Egy tanulmány a risdiplam farmakokinetikájának és biztonságosságának vizsgálatára spinális izomsorvadásban szenvedő csecsemőknél (PUPFISH)
2026. június 18. frissítette: Hoffmann-La Roche
Fázis IV, nyílt vizsgálat a risdiplam farmakokinetikájának és biztonságosságának vizsgálatára spinális izomsorvadásban szenvedő csecsemőknél
Ez a tanulmány értékeli a risdiplam farmakokinetikáját (PK) és biztonságosságát a spinális izomsorvadásban (SMA) szenvedő betegeknél, akik 20 napos koruknál fiatalabbak az első adagnál.
A tanulmány áttekintése
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
11
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Brussels, Belgium, 1020
- Hôpital Universitaire Des Enfants Reine Fabiola
-
Liège, Belgium, 4000
- CHR Citadelle
-
-
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
- Ann and Robert H. Lurie Children Hospital of Chicago
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48109
- University of Michigan
-
-
Pennsylvania
-
Gordonville, Pennsylvania, Egyesült Államok, 17529
- Clinic for Special Children.
-
-
-
-
-
Utrecht, Hollandia, 3508
- UMC Utrecht
-
-
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
- Children's Hospital of Eastern Ontario
-
-
-
-
-
Gdansk, Lengyelország, 80-952
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
-
Warsaw, Lengyelország, 04-730
- Instytut Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka
-
-
-
-
-
Oslo, Norvégia, 0372
- OUS (Oslo University Hospital), Rikshospitalet
-
-
-
-
-
Essen, Németország, 45147
- Universitätsklinikum Essen
-
-
-
-
Emilia-Romagna
-
Milano, Emilia-Romagna, Olaszország, 20162
- Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico Nemo
-
ROMA, Emilia-Romagna, Olaszország, 00168
- Fondazione Policlinico Univeristario A. Gemelli
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Férfi vagy nőstény újszülött 20 napnál fiatalabb az első adagnál
- Újszülöttek, akiknek genetikai diagnózisa 5q-autoszomális recesszív SMA, vagy újszülött csecsemők, akiket újszülött-szűréssel vagy prenatális vizsgálattal SMA-pozitívnak találtak.
- A terhességi kor 37 hét vagy annál nagyobb
- Megfelelő táplálkozás és hidratálás a szűrés idején
- Bármilyen akut betegségből megfelelően felépült a kiinduláskor, és elég jó állapotúnak ítélték a vizsgálatban való részvételhez
- A szülő/gondozó hajlandó megfontolni a nasogastricus, nasojejunalis vagy gastrostomás szondák behelyezését a vizsgálat során a biztonságos hidratálás, táplálkozás és kezelés biztosítása érdekében, ha a vizsgáló javasolja.
Kizárási kritériumok:
- A 0. típusú SMA-nak megfelelő klinikai tünetek vagy jelek jelenléte
- A vizsgáló véleménye szerint a vénás vagy kapilláris vér nem megfelelő hozzáférése a vizsgálati eljárásokhoz
- Szisztolés vérnyomás vagy diasztolés vérnyomás vagy szívritmuszavarok
- Klinikailag jelentős elektrokardiogram (EKG) rendellenességek jelenléte
- A csecsemő (vagy a csecsemőt szoptató személy), aki a következők bármelyikét szedi: bármely CYP3A4 inhibitort az adagolás előtt 2 héten belül (vagy az eliminációs felezési idő 5-szörösén belül, attól függően, hogy melyik a hosszabb), bármely CYP3A4 induktort 4 héten belül bevett. héten belül (vagy az eliminációs felezési idő 5-szörösén belül, attól függően, hogy melyik a hosszabb az adagolás és/vagy a 2 héten belül felvett multidrug and toxinextrudion (MATE) szubsztrátumok (vagy az eliminációs felezési idő ötszöröse, attól függően, hogy melyik hosszabb ideig) az adagolás előtt
- Nuzinersen vagy onasemnogén abeparvovec egyidejű vagy korábbi alkalmazása
- Klinikailag jelentős eltérések a laboratóriumi vizsgálatokban
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Risdiplam
A résztvevők 28 napon keresztül naponta egyszer kapnak risdiplamot.
|
A résztvevők 0,15 mg/kg risdiplamot kapnak szájon át naponta egyszer 28 napon keresztül.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
A risdiplam plazmakoncentrációja
Időkeret: Az 1. naptól a 28. napig
|
Az 1. naptól a 28. napig
|
|
A Risdiplam plazmakoncentráció-idő görbéje (AUC) alatti terület
Időkeret: Az 1. naptól a 28. napig
|
Az 1. naptól a 28. napig
|
|
A risdiplam egyensúlyi koncentrációja (Css).
Időkeret: Az 1. naptól a 28. napig
|
Az 1. naptól a 28. napig
|
|
Risdiplam Free Frakció
Időkeret: Az 1. naptól a 28. napig
|
Az 1. naptól a 28. napig
|
|
A nemkívánatos eseményekkel részt vevők százalékos aránya
Időkeret: Legfeljebb 30 nappal a vizsgálati kezelés utolsó adagja után (legfeljebb 58 napig)
|
Legfeljebb 30 nappal a vizsgálati kezelés utolsó adagja után (legfeljebb 58 napig)
|
|
Súlyos nemkívánatos eseményekkel küzdő résztvevők százalékos aránya
Időkeret: Legfeljebb 30 nappal a vizsgálati kezelés utolsó adagja után (legfeljebb 58 napig)
|
Legfeljebb 30 nappal a vizsgálati kezelés utolsó adagja után (legfeljebb 58 napig)
|
|
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél a kezelést nemkívánatos események miatt abbahagyták
Időkeret: Legfeljebb 30 nappal a vizsgálati kezelés utolsó adagja után (legfeljebb 58 napig)
|
Legfeljebb 30 nappal a vizsgálati kezelés utolsó adagja után (legfeljebb 58 napig)
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2024. április 26.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2026. május 4.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2026. május 4.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2023. március 30.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. március 30.
Első közzététel (Tényleges)
2023. április 11.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. június 22.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. június 18.
Utolsó ellenőrzés
2026. június 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- BN44619
- 2023-505602-42-00 (Ctis: EU CT Number)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IGEN
IPD terv leírása
A szakképzett kutatók hozzáférést kérhetnek az egyéni páciensszintű adatokhoz a klinikai vizsgálati adatkérő platformon (www.vivli.org) keresztül.
További részletek a Roche támogatható tanulmányokra vonatkozó kritériumairól itt találhatók (https://vivli.org/ourmember/roche/).
A Roche klinikai információk megosztására vonatkozó globális szabályzatával és a kapcsolódó klinikai vizsgálati dokumentumokhoz való hozzáférés kérésével kapcsolatos további részletekért lásd itt (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .