Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus risdiplaamin farmakokinetiikkaa ja turvallisuutta selkärangan lihasatrofiaa sairastavilla pikkulapsilla (PUPFISH)

torstai 11. huhtikuuta 2024 päivittänyt: Hoffmann-La Roche

Vaihe IV, avoin tutkimus risdiplaamin farmakokinetiikkaa ja turvallisuutta selkärangan lihasatrofiaa sairastavilla pikkulapsilla

Tässä tutkimuksessa arvioidaan risdiplaamin farmakokinetiikkaa (PK) ja turvallisuutta potilailla, joilla on spinaalinen lihasatrofia (SMA) alle 20 päivän ikäisillä ensimmäisellä annoksella.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ei vielä rekrytointia

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

10

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Miesten tai naisten vastasyntynyt alle 20 päivän ikäinen ensimmäisellä annoksella
  • Vastasyntyneet, joilla on 5q-autosomaalisen resessiivisen SMA:n geneettinen diagnoosi, tai vastasyntyneet, jotka on todettu SMA-positiivisiksi vastasyntyneen seulonnan tai synnytystä edeltävän testin avulla.
  • Raskausaika 37 viikkoa tai enemmän
  • Riittävän ravinnon ja nesteytyksen saaminen seulonnan aikana
  • Riittävästi toipunut mistä tahansa akuutista sairaudesta lähtötilanteessa ja katsottu riittävän hyvin osallistuakseen tutkimukseen
  • Vanhempi/hoitaja on valmis harkitsemaan nenä-mahaletkun, nasojejunaalisen tai gastrostomiaputken sijoittamista tutkimuksen aikana turvallisen nesteytys-, ravitsemus- ja hoidon antamisen ylläpitämiseksi, jos tutkija suosittelee.

Poissulkemiskriteerit:

  • Kliinisten oireiden tai merkkien olemassaolo, joka on yhdenmukainen SMA-tyypin 0 kanssa
  • Tutkijan mielestä riittämätön laskimo- tai kapillaariveren saanti tutkimustoimenpiteitä varten
  • Systolinen verenpaine tai diastolinen verenpaine tai sydämen sykehäiriöt
  • Kliinisesti merkittäviä EKG:n poikkeavuuksia
  • Vauva (tai lasta imettävä henkilö), joka ottaa jotakin seuraavista: mitä tahansa CYP3A4:n estäjää, joka on otettu 2 viikon sisällä (tai 5-kertaisena eliminaation puoliintumisajan sisällä, sen mukaan kumpi on pidempi) ennen annostelua, mitä tahansa CYP3A4:n induktoria otettuna 4 vuorokauden sisällä viikkoa (tai 5-kertaisen eliminaation puoliintumisajan sisällä, sen mukaan kumpi on pidempi ennen annostelua ja/tai minkä tahansa usean lääkkeen ja toksiinin ekstruusio (MATE) substraattien käyttöä 2 viikon sisällä (tai 5-kertaisen eliminaation puoliintumisajan sisällä, sen mukaan kumpi on pidempään) ennen annostelua
  • Nusinersenin tai onasemnogeenin abeparvovekin samanaikainen tai aiempi antaminen
  • Kliinisesti merkittäviä poikkeavuuksia laboratoriokokeessa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Risdiplam
Osallistujat saavat risdiplamia kerran päivässä 28 päivän ajan.
Lääke: Risdiplam
Osallistujat saavat 0,15 mg/kg risdiplaamia suun kautta kerran päivässä 28 päivän ajan.
Muut nimet:
  • Evrysdi

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Risdiplaamin pitoisuudet plasmassa
Aikaikkuna: Päivästä 1 päivään 28
Päivästä 1 päivään 28
Risdiplamin plasmakonsentraatio-aikakäyrän (AUC) alla oleva alue
Aikaikkuna: Päivästä 1 päivään 28
Päivästä 1 päivään 28
Risdiplamin vakaan tilan pitoisuus (Css).
Aikaikkuna: Päivästä 1 päivään 28
Päivästä 1 päivään 28
Risdiplaamivapaa fraktio
Aikaikkuna: Päivästä 1 päivään 28
Päivästä 1 päivään 28
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on haittatapahtumia
Aikaikkuna: Jopa 30 päivää viimeisen tutkimushoidon annoksen jälkeen (enintään 58 päivää)
Jopa 30 päivää viimeisen tutkimushoidon annoksen jälkeen (enintään 58 päivää)
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on vakavia haittatapahtumia
Aikaikkuna: Jopa 30 päivää viimeisen tutkimushoidon annoksen jälkeen (enintään 58 päivää)
Jopa 30 päivää viimeisen tutkimushoidon annoksen jälkeen (enintään 58 päivää)
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden hoito keskeytettiin haittatapahtumien vuoksi
Aikaikkuna: Jopa 30 päivää viimeisen tutkimushoidon annoksen jälkeen (enintään 58 päivää)
Jopa 30 päivää viimeisen tutkimushoidon annoksen jälkeen (enintään 58 päivää)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Hoffmann-La Roche

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Arvioitu)

Maanantai 15. huhtikuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 31. elokuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 31. elokuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 30. maaliskuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 30. maaliskuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 11. huhtikuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 12. huhtikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 11. huhtikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. huhtikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • BN44619
  • 2023-505602-42-00 (Rekisterin tunniste: EU CT Number)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä yksittäisen potilastason tietoihin kliinisen tutkimuksen tietojen pyyntöalustan (www.vivli.org) kautta. Lisätietoja Rochen tukikelpoisten opintojen kriteereistä on saatavilla täältä (https://vivli.org/ourmember/roche/). Lisätietoja Rochen kliinisten tietojen jakamista koskevasta maailmanlaajuisesta käytännöstä ja siihen liittyvien kliinisten tutkimusten asiakirjojen pyytämisestä on täällä (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Selkärangan lihasatrofia

Kliiniset tutkimukset Risdiplam

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Greece

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa