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一项评估 Leriglitazone 在患有脑性肾上腺脑白质营养不良的成年男性受试者中的疗效和安全性的临床研究 (CALYX)

2024年3月12日 更新者：Minoryx Therapeutics, S.L.
一项评估 Leriglitazone 在患有脑肾上腺脑白质营养不良的成年男性受试者中的疗效和安全性的临床研究。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (估计的)

40

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 巴西
      • São Paulo、巴西
        • 招聘中
        • Federal University of São Paulo
        • 接触：
  • 美国
    • California
      • Palo Alto、California、美国、94304-5978
        • 招聘中
        • Stanford University Medical Center
        • 接触：
    • Florida
      • Gainesville、Florida、美国、32608
        • 招聘中
        • Neuro Medicine Hospital / UF Health
        • 接触：
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、美国、21205
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02114
    • Minnesota
      • Minnesota、Minnesota、美国、55455
        • 招聘中
        • University of Minnesota
        • 接触：
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、美国、84112
  • 阿根廷

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

描述

关键纳入标准：

  • 受试者为男性，年龄≥18 岁。
  • 受试者患有进行性 cALD，定义为 GdE+ 脑部病变。
  • 研究者不推荐 HSCT 的受试者或受试者不愿意接受 HSCT。
  • 受试者在筛选时的 Loes 评分≥0.5 且≤12。
  • 受试者在主要功能障碍-神经功能评分 (MFD-NFS) 中没有主要功能障碍，除了“坐轮椅”或“完全失禁”，因为这些被认为是 AMN 在时间进程中的预期症状疾病的
  • 研究者在筛选时确定，受试者没有严重的认知障碍，这会影响他参与研究的能力。

关键排除标准：

  • 曾接受过骨髓移植 (HSCT) 或体外基因疗法 (eli-Cel) 治疗的受试者。
  • 受试者患有已知的 1 型或 2 型糖尿病。
  • 受试者已知对吡格列酮或任何其他噻唑烷二酮过敏或不耐受。
  • 受试者在筛选前 3 个月内服用或已经服用和厚朴酚、吡格列酮或其他噻唑烷二酮类药物。
  • 当前参加另一项介入性临床研究或在筛选前 1 个月内参加的受试者。
  • 受试者患有其他医学、神经精神或社会状况，研究者认为这些状况可能对参与研究的风险收益产生不利影响，干扰研究依从性，或混淆研究结果。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：三倍

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
安慰剂比较：安慰剂
药品：安慰剂
安慰剂将在视觉和味觉上与研究药物相匹配
有源比较器：格列酮
利格列酮治疗
药品：格列酮
强度为 15 mg/ml 的利格列酮。 每日一次，初始体积为 10 毫升

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
主要终点将是与安慰剂相比，接受利格列酮治疗的受试者的死亡时间或需要永久通气支持的受试者卧床不起的时间，以较早者为准。
大体时间：中期分析 1（治疗 18 个月时）
主要终点将是与安慰剂相比，接受利格列酮治疗的受试者的死亡时间或需要永久通气支持的受试者卧床不起的时间，以较早者为准。
中期分析 1（治疗 18 个月时）
主要终点将是与安慰剂相比，接受利格列酮治疗的受试者的死亡时间或需要永久通气支持的受试者卧床不起的时间，以较早者为准。
大体时间：中期分析 2（治疗 27 个月时）
主要终点将是与安慰剂相比，接受利格列酮治疗的受试者的死亡时间或需要永久通气支持的受试者卧床不起的时间，以较早者为准。
中期分析 2（治疗 27 个月时）
主要终点将是与安慰剂相比，接受利格列酮治疗的受试者的死亡时间或需要永久通气支持的受试者卧床不起的时间，以较早者为准。
大体时间：最终分析（治疗 36 个月时）
主要终点将是与安慰剂相比，接受利格列酮治疗的受试者的死亡时间或需要永久通气支持的受试者卧床不起的时间，以较早者为准。
最终分析（治疗 36 个月时）

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
从 Loes 分数的基线变化。
大体时间：中期分析 1（治疗 18 个月时）
从 Loes 分数的基线变化。 Loes 分数 最低 = 0 最高 =34 0 更好的结果（健康） 34 最差的结果
中期分析 1（治疗 18 个月时）
Loes 分数从基线的变化
大体时间：中期分析 2（治疗 27 个月时）
从 Loes 分数的基线变化。 Loes 分数 最低 = 0 最高 =34 0 更好的结果（健康） 34 最差的结果
中期分析 2（治疗 27 个月时）
Loes 分数从基线的变化
大体时间：最终分析（治疗 36 个月时）
从 Loes 分数的基线变化。 Loes 分数 最低 = 0 最高 =34 0 更好的结果（健康） 34 最差的结果
最终分析（治疗 36 个月时）

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Minoryx Therapeutics, S.L.

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2023年7月12日

初级完成 (估计的)

2027年5月1日

研究完成 (估计的)

2027年5月1日

研究注册日期

首次提交

2023年3月23日

首先提交符合 QC 标准的

2023年4月5日

首次发布 (实际的)

2023年4月19日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年3月13日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年3月12日

最后验证

2023年10月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • MT-3-01

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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