此页面是自动翻译的，不保证翻译的准确性。请参阅 英文版 对于源文本。

脑性肾上腺脑白质营养不良 (CALD) 参与者接受 Elivaldogene Autotemcel 治疗的研究 (Stargazer)

2024年4月9日 更新者：bluebird bio

一项针对接受 Elivaldogene Autotemcel (Stargazer) 治疗的脑性肾上腺脑白质营养不良 (CALD) 患者的上市后、前瞻性、多中心、观察性、长期安全性和有效性登记研究

本研究的主要目的是评估和描述在上市后接受 eli-cel（商品名 Skysona）治疗的 CALD 患者的安全性结果，包括新诊断的恶性肿瘤，并描述无严重功能障碍（MFD）的情况患有更晚期早期活动性 CALD 的参与者随时间的存活率。 所有在上市后接受 eli-cel 治疗的 CALD 参与者都将在本研究中进行为期 15 年的跟踪。 本研究中不会施用任何研究药物产品。 这项研究将招募 120 名在上市后接受 eli-cel 治疗的 CALD 参与者。 作为加速批准的条件，将根据美国 FDA 的要求专门招募 24 名患有更高级早期活动性 CALD 的参与者亚群，并将被视为有效性结果的单独队列。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

研究类型

观察性的

注册 (估计的)

120

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 美国
    • California
      • Palo Alto、California、美国、94304
        • 尚未招聘
        • Palo Alto
      • San Francisco、California、美国、94158
        • 尚未招聘
        • San Francisco
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02115
        • 招聘中
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、美国、55455
        • 尚未招聘
        • Minneapolis
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • 尚未招聘
        • Philadelphia

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

取样方法

非概率样本

研究人群

CALD 参与者在参与注册研究的美国中心的上市后环境中接受 eli-cel 治疗。

描述

纳入标准：

满足以下标准的参与者将有资格参加本登记研究。

  • 参与者必须在参与注册研究的美国 (US) 中心的上市后环境中接受 eli-cel 治疗。
  • 参与者必须提供知情同意书和/或同意参加国际血液和骨髓移植研究中心 (CIBMTR) 登记。
  • 参与者必须提供知情同意书和/或同意参加登记研究。
  • 参与者必须接受由能够提交 REG-502 数据的美国医生进行的后续护理。

登记研究亚群纳入：

登记研究中的 120 名患者中有 24 名必须满足以下纳入标准，这些标准将用于创建更先进的早期活动 CALD 亚群：

• 参与者必须符合上述纳入标准，Loes 评分为 4.5 至 9.0，在使用 eli-cel 治疗前进行的 MRI 中 GdE+（钆增强阳性），基线时 NFS 为 0 或 1。

排除标准：

本登记研究没有排除标准。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

队列和干预

团体/队列
干预/治疗
所有参与者
在上市后接受 eli-cel 治疗的 CALD 参与者在输注 eli-cel 后将在这项登记研究中进行长达 15 年的跟踪，以收集真实世界的纵向数据并评估结果。
其他：无干预
这是非干预性研究。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
经历过每项相关不良事件 (AEI) 的参与者人数
大体时间：输注后 15 年

申办者认为以下事件属于 AEI（应报告为具有医学意义的严重不良事件 [SAE]）：

  • 任何新诊断的恶性肿瘤
  • 中性粒细胞植入失败：定义为医疗保健提供者 (HCP) 因中性粒细胞恢复失败而决定施用备用细胞或随后进行造血干细胞移植 (HSCT)
  • 新获得的 HIV-1 或 HIV-2 感染
  • 任何新诊断的自身免疫性疾病
  • 机会性感染
  • eli-cel 输注后 60 天以上发生 3 级或以上血细胞减少症
输注后 15 年
新诊断出恶性肿瘤的参与者人数
大体时间：输注后 15 年
输注后 15 年
发生插入性肿瘤的参与者数量
大体时间：输注后 15 年
输注后 15 年
无严重功能性残疾 (MFD) 生存期
大体时间：输注后 15 年
无 MFD 生存期定义为从药品输注到救援细胞给药或第二次移植、MFD 或任何原因导致的死亡（以先发生者为准）的时间。
输注后 15 年

次要结果测量

结果测量
大体时间
总生存期 (OS)
大体时间：输注后 15 年
输注后 15 年
发生严重不良事件 (SAE) 的参与者人数
大体时间：输注后 15 年
输注后 15 年
患有 Eli-cel 相关 AE 的参与者人数
大体时间：输注后 15 年
输注后 15 年
新诊断血液恶性肿瘤亚群中存在插入性肿瘤发生的参与者人数
大体时间：输注后 15 年
输注后 15 年
新诊断血液恶性肿瘤亚群中完全缓解的参与者人数
大体时间：输注后 15 年
输注后 15 年
新诊断血液恶性肿瘤亚群的无复发生存率
大体时间：输注后 15 年
输注后 15 年
新诊断血液恶性肿瘤亚群的总体生存率
大体时间：输注后 15 年
输注后 15 年
新诊断血液恶性肿瘤亚群中骨髓抽吸物核型分析显示临床显着异常的参与者人数
大体时间：输注后 15 年
输注后 15 年
新诊断血液恶性肿瘤亚群中荧光原位杂交 (FISH) 和下一代测序 (NGS) 出现临床显着异常的参与者人数
大体时间：输注后 15 年
输注后 15 年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

bluebird bio

合作者

Center for International Blood and Marrow Transplant Research

调查人员

  • 研究主任：Himal Lal Thakar, MD、bluebird bio, Inc.

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2024年3月27日

初级完成 (估计的)

2047年12月30日

研究完成 (估计的)

2047年12月30日

研究注册日期

首次提交

2024年1月16日

首先提交符合 QC 标准的

2024年1月16日

首次发布 (实际的)

2024年1月25日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年4月10日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年4月9日

最后验证

2024年4月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • REG-502

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

蓝鸟生物致力于透明度，并在完成本研究、提交所有适用的监管文件并符合蓝鸟生物制定的标准后，可以共享适当去识别化的患者级数据集和支持文件（如果合同或其他法律允许），我们的合作者 (CIBMTR) 和/或行业最佳实践，以保护机密信息并维护研究参与者的隐私。 如有疑问，请通过 datasharing@bluebirdbio.com 联系我们。

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

脑肾上腺脑白质营养不良 (CALD)的临床试验

无干预的临床试验

搜索类似试验

赞助者和合作者

医疗条件

药物干预

CROs by country

CROs in Morocco

条件

罕见疾病

药物干预

膳食补充剂

赞助者/合作者

地点

3
订阅