Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie kliniczne oceniające skuteczność i bezpieczeństwo leriglitazonu u dorosłych mężczyzn z adrenoleukodystrofią mózgową (CALYX)

12 marca 2024 zaktualizowane przez: Minoryx Therapeutics, S.L.
Badanie kliniczne oceniające skuteczność i bezpieczeństwo leriglitazonu u dorosłych mężczyzn z adrenoleukodystrofią mózgową.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

40

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Argentyna
  • Brazylia
      • São Paulo, Brazylia
        • Rekrutacyjny
        • Federal University of São Paulo
        • Kontakt:
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304-5978
        • Rekrutacyjny
        • Stanford University Medical Center
        • Kontakt:
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32608
        • Rekrutacyjny
        • Neuro Medicine Hospital / UF Health
        • Kontakt:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21205
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
    • Minnesota
      • Minnesota, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • Rekrutacyjny
        • University of Minnesota
        • Kontakt:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84112

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Badany to mężczyzna w wieku ≥18 lat.
  • Pacjent ma postępującą cALD, zdefiniowaną jako uszkodzenia mózgu GdE+.
  • Osoby, u których badacz nie zaleca HSCT lub osoba nie wyraża chęci poddania się HSCT.
  • Tester ma wynik Loes ≥0,5 i ≤12 podczas przesiewania.
  • Podmiot nie ma poważnej niepełnosprawności funkcjonalnej w skali głównych zaburzeń funkcjonalnych-neurologicznych (MFD-NFS), z wyjątkiem „przykucia do wózka inwalidzkiego” lub „całkowitego nietrzymania moczu”, które będą dozwolone, ponieważ są one uważane za oczekiwane objawy AMN w przebiegu czasowym choroby
  • Badany nie ma poważnych zaburzeń poznawczych, które mogłyby osłabić jego zdolność do wzięcia udziału w badaniu, zgodnie z ustaleniami badacza podczas badania przesiewowego.

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Pacjent, który miał wcześniej przeszczep szpiku kostnego (HSCT) lub leczenie terapią genową ex vivo (eli-Cel).
  • Podmiot ma rozpoznaną cukrzycę typu 1 lub typu 2.
  • Pacjent ma znaną nadwrażliwość lub nietolerancję na pioglitazon lub jakikolwiek inny tiazolidynedion.
  • Uczestnik przyjmuje lub przyjmował honokiol, pioglitazon lub inne tiazolidynodiony w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
  • Uczestnik aktualnie uczestniczący w innym interwencyjnym badaniu klinicznym lub w ciągu 1 miesiąca przed badaniem przesiewowym.
  • Uczestnik z innymi schorzeniami medycznymi, neuropsychiatrycznymi lub społecznymi, które w opinii badacza mogą niekorzystnie wpłynąć na stosunek korzyści do ryzyka uczestnictwa w badaniu, zakłócić zgodność badania lub zafałszować wyniki badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
Lek: Placebo
Placebo dopasuje się wizualnie i smakowo do badanego leku
Aktywny komparator: Leriglitazon
Leczenie leriglitazonem
Lek: Leriglitazon
Leriglitazon o stężeniu 15 mg/ml. Dawkowanie raz dziennie przy początkowej objętości 10 ml

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Pierwszorzędowym punktem końcowym będzie czas do zgonu lub przykucia pacjenta do łóżka z koniecznością stałego wspomagania wentylacji, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej, u pacjentów leczonych leriglitazonem w porównaniu z placebo.
Ramy czasowe: Analiza pośrednia 1 (po 18 miesiącach leczenia)
Pierwszorzędowym punktem końcowym będzie czas do zgonu lub przykucia pacjenta do łóżka z koniecznością stałego wspomagania wentylacji, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej, u pacjentów leczonych leriglitazonem w porównaniu z placebo.
Analiza pośrednia 1 (po 18 miesiącach leczenia)
Pierwszorzędowym punktem końcowym będzie czas do zgonu lub przykucia pacjenta do łóżka z koniecznością stałego wspomagania wentylacji, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej, u pacjentów leczonych leriglitazonem w porównaniu z placebo.
Ramy czasowe: Analiza okresowa 2 (po 27 miesiącach leczenia)
Pierwszorzędowym punktem końcowym będzie czas do zgonu lub przykucia pacjenta do łóżka z koniecznością stałego wspomagania wentylacji, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej, u pacjentów leczonych leriglitazonem w porównaniu z placebo.
Analiza okresowa 2 (po 27 miesiącach leczenia)
Pierwszorzędowym punktem końcowym będzie czas do zgonu lub przykucia pacjenta do łóżka z koniecznością stałego wspomagania wentylacji, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej, u pacjentów leczonych leriglitazonem w porównaniu z placebo.
Ramy czasowe: Analiza końcowa (po 36 miesiącach leczenia)
Pierwszorzędowym punktem końcowym będzie czas do zgonu lub przykucia pacjenta do łóżka z koniecznością stałego wspomagania wentylacji, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej, u pacjentów leczonych leriglitazonem w porównaniu z placebo.
Analiza końcowa (po 36 miesiącach leczenia)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od linii bazowej w Loes Score.
Ramy czasowe: Analiza pośrednia 1 (po 18 miesiącach leczenia)
Zmiana od linii bazowej w Loes Score. Wynik Loes Minimum = 0 Maksimum =34 0 lepszy wynik (zdrowy) 34 najgorszy wynik
Analiza pośrednia 1 (po 18 miesiącach leczenia)
Zmiana od linii bazowej w Loes Score
Ramy czasowe: Analiza okresowa 2 (po 27 miesiącach leczenia)
Zmiana od linii bazowej w Loes Score. Wynik Loes Minimum = 0 Maksimum =34 0 lepszy wynik (zdrowy) 34 najgorszy wynik
Analiza okresowa 2 (po 27 miesiącach leczenia)
Zmiana od linii bazowej w Loes Score
Ramy czasowe: Analiza końcowa (po 36 miesiącach leczenia)
Zmiana od linii bazowej w Loes Score. Wynik Loes Minimum = 0 Maksimum =34 0 lepszy wynik (zdrowy) 34 najgorszy wynik
Analiza końcowa (po 36 miesiącach leczenia)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Minoryx Therapeutics, S.L.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

12 lipca 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 maja 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 maja 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

23 marca 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

5 kwietnia 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

19 kwietnia 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

13 marca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

12 marca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 października 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • MT-3-01

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Adrenoleukodystrofia mózgowa (cALD)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Congo, DR of

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj