Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Un estudio clínico para evaluar la eficacia y seguridad de la leriglitazona en sujetos masculinos adultos con adrenoleucodistrofia cerebral (CALYX)

12 de marzo de 2024 actualizado por: Minoryx Therapeutics, S.L.
Un estudio clínico para evaluar la eficacia y la seguridad de la leriglitazona en sujetos adultos masculinos con adrenoleucodistrofia cerebral.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

40

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
  • Brasil
      • São Paulo, Brasil
        • Reclutamiento
        • Federal University of São Paulo
        • Contacto:
          • Paulo Sgobbi
          • Número de teléfono: +55(11)913323742
          • Correo electrónico: pvsgobbi@gmail.com
  • Estados Unidos
    • California
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304-5978
        • Reclutamiento
        • Stanford University Medical Center
        • Contacto:
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32608
        • Reclutamiento
        • Neuro Medicine Hospital / UF Health
        • Contacto:
          • Hans Shuhaiber
          • Número de teléfono: 312-286-1059
          • Correo electrónico: hshuhaiber@ufl.edu
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Reclutamiento
        • Kennedy Krieger Institute
        • Contacto:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Reclutamiento
        • Massachusetts General Hospital
        • Contacto:
    • Minnesota
      • Minnesota, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • Reclutamiento
        • University of Minnesota
        • Contacto:
          • Troy Lund
          • Número de teléfono: 612-625-6687
          • Correo electrónico: lundx072@umn.edu
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
        • Reclutamiento
        • Health University of Utah
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  • El sujeto es hombre y tiene ≥18 años.
  • El sujeto tiene cALD progresiva, definida como lesiones cerebrales GdE+.
  • Sujetos para los que el investigador no recomienda el HSCT o el sujeto no está dispuesto a someterse a HSCT.
  • El sujeto tiene una puntuación de Loes ≥0,5 y ≤12 en la selección.
  • El sujeto no tiene una discapacidad funcional importante en la puntuación de función neurológica de discapacidades funcionales mayores (MFD-NFS), excepto "en silla de ruedas" o "incontinencia total", que se permitirán ya que se consideran síntomas esperados de AMN en el transcurso del tiempo de la enfermedad
  • El sujeto no tiene un deterioro cognitivo importante que pueda afectar su capacidad para participar en el estudio según lo determine el investigador en la selección.

Criterios clave de exclusión:

  • Sujeto que haya tenido un trasplante previo de médula ósea (TPH) o tratamiento con terapia génica ex-vivo (eli-Cel).
  • El sujeto tiene diabetes tipo 1 o tipo 2 conocida.
  • El sujeto tiene hipersensibilidad conocida o intolerancia a la pioglitazona o cualquier otra tiazolidinediona.
  • El sujeto está tomando o ha tomado honokiol, pioglitazona u otras tiazolidinedionas en los 3 meses anteriores a la selección.
  • Sujeto con participación actual en otro estudio clínico de intervención o dentro de 1 mes antes de la selección.
  • Sujeto con otras condiciones médicas, neuropsiquiátricas o sociales que, en opinión del investigador, probablemente afecten negativamente el riesgo-beneficio de la participación en el estudio, interfieran con el cumplimiento del estudio o confundan los resultados del estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Triple

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador de placebos: Placebo
Droga: Placebo
El placebo coincidirá con el fármaco del estudio visualmente y en el gusto.
Comparador activo: Leriglitazona
Tratamiento de leriglitazona
Droga: Leriglitazona
Leriglitazona a una concentración de 15 mg/ml. Dosificación una vez al día a un volumen inicial de 10 ml

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
El criterio principal de valoración será el momento de la muerte o el hecho de que el sujeto quede postrado en cama con la necesidad de soporte ventilatorio permanente, lo que suceda antes, en sujetos tratados con leriglitazona en comparación con placebo.
Periodo de tiempo: Análisis intermedio 1 (a los 18 meses de tratamiento)
El criterio principal de valoración será el momento de la muerte o el hecho de que el sujeto quede postrado en cama con la necesidad de soporte ventilatorio permanente, lo que suceda antes, en sujetos tratados con leriglitazona en comparación con placebo.
Análisis intermedio 1 (a los 18 meses de tratamiento)
El criterio principal de valoración será el momento de la muerte o el hecho de que el sujeto quede postrado en cama con la necesidad de soporte ventilatorio permanente, lo que suceda antes, en sujetos tratados con leriglitazona en comparación con placebo.
Periodo de tiempo: Análisis intermedio 2 (a los 27 meses de tratamiento)
El criterio principal de valoración será el momento de la muerte o el hecho de que el sujeto quede postrado en cama con la necesidad de soporte ventilatorio permanente, lo que suceda antes, en sujetos tratados con leriglitazona en comparación con placebo.
Análisis intermedio 2 (a los 27 meses de tratamiento)
El criterio principal de valoración será el momento de la muerte o el hecho de que el sujeto quede postrado en cama con la necesidad de soporte ventilatorio permanente, lo que suceda antes, en sujetos tratados con leriglitazona en comparación con placebo.
Periodo de tiempo: Análisis final (a los 36 meses de tratamiento)
El criterio principal de valoración será el momento de la muerte o el hecho de que el sujeto quede postrado en cama con la necesidad de soporte ventilatorio permanente, lo que suceda antes, en sujetos tratados con leriglitazona en comparación con placebo.
Análisis final (a los 36 meses de tratamiento)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en la puntuación de Loes.
Periodo de tiempo: Análisis intermedio 1 (a los 18 meses de tratamiento)
Cambio desde el inicio en la puntuación de Loes. Loes Score Mínimo = 0 Máximo =34 0 mejor resultado (saludable) 34 peor resultado
Análisis intermedio 1 (a los 18 meses de tratamiento)
Cambio desde el punto de partida en la puntuación de Loes
Periodo de tiempo: Análisis intermedio 2 (a los 27 meses de tratamiento)
Cambio desde el inicio en la puntuación de Loes. Loes Score Mínimo = 0 Máximo =34 0 mejor resultado (saludable) 34 peor resultado
Análisis intermedio 2 (a los 27 meses de tratamiento)
Cambio desde el punto de partida en la puntuación de Loes
Periodo de tiempo: Análisis final (a los 36 meses de tratamiento)
Cambio desde el inicio en la puntuación de Loes. Loes Score Mínimo = 0 Máximo =34 0 mejor resultado (saludable) 34 peor resultado
Análisis final (a los 36 meses de tratamiento)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Minoryx Therapeutics, S.L.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

12 de julio de 2023

Finalización primaria (Estimado)

1 de mayo de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

1 de mayo de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

23 de marzo de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

5 de abril de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

19 de abril de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

13 de marzo de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

12 de marzo de 2024

Última verificación

1 de octubre de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • MT-3-01

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Adrenoleucodistrofia cerebral (cALD)

Buscar ensayos similares

Patrocinadores y Colaboradores

Condiciones médicas

Intervenciones de drogas

CROs by country

CROs in Cameroon

Condiciones

Enfermedades Raras

Intervenciones de drogas

Suplementos dietéticos

Patrocinador / Colaboradores

Localizaciones

3
Suscribir