척수근위축 영유아에서 Risdiplam의 약동학 및 안전성에 관한 연구 (PUPFISH)
2024년 4월 11일 업데이트: Hoffmann-La Roche
척수근위축이 있는 영아에서 리스디플람의 약동학 및 안전성을 조사하기 위한 공개 라벨 연구 제IV상
이 연구는 첫 번째 용량에서 생후 20일 미만의 척수성 근위축증(SMA) 참가자를 대상으로 리스디플람의 약동학(PK) 및 안전성을 평가합니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
10
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Reference Study ID Number: BN44619 https://forpatients.roche.com/
- 전화번호: 888-662-6728 (U.S. Only)
- 이메일: global-roche-genentech-trials@gene.com
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 첫 번째 투여 시점에서 20일 미만인 남성 또는 여성 신생아 영아
- 5q 상염색체 열성 SMA의 유전적 진단을 받은 신생아 또는 신생아 선별검사 또는 산전 검사를 통해 SMA 양성으로 확인된 신생아.
- 재태 연령이 37주 이상
- 스크리닝 시 적절한 영양 및 수분 섭취
- 베이스라인에서 모든 급성 질환으로부터 적절하게 회복되었고 연구에 참여하기에 충분히 양호한 것으로 간주됨
- 부모/간병인은 연구자가 권장하는 경우 안전한 수분 공급, 영양 및 치료 전달을 유지하기 위해 연구 중에 비위관, 비공장관 또는 위루관 배치를 기꺼이 고려할 것입니다.
제외 기준:
- SMA Type 0과 일치하는 임상 증상 또는 징후의 존재
- 조사자의 의견에 따르면, 연구 절차에 대한 부적절한 정맥 또는 모세혈관 접근
- 수축기 혈압 또는 이완기 혈압 또는 심박수 이상
- 임상적으로 관련된 심전도(ECG) 이상 유무
- 다음 중 하나를 복용하는 유아(또는 유아에게 모유 수유하는 사람): 투약 전 2주 이내에(또는 소실 반감기의 5배 이내 중 더 긴 기간) 복용한 CYP3A4 억제제, 4일 이내에 복용한 CYP3A4 억제제 주(또는 제거 반감기의 5배 이내, 투약 전 더 긴 기간 및/또는 2주 이내(또는 제거 반감기의 5배 이내, 둘 중 어느 것이든 다제 및 독소 압출(MATE) 기질 사용) 더 오래) 투약 전
- nusinersen 또는 onasemnogene abeparvovec의 동시 또는 이전 투여
- 실험실 검사에서 임상적으로 유의미한 이상
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 리스디플람
참가자는 28일 동안 매일 1회 risdiplam을 받게 됩니다.
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참가자는 28일 동안 매일 1회 0.15mg/kg의 리스디플람을 구두로 받게 됩니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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Risdiplam의 혈장 농도
기간: 1일차부터 28일차까지
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1일차부터 28일차까지
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Risdiplam의 혈장 농도-시간 곡선(AUC) 아래 면적
기간: 1일차부터 28일차까지
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1일차부터 28일차까지
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Risdiplam의 정상 상태 농도(Css)
기간: 1일차부터 28일차까지
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1일차부터 28일차까지
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Risdiplam 무료 분수
기간: 1일차부터 28일차까지
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1일차부터 28일차까지
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부작용이 있는 참가자의 비율
기간: 연구 치료제 최종 투여 후 최대 30일(최대 58일)
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연구 치료제 최종 투여 후 최대 30일(최대 58일)
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심각한 부작용이 있는 참가자의 비율
기간: 연구 치료제 최종 투여 후 최대 30일(최대 58일)
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연구 치료제 최종 투여 후 최대 30일(최대 58일)
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부작용으로 인해 치료가 중단된 참여자의 비율
기간: 연구 치료제 최종 투여 후 최대 30일(최대 58일)
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연구 치료제 최종 투여 후 최대 30일(최대 58일)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (추정된)
2024년 4월 15일
기본 완료 (추정된)
2025년 8월 31일
연구 완료 (추정된)
2025년 8월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 3월 30일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 3월 30일
처음 게시됨 (실제)
2023년 4월 11일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 4월 12일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 4월 11일
마지막으로 확인됨
2024년 4월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- BN44619
- 2023-505602-42-00 (레지스트리 식별자: EU CT Number)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
자격을 갖춘 연구원은 임상 연구 데이터 요청 플랫폼(www.vivli.org)을 통해 개별 환자 수준 데이터에 대한 액세스를 요청할 수 있습니다.
적격 연구에 대한 Roche의 기준에 대한 자세한 내용은 여기(https://vivli.org/ourmember/roche/)에서 확인할 수 있습니다.
임상 정보 공유에 관한 Roche의 글로벌 정책 및 관련 임상 연구 문서에 대한 액세스 요청 방법에 대한 자세한 내용은 여기(https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm)를 참조하십시오.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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근위축, 척추에 대한 임상 시험
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Rennes University Hospital완전한