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脊髄性筋萎縮症の乳児におけるリスジプラムの薬物動態と安全性を調査する研究 (PUPFISH)

2024年4月11日 更新者：Hoffmann-La Roche

脊髄性筋萎縮症の乳児におけるリスジプラムの薬物動態と安全性を調査する第 IV 相非盲検試験

この研究では、最初の投与で生後20日未満の脊髄性筋萎縮症（SMA）の参加者におけるリスジプラムの薬物動態（PK）と安全性を評価します。

調査の概要

状態

まだ募集していません

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (推定)

10

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • 初回投与時に生後20日未満の男女の新生児
  • 5q-常染色体劣性SMAの遺伝子診断を受けた新生児、または新生児スクリーニングまたは出生前検査によってSMA陽性と特定された新生児。
  • 妊娠37週以上
  • スクリーニング時に十分な栄養と水分を摂取する
  • -ベースラインで急性疾患から適切に回復し、研究に参加するのに十分であると考えられる
  • 親/介護者は、研究中に経鼻胃管、鼻空腸管、または胃瘻管の留置を検討して、安全な水分補給、栄養、および治療の提供を維持することを検討してください。

除外基準:

  • -SMAタイプ0と一致する臨床症状または徴候の存在
  • -研究者の意見では、研究手順のための不十分な静脈または毛細血管へのアクセス
  • 収縮期血圧または拡張期血圧または心拍数の異常
  • 臨床的に関連する心電図（ECG）異常の存在
  • 乳児（または乳児に授乳している人）が次のいずれかを服用している：投与前2週間以内（または排泄半減期の5倍以内のいずれか長い方）にCYP3A4の阻害剤を服用している、CYP3A4の誘導剤を4週間以内に服用している週間（または排泄半減期の 5 倍以内のいずれか長い方）、および / または 2 週間以内（または排泄半減期の 5 倍以内のいずれかである方）に摂取した多剤および毒素排出（MATE）基質の使用投与前
  • -nusinersenまたはonasemnogene abeparvovecの同時または以前の投与
  • 臨床検査における臨床的に重大な異常

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：リスディプラム
参加者は、28 日間、1 日 1 回リスジプラムを受け取ります。
薬：リスディプラム
参加者は、0.15 mg/kg リスジプラムを 1 日 1 回、28 日間経口投与されます。
他の名前：
  • エヴリスディ

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
リスジプラムの血漿中濃度
時間枠：1日目から28日目まで
1日目から28日目まで
リスジプラムの血漿濃度-時間曲線 (AUC) の下の面積
時間枠：1日目から28日目まで
1日目から28日目まで
リスジプラムの定常状態濃度 (Css)
時間枠：1日目から28日目まで
1日目から28日目まで
リスジプラムフリーフラクション
時間枠：1日目から28日目まで
1日目から28日目まで
有害事象のある参加者の割合
時間枠：試験治療の最終投与後30日まで（58日まで）
試験治療の最終投与後30日まで（58日まで）
重篤な有害事象のある参加者の割合
時間枠：試験治療の最終投与後30日まで（58日まで）
試験治療の最終投与後30日まで（58日まで）
有害事象により治療を中止した参加者の割合
時間枠：試験治療の最終投与後30日まで（58日まで）
試験治療の最終投与後30日まで（58日まで）

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Hoffmann-La Roche

捜査官

  • スタディディレクター：Clinical Trials、Hoffmann-La Roche

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (推定)

2024年4月15日

一次修了 (推定)

2025年8月31日

研究の完了 (推定)

2025年8月31日

試験登録日

最初に提出

2023年3月30日

QC基準を満たした最初の提出物

2023年3月30日

最初の投稿 (実際)

2023年4月11日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年4月12日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年4月11日

最終確認日

2024年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • BN44619
  • 2023-505602-42-00 (レジストリ識別子：EU CT Number)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

有資格の研究者は、臨床研究データ要求プラットフォーム (www.vivli.org) を通じて、個々の患者レベルのデータへのアクセスを要求できます。 適格な研究に関するロシュの基準の詳細については、こちら (https://vivli.org/ourmember/roche/) をご覧ください。 臨床情報の共有に関するロシュのグローバル ポリシーおよび関連する臨床研究文書へのアクセスを要求する方法の詳細については、こちら (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm) を参照してください。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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