Nemo
      • ROMA, Emilia-Romagna, Italie, 00168
        • Fondazione Policlinico Univeristario A. Gemelli
  • Norvège
      • Oslo, Norvège, 0372
        • OUS (Oslo University Hospital), Rikshospitalet
  • Pays-Bas
      • Utrecht, Pays-Bas, 3508
        • UMC Utrecht
  • Pologne
      • Gdansk, Pologne, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Warsaw, Pologne, 04-730
        • Instytut Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka
  • États-Unis
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children Hospital of Chicago
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
        • University of Michigan
    • Pennsylvania
      • Gordonville, Pennsylvania, États-Unis, 17529
        • Clinic for Special Children.

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Nouveau-né de sexe masculin ou féminin âgé de < 20 jours à la première dose
  • Nouveau-nés avec un diagnostic génétique de SMA récessif autosomique 5q ou nouveau-nés identifiés comme positifs pour la SMA via le dépistage néonatal ou via des tests prénatals.
  • Âge gestationnel égal ou supérieur à 37 semaines
  • Recevoir une alimentation et une hydratation adéquates au moment du dépistage
  • Récupéré de manière adéquate de toute maladie aiguë au départ et considéré comme suffisamment bien pour participer à l'étude
  • Le parent/soignant est disposé à envisager le placement d'un tube nasogastrique, nasojéjunal ou de gastrostomie pendant l'étude pour maintenir une hydratation, une nutrition et une administration du traitement sûres, si recommandé par l'investigateur.

Critère d'exclusion:

  • Présence de symptômes ou de signes cliniques compatibles avec le type SMA 0
  • De l'avis de l'investigateur, accès insuffisant au sang veineux ou capillaire pour les procédures d'étude
  • Tension artérielle systolique ou tension artérielle diastolique ou anomalies de la fréquence cardiaque
  • Présence d'anomalies de l'électrocardiogramme (ECG) cliniquement pertinentes
  • Le nourrisson (ou la personne qui allaite le nourrisson) prenant l'un des éléments suivants : tout inhibiteur du CYP3A4 pris dans les 2 semaines (ou dans les 5 fois la demi-vie d'élimination, selon la plus longue des deux) avant l'administration, tout inducteur du CYP3A4 pris dans les 4 semaines (ou dans les 5 fois la demi-vie d'élimination, selon la période la plus longue avant l'administration, et/ou l'utilisation de tout substrat d'extrusion multidrogue et toxine (MATE) pris dans les 2 semaines (ou dans les 5 fois la demi-vie d'élimination, selon la période plus longtemps) avant le dosage
  • Administration concomitante ou antérieure de nusinersen ou d'onasemnogene abeparvovec
  • Anomalies cliniquement significatives dans les tests de laboratoire

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Risdiplam
Les participants recevront du risdiplam une fois par jour pendant 28 jours.
Médicament: Risdiplam
Les participants recevront 0,15 mg/kg de risdiplam par voie orale une fois par jour pendant 28 jours.
Autres noms:
  • Évrysdi

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Concentrations plasmatiques de Risdiplam
Délai: Du jour 1 au jour 28
Du jour 1 au jour 28
Aire sous la courbe de concentration plasmatique en fonction du temps (AUC) de Risdiplam
Délai: Du jour 1 au jour 28
Du jour 1 au jour 28
Concentration à l'état d'équilibre (Css) de Risdiplam
Délai: Du jour 1 au jour 28
Du jour 1 au jour 28
Fraction libre de Risdiplam
Délai: Du jour 1 au jour 28
Du jour 1 au jour 28
Pourcentage de participants présentant des événements indésirables
Délai: Jusqu'à 30 jours après la dernière dose du traitement à l'étude (jusqu'à 58 jours)
Jusqu'à 30 jours après la dernière dose du traitement à l'étude (jusqu'à 58 jours)
Pourcentage de participants présentant des événements indésirables graves
Délai: Jusqu'à 30 jours après la dernière dose du traitement à l'étude (jusqu'à 58 jours)
Jusqu'à 30 jours après la dernière dose du traitement à l'étude (jusqu'à 58 jours)
Pourcentage de participants ayant interrompu le traitement en raison d'événements indésirables
Délai: Jusqu'à 30 jours après la dernière dose du traitement à l'étude (jusqu'à 58 jours)
Jusqu'à 30 jours après la dernière dose du traitement à l'étude (jusqu'à 58 jours)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Hoffmann-La Roche

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

26 avril 2024

Achèvement primaire (Réel)

4 mai 2026

Achèvement de l'étude (Réel)

4 mai 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

30 mars 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

30 mars 2023

Première publication (Réel)

11 avril 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

22 juin 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

18 juin 2026

Dernière vérification

1 juin 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • BN44619
  • 2023-505602-42-00 (Ctis: EU CT Number)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Les chercheurs qualifiés peuvent demander l'accès aux données individuelles des patients via la plateforme de demande de données d'études cliniques (www.vivli.org). De plus amples détails sur les critères de Roche pour les études éligibles sont disponibles ici (https://vivli.org/ourmember/roche/). Pour plus de détails sur la politique mondiale de Roche sur le partage des informations cliniques et sur la façon de demander l'accès aux documents d'études cliniques connexes, voir ici (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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