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대뇌 부신백질이영양증이 있는 성인 남성 피험자에서 Leriglitazone의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 임상 연구 (CALYX)

2024년 3월 12일 업데이트: Minoryx Therapeutics, S.L.
대뇌부신백질이영양증이 있는 성인 남성 피험자에서 Leriglitazone의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 임상 연구.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

40

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Palo Alto, California, 미국, 94304-5978
        • 모병
        • Stanford University Medical Center
        • 연락하다:
    • Florida
      • Gainesville, Florida, 미국, 32608
        • 모병
        • Neuro Medicine Hospital / UF Health
        • 연락하다:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21205
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02114
    • Minnesota
      • Minnesota, Minnesota, 미국, 55455
        • 모병
        • University of Minnesota
        • 연락하다:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, 미국, 84112
  • 브라질
      • São Paulo, 브라질
        • 모병
        • Federal University of São Paulo
        • 연락하다:
  • 아르헨티나

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

주요 포함 기준:

  • 피험자는 남성이고 18세 이상입니다.
  • 피험자는 GdE+ 뇌 병변으로 정의되는 진행성 cALD가 있습니다.
  • 조사자가 조혈모세포이식을 권장하지 않는 피험자 또는 피험자가 조혈모세포이식을 받을 의향이 없는 피험자.
  • 피험자는 스크리닝 시 Loes 점수가 ≥0.5이고 ≤12입니다.
  • 주요 기능 장애-신경 기능 점수(MFD-NFS)에서 피험자는 "휠체어 생활" 또는 "완전 요실금"을 제외하고는 시간 경과에 따라 AMN의 예상 증상으로 간주되므로 허용되는 주요 기능 장애가 없습니다. 질병의
  • 피험자는 스크리닝 시 조사자가 결정한 바와 같이 연구에 참여하는 그의 능력을 손상시킬 주요 인지 장애가 없습니다.

주요 제외 기준:

  • 이전에 골수 이식(HSCT)을 받았거나 체외 유전자 요법(eli-Cel)으로 치료를 받은 피험자.
  • 피험자는 알려진 1형 또는 2형 당뇨병이 있습니다.
  • 피험자는 피오글리타존 또는 기타 티아졸리딘디온에 대한 과민성 또는 과민증이 있는 것으로 알려져 있습니다.
  • 대상자는 스크리닝 전 3개월 이내에 호노키올, 피오글리타존 또는 기타 티아졸리딘디온을 복용 중이거나 복용한 적이 있습니다.
  • 다른 중재적 임상 연구에 현재 참여하고 있거나 스크리닝 전 1개월 이내에 있는 피험자.
  • 연구자의 의견에 따라 연구 참여의 위험-이득에 악영향을 미치거나, 연구 준수를 방해하거나, 연구 결과를 혼란스럽게 할 가능성이 있는 다른 의학적, 신경정신의학적 또는 사회적 상태를 가진 피험자.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 삼루타

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
위약 비교기: 위약
의약품: 위약
위약은 시각적으로 그리고 맛에 따라 연구 약물과 일치합니다.
활성 비교기: 레리글리타존
레리글리타존 치료
의약품: 레리글리타존
15 mg/ml 농도의 Leriglitazone. 초기 용량 10ml로 1일 1회 투여

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
1차 종점은 위약과 비교하여 레리글리타존으로 치료된 대상체에서 사망까지의 시간 또는 영구적인 인공호흡 지원에 대한 요구사항으로 병상에 누워 있게 되는 대상자(둘 중 더 이른 시점)일 것입니다.
기간: 중간 분석 1(치료 18개월 시점)
1차 종점은 위약과 비교하여 레리글리타존으로 치료된 대상체에서 사망까지의 시간 또는 영구적인 인공호흡 지원에 대한 요구사항으로 병상에 누워 있게 되는 대상자(둘 중 더 이른 시점)일 것입니다.
중간 분석 1(치료 18개월 시점)
1차 종점은 위약과 비교하여 레리글리타존으로 치료된 대상체에서 사망까지의 시간 또는 영구적인 인공호흡 지원에 대한 요구사항으로 병상에 누워 있게 되는 대상자(둘 중 더 이른 시점)일 것입니다.
기간: 중간 분석 2(치료 27개월 시점)
1차 종점은 위약과 비교하여 레리글리타존으로 치료된 대상체에서 사망까지의 시간 또는 영구적인 인공호흡 지원에 대한 요구사항으로 병상에 누워 있게 되는 대상자(둘 중 더 이른 시점)일 것입니다.
중간 분석 2(치료 27개월 시점)
1차 종점은 위약과 비교하여 레리글리타존으로 치료된 대상체에서 사망까지의 시간 또는 영구적인 인공호흡 지원에 대한 요구사항으로 병상에 누워 있게 되는 대상자(둘 중 더 이른 시점)일 것입니다.
기간: 최종 분석(치료 36개월 시점)
1차 종점은 위약과 비교하여 레리글리타존으로 치료된 대상체에서 사망까지의 시간 또는 영구적인 인공호흡 지원에 대한 요구사항으로 병상에 누워 있게 되는 대상자(둘 중 더 이른 시점)일 것입니다.
최종 분석(치료 36개월 시점)

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
Loes 점수의 기준선에서 변경합니다.
기간: 중간 분석 1(치료 18개월 시점)
Loes 점수의 기준선에서 변경합니다. Loes 점수 최소 = 0 최대 =34 0 더 나은 결과(건강) 34 최악의 결과
중간 분석 1(치료 18개월 시점)
Loes 점수의 기준선에서 변경
기간: 중간 분석 2(치료 27개월 시점)
Loes 점수의 기준선에서 변경합니다. Loes 점수 최소 = 0 최대 =34 0 더 나은 결과(건강) 34 최악의 결과
중간 분석 2(치료 27개월 시점)
Loes 점수의 기준선에서 변경
기간: 최종 분석(치료 36개월 시점)
Loes 점수의 기준선에서 변경합니다. Loes 점수 최소 = 0 최대 =34 0 더 나은 결과(건강) 34 최악의 결과
최종 분석(치료 36개월 시점)

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Minoryx Therapeutics, S.L.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2023년 7월 12일

기본 완료 (추정된)

2027년 5월 1일

연구 완료 (추정된)

2027년 5월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2023년 3월 23일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2023년 4월 5일

처음 게시됨 (실제)

2023년 4월 19일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 3월 13일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 3월 12일

마지막으로 확인됨

2023년 10월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • MT-3-01

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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