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Um estudo clínico para avaliar a eficácia e a segurança da leriglitazona em indivíduos adultos do sexo masculino com adrenoleucodistrofia cerebral (CALYX)

12 de março de 2024 atualizado por: Minoryx Therapeutics, S.L.
Um estudo clínico para avaliar a eficácia e a segurança da leriglitazona em indivíduos adultos do sexo masculino com adrenoleucodistrofia cerebral.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

40

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Argentina
  • Brasil
      • São Paulo, Brasil
        • Recrutamento
        • Federal University of São Paulo
        • Contato:
  • Estados Unidos
    • California
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304-5978
        • Recrutamento
        • Stanford University Medical Center
        • Contato:
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32608
        • Recrutamento
        • Neuro Medicine Hospital / UF Health
        • Contato:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Recrutamento
        • Kennedy Krieger Institute
        • Contato:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
    • Minnesota
      • Minnesota, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • Recrutamento
        • University of Minnesota
        • Contato:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  • O sujeito é do sexo masculino e tem idade ≥18 anos.
  • O sujeito tem cALD progressivo, definido como lesões cerebrais GdE+.
  • Sujeitos para os quais o HSCT não é recomendado pelo investigador ou o sujeito não está disposto a se submeter ao HSCT.
  • O sujeito tem uma pontuação de Loes ≥0,5 e ≤12 na Triagem.
  • O sujeito não tem incapacidade funcional importante na Pontuação de Incapacidades Funcionais Graves-Função Neurológica (MFD-NFS), exceto para "cadeira de rodas" ou "incontinência total", que serão permitidos, pois são considerados sintomas esperados de AMN no decorrer do tempo da doença
  • O sujeito não tem comprometimento cognitivo importante que prejudique sua capacidade de participar do estudo, conforme determinado pelo investigador na triagem.

Principais Critérios de Exclusão:

  • Indivíduo que teve transplante de medula óssea anterior (HSCT) ou tratamento com terapia gênica ex-vivo (eli-Cel).
  • O sujeito tem conhecido diabetes tipo 1 ou tipo 2.
  • O sujeito tem hipersensibilidade ou intolerância conhecida à pioglitazona ou a qualquer outra tiazolidinediona.
  • O sujeito está tomando ou tomou honokiol, pioglitazona ou outras tiazolidinedionas dentro de 3 meses antes da triagem.
  • Indivíduo com participação atual em outro estudo clínico intervencionista ou dentro de 1 mês antes da triagem.
  • Indivíduo com outras condições médicas, neuropsiquiátricas ou sociais que, na opinião do investigador, possam afetar adversamente o risco-benefício da participação no estudo, interferir na adesão ao estudo ou confundir os resultados do estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Triplo

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador de Placebo: Placebo
Medicamento: Placebo
O placebo corresponderá ao medicamento do estudo visualmente e pelo sabor
Comparador Ativo: Leriglitazona
Tratamento com Leriglitazona
Medicamento: Leriglitazona
Leriglitazona a uma dosagem de 15 mg/ml. Dose única diária em um volume inicial de 10 ml

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
O desfecho primário será o tempo até a morte ou o paciente ficar acamado com necessidade de suporte ventilatório permanente, o que ocorrer primeiro, em pacientes tratados com leriglitazona em comparação com placebo.
Prazo: Análise interina 1 (aos 18 meses de tratamento)
O desfecho primário será o tempo até a morte ou o paciente ficar acamado com necessidade de suporte ventilatório permanente, o que ocorrer primeiro, em pacientes tratados com leriglitazona em comparação com placebo.
Análise interina 1 (aos 18 meses de tratamento)
O desfecho primário será o tempo até a morte ou o paciente ficar acamado com necessidade de suporte ventilatório permanente, o que ocorrer primeiro, em pacientes tratados com leriglitazona em comparação com placebo.
Prazo: Análise interina 2 (aos 27 meses de tratamento)
O desfecho primário será o tempo até a morte ou o paciente ficar acamado com necessidade de suporte ventilatório permanente, o que ocorrer primeiro, em pacientes tratados com leriglitazona em comparação com placebo.
Análise interina 2 (aos 27 meses de tratamento)
O desfecho primário será o tempo até a morte ou o paciente ficar acamado com necessidade de suporte ventilatório permanente, o que ocorrer primeiro, em pacientes tratados com leriglitazona em comparação com placebo.
Prazo: Análise final (aos 36 meses de tratamento)
O desfecho primário será o tempo até a morte ou o paciente ficar acamado com necessidade de suporte ventilatório permanente, o que ocorrer primeiro, em pacientes tratados com leriglitazona em comparação com placebo.
Análise final (aos 36 meses de tratamento)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração da linha de base na pontuação de Loes.
Prazo: Análise interina 1 (aos 18 meses de tratamento)
Alteração da linha de base na pontuação de Loes. Pontuação de Loes Mínimo = 0 Máximo = 34 0 melhor resultado (saudável) 34 pior resultado
Análise interina 1 (aos 18 meses de tratamento)
Alteração da linha de base na pontuação de Loes
Prazo: Análise interina 2 (aos 27 meses de tratamento)
Alteração da linha de base na pontuação de Loes. Pontuação de Loes Mínimo = 0 Máximo = 34 0 melhor resultado (saudável) 34 pior resultado
Análise interina 2 (aos 27 meses de tratamento)
Alteração da linha de base na pontuação de Loes
Prazo: Análise final (aos 36 meses de tratamento)
Alteração da linha de base na pontuação de Loes. Pontuação de Loes Mínimo = 0 Máximo = 34 0 melhor resultado (saudável) 34 pior resultado
Análise final (aos 36 meses de tratamento)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Minoryx Therapeutics, S.L.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

12 de julho de 2023

Conclusão Primária (Estimado)

1 de maio de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de maio de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

23 de março de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

5 de abril de 2023

Primeira postagem (Real)

19 de abril de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

13 de março de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

12 de março de 2024

Última verificação

1 de outubro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • MT-3-01

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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