Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Egy tanulmány a risdiplam farmakokinetikájának és biztonságosságának vizsgálatára spinális izomsorvadásban szenvedő csecsemőknél (PUPFISH)

2024. április 11. frissítette: Hoffmann-La Roche

Fázis IV, nyílt vizsgálat a risdiplam farmakokinetikájának és biztonságosságának vizsgálatára spinális izomsorvadásban szenvedő csecsemőknél

Ez a tanulmány értékeli a risdiplam farmakokinetikáját (PK) és biztonságosságát a spinális izomsorvadásban (SMA) szenvedő betegeknél, akik 20 napos koruknál fiatalabbak az első adagnál.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Még nincs toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

10

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Férfi vagy nőstény újszülött 20 napnál fiatalabb az első adagnál
  • Újszülöttek, akiknek genetikai diagnózisa 5q-autoszomális recesszív SMA, vagy újszülött csecsemők, akiket újszülött-szűréssel vagy prenatális vizsgálattal SMA-pozitívnak találtak.
  • A terhességi kor 37 hét vagy annál nagyobb
  • Megfelelő táplálkozás és hidratálás a szűrés idején
  • Bármilyen akut betegségből megfelelően felépült a kiinduláskor, és elég jó állapotúnak ítélték a vizsgálatban való részvételhez
  • A szülő/gondozó hajlandó megfontolni a nasogastricus, nasojejunalis vagy gastrostomás szondák behelyezését a vizsgálat során a biztonságos hidratálás, táplálkozás és kezelés biztosítása érdekében, ha a vizsgáló javasolja.

Kizárási kritériumok:

  • A 0. típusú SMA-nak megfelelő klinikai tünetek vagy jelek jelenléte
  • A vizsgáló véleménye szerint a vénás vagy kapilláris vér nem megfelelő hozzáférése a vizsgálati eljárásokhoz
  • Szisztolés vérnyomás vagy diasztolés vérnyomás vagy szívritmuszavarok
  • Klinikailag jelentős elektrokardiogram (EKG) rendellenességek jelenléte
  • A csecsemő (vagy a csecsemőt szoptató személy), aki a következők bármelyikét szedi: bármely CYP3A4 inhibitort az adagolás előtt 2 héten belül (vagy az eliminációs felezési idő 5-szörösén belül, attól függően, hogy melyik a hosszabb), bármely CYP3A4 induktort 4 héten belül bevett. héten belül (vagy az eliminációs felezési idő 5-szörösén belül, attól függően, hogy melyik a hosszabb az adagolás és/vagy a 2 héten belül felvett multidrug and toxinextrudion (MATE) szubsztrátumok (vagy az eliminációs felezési idő ötszöröse, attól függően, hogy melyik hosszabb ideig) az adagolás előtt
  • Nuzinersen vagy onasemnogén abeparvovec egyidejű vagy korábbi alkalmazása
  • Klinikailag jelentős eltérések a laboratóriumi vizsgálatokban

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Risdiplam
A résztvevők 28 napon keresztül naponta egyszer kapnak risdiplamot.
Drog: Risdiplam
A résztvevők 0,15 mg/kg risdiplamot kapnak szájon át naponta egyszer 28 napon keresztül.
Más nevek:
  • Evrysdi

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A risdiplam plazmakoncentrációja
Időkeret: Az 1. naptól a 28. napig
Az 1. naptól a 28. napig
A Risdiplam plazmakoncentráció-idő görbéje (AUC) alatti terület
Időkeret: Az 1. naptól a 28. napig
Az 1. naptól a 28. napig
A risdiplam egyensúlyi koncentrációja (Css).
Időkeret: Az 1. naptól a 28. napig
Az 1. naptól a 28. napig
Risdiplam Free Frakció
Időkeret: Az 1. naptól a 28. napig
Az 1. naptól a 28. napig
A nemkívánatos eseményekkel részt vevők százalékos aránya
Időkeret: Legfeljebb 30 nappal a vizsgálati kezelés utolsó adagja után (legfeljebb 58 napig)
Legfeljebb 30 nappal a vizsgálati kezelés utolsó adagja után (legfeljebb 58 napig)
Súlyos nemkívánatos eseményekkel küzdő résztvevők százalékos aránya
Időkeret: Legfeljebb 30 nappal a vizsgálati kezelés utolsó adagja után (legfeljebb 58 napig)
Legfeljebb 30 nappal a vizsgálati kezelés utolsó adagja után (legfeljebb 58 napig)
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél a kezelést nemkívánatos események miatt abbahagyták
Időkeret: Legfeljebb 30 nappal a vizsgálati kezelés utolsó adagja után (legfeljebb 58 napig)
Legfeljebb 30 nappal a vizsgálati kezelés utolsó adagja után (legfeljebb 58 napig)

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Hoffmann-La Roche

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Becsült)

2024. április 15.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2025. augusztus 31.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2025. augusztus 31.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2023. március 30.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. március 30.

Első közzététel (Tényleges)

2023. április 11.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. április 12.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. április 11.

Utolsó ellenőrzés

2024. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • BN44619
  • 2023-505602-42-00 (Registry Identifier: EU CT Number)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

A szakképzett kutatók hozzáférést kérhetnek az egyéni páciensszintű adatokhoz a klinikai vizsgálati adatkérő platformon (www.vivli.org) keresztül. További részletek a Roche támogatható tanulmányokra vonatkozó kritériumairól itt találhatók (https://vivli.org/ourmember/roche/). A Roche klinikai információk megosztására vonatkozó globális szabályzatával és a kapcsolódó klinikai vizsgálati dokumentumokhoz való hozzáférés kérésével kapcsolatos további részletekért lásd itt (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Izomsorvadás, gerinc

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Togo

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel