Tutkimus risdiplaamin farmakokinetiikkaa ja turvallisuutta selkärangan lihasatrofiaa sairastavilla pikkulapsilla (PUPFISH)
torstai 18. kesäkuuta 2026 päivittänyt: Hoffmann-La Roche
Vaihe IV, avoin tutkimus risdiplaamin farmakokinetiikkaa ja turvallisuutta selkärangan lihasatrofiaa sairastavilla pikkulapsilla
Tässä tutkimuksessa arvioidaan risdiplaamin farmakokinetiikkaa (PK) ja turvallisuutta potilailla, joilla on spinaalinen lihasatrofia (SMA) alle 20 päivän ikäisillä ensimmäisellä annoksella.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
11
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Utrecht, Alankomaat, 3508
- UMC Utrecht
-
-
-
-
-
Brussels, Belgia, 1020
- Hôpital Universitaire Des Enfants Reine Fabiola
-
Liège, Belgia, 4000
- CHR Citadelle
-
-
-
-
Emilia-Romagna
-
Milano, Emilia-Romagna, Italia, 20162
- Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico Nemo
-
ROMA, Emilia-Romagna, Italia, 00168
- Fondazione Policlinico Univeristario A. Gemelli
-
-
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
- Children's Hospital of Eastern Ontario
-
-
-
-
-
Oslo, Norja, 0372
- OUS (Oslo University Hospital), Rikshospitalet
-
-
-
-
-
Gdansk, Puola, 80-952
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
-
Warsaw, Puola, 04-730
- Instytut Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka
-
-
-
-
-
Essen, Saksa, 45147
- Universitätsklinikum Essen
-
-
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Ann and Robert H. Lurie Children Hospital of Chicago
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
- University of Michigan
-
-
Pennsylvania
-
Gordonville, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17529
- Clinic for Special Children.
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Miesten tai naisten vastasyntynyt alle 20 päivän ikäinen ensimmäisellä annoksella
- Vastasyntyneet, joilla on 5q-autosomaalisen resessiivisen SMA:n geneettinen diagnoosi, tai vastasyntyneet, jotka on todettu SMA-positiivisiksi vastasyntyneen seulonnan tai synnytystä edeltävän testin avulla.
- Raskausaika 37 viikkoa tai enemmän
- Riittävän ravinnon ja nesteytyksen saaminen seulonnan aikana
- Riittävästi toipunut mistä tahansa akuutista sairaudesta lähtötilanteessa ja katsottu riittävän hyvin osallistuakseen tutkimukseen
- Vanhempi/hoitaja on valmis harkitsemaan nenä-mahaletkun, nasojejunaalisen tai gastrostomiaputken sijoittamista tutkimuksen aikana turvallisen nesteytys-, ravitsemus- ja hoidon antamisen ylläpitämiseksi, jos tutkija suosittelee.
Poissulkemiskriteerit:
- Kliinisten oireiden tai merkkien olemassaolo, joka on yhdenmukainen SMA-tyypin 0 kanssa
- Tutkijan mielestä riittämätön laskimo- tai kapillaariveren saanti tutkimustoimenpiteitä varten
- Systolinen verenpaine tai diastolinen verenpaine tai sydämen sykehäiriöt
- Kliinisesti merkittäviä EKG:n poikkeavuuksia
- Vauva (tai lasta imettävä henkilö), joka ottaa jotakin seuraavista: mitä tahansa CYP3A4:n estäjää, joka on otettu 2 viikon sisällä (tai 5-kertaisena eliminaation puoliintumisajan sisällä, sen mukaan kumpi on pidempi) ennen annostelua, mitä tahansa CYP3A4:n induktoria otettuna 4 vuorokauden sisällä viikkoa (tai 5-kertaisen eliminaation puoliintumisajan sisällä, sen mukaan kumpi on pidempi ennen annostelua ja/tai minkä tahansa usean lääkkeen ja toksiinin ekstruusio (MATE) substraattien käyttöä 2 viikon sisällä (tai 5-kertaisen eliminaation puoliintumisajan sisällä, sen mukaan kumpi on pidempään) ennen annostelua
- Nusinersenin tai onasemnogeenin abeparvovekin samanaikainen tai aiempi antaminen
- Kliinisesti merkittäviä poikkeavuuksia laboratoriokokeessa
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Risdiplam
Osallistujat saavat risdiplamia kerran päivässä 28 päivän ajan.
|
Osallistujat saavat 0,15 mg/kg risdiplaamia suun kautta kerran päivässä 28 päivän ajan.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Risdiplaamin pitoisuudet plasmassa
Aikaikkuna: Päivästä 1 päivään 28
|
Päivästä 1 päivään 28
|
|
Risdiplamin plasmakonsentraatio-aikakäyrän (AUC) alla oleva alue
Aikaikkuna: Päivästä 1 päivään 28
|
Päivästä 1 päivään 28
|
|
Risdiplamin vakaan tilan pitoisuus (Css).
Aikaikkuna: Päivästä 1 päivään 28
|
Päivästä 1 päivään 28
|
|
Risdiplaamivapaa fraktio
Aikaikkuna: Päivästä 1 päivään 28
|
Päivästä 1 päivään 28
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on haittatapahtumia
Aikaikkuna: Jopa 30 päivää viimeisen tutkimushoidon annoksen jälkeen (enintään 58 päivää)
|
Jopa 30 päivää viimeisen tutkimushoidon annoksen jälkeen (enintään 58 päivää)
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on vakavia haittatapahtumia
Aikaikkuna: Jopa 30 päivää viimeisen tutkimushoidon annoksen jälkeen (enintään 58 päivää)
|
Jopa 30 päivää viimeisen tutkimushoidon annoksen jälkeen (enintään 58 päivää)
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden hoito keskeytettiin haittatapahtumien vuoksi
Aikaikkuna: Jopa 30 päivää viimeisen tutkimushoidon annoksen jälkeen (enintään 58 päivää)
|
Jopa 30 päivää viimeisen tutkimushoidon annoksen jälkeen (enintään 58 päivää)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 26. huhtikuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 4. toukokuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 4. toukokuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 30. maaliskuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 30. maaliskuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 11. huhtikuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 22. kesäkuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 18. kesäkuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. kesäkuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- BN44619
- 2023-505602-42-00 (Ctis: EU CT Number)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä yksittäisen potilastason tietoihin kliinisen tutkimuksen tietojen pyyntöalustan (www.vivli.org) kautta.
Lisätietoja Rochen tukikelpoisten opintojen kriteereistä on saatavilla täältä (https://vivli.org/ourmember/roche/).
Lisätietoja Rochen kliinisten tietojen jakamista koskevasta maailmanlaajuisesta käytännöstä ja siihen liittyvien kliinisten tutkimusten asiakirjojen pyytämisestä on täällä (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .