裸盖菇素对脆性 X 综合征成人行为和认知症状的调查

纳入标准：

1. 18至50岁
2. 体重指数 > 18.3
3. 根据护理人员先前评估提供的证据，通过分子遗传学确认 FMR1 突变（>200 CGG 重复）或 FMR1 基因的其他功能丧失突变（SNV 和基因缺失）来诊断脆性 X 综合征
4. 照料者根据先前评估报告的智商在 40 到 85 分之间

5. 受试者有能力理解并提供自愿的、书面的、知情的同意参与研究

   或者，

   对于非本人法定监护人或不具备提供知情同意能力的受试者，受试者的父母/法定授权监护人能够理解并签署知情同意书以参与研究。

6. 愿意参与整个研究并提供知情同意的照顾者（父母、监护人或其他合法授权代表）
7. 受试者能够吞咽药片和胶囊
8. 个人不具有生育能力，定义为那些接受过绝育手术的人（例如 子宫切除术、双侧卵巢切除术、双侧输卵管结扎术、子宫内膜完全切除术）或筛查前已绝经至少 1 年

或者，

有生育能力的个体必须具有阴性基线尿妊娠试验，并同意在研究期间使用医学上批准的避孕方法。 所有荷尔蒙避孕药必须已使用至少三个月。 可接受的节育方法包括：

• 禁欲（仅在禁欲是参与者通常和习惯的节育方式的情况下）
• 激素避孕药包括口服避孕药、激素避孕贴片 (Ortho Evra)、阴道避孕环 (NuvaRing)、注射避孕药 (Depo-Provera、Lunelle) 或激素植入物 (Norplant System)
• 双屏障法
• 宫内节育器
• 非异性恋生活方式或如果计划改变为异性伴侣则同意使用避孕药具
• 至少在筛选前 6 个月对伴侣进行输精管结扎术

排除标准：

1. 怀孕、哺乳或计划在研究期间怀孕的个体
2. 对研究产品的活性或非活性成分过敏、敏感或不耐受
3. 经常使用可能与裸盖菇素发生相互作用的药物，包括但不限于多巴胺激动剂、MAO 抑制剂、N-甲基-D-天冬氨酸 (NMDAR) 拮抗剂、抗精神病药和兴奋剂
4. 在筛选和首次治疗当天进行的尿液药物测试含有非处方滥用药物（非处方阿片类药物、苯二氮卓类药物、苯丙胺类药物、苯环利定、可卡因）。 尿液中的大麻素浓度 >50 ng/ml 将表明大量使用大麻，并将作为排除潜在受试者的阈值
5. 未控制的高血压定义为平均收缩压≥140 mmHg 或平均舒张压≥90 mmHg，至少完成 4 次血压评估。
6. 患有以下任何一种心血管疾病：冠状动脉疾病、先天性长 QT（从 Q 波开始到 T 波结束的时间）综合征、心脏肥大、心脏缺血、充血性心力衰竭、心肌梗塞、心动过速、人工心脏瓣膜、有临床意义的心电图筛查异常或任何其他重要的心血管疾病
7. 过去 6 个月内发生过重大心血管事件。 在 QI 逐案评估后，可以包括在稳定药物治疗中没有发生重大心血管事件的参与者
8. 有癫痫病史的受试者，但目前正在接受抗癫痫药治疗且筛选前 3 个月无癫痫发作或如果目前未接受抗癫痫药则已无癫痫发作 3 年的受试者除外。
9. 报告的中度至重度肝功能损害病史
10. I 型或胰岛素依赖型 II 型糖尿病
11. 符合精神分裂症谱系或其他精神障碍的 DSM-5 标准，包括具有精神病特征的重度抑郁症，或双相 I 型或双相 II 型障碍
12. 在过去 12 个月内符合 DSM-5 的中度或重度酒精或药物使用障碍标准
13. 计划在研究过程中开始或改变药物或非药物干预的受试者
14. 基于身体检查、心电图和常规检查的医学疾病可能使心血管安全或药物代谢或排泄复杂化，例如代谢性疾病、严重的心脏病或通过 QI 评估的肾或肝衰竭。 QI 评估将基于护理人员和/或医生提供的临床病史。 任何需要进一步评估的参与者将根据具体情况相应地被 QI 推荐或排除。 *
15. 胃肠道任何重大疾病的当前或历史，由 QI 确定的例外情况
16. 不稳定的高血压。 QI 将根据具体情况考虑使用稳定剂量的药物治疗至少 3 个月
17. 在过去 3 个月内进行过重大手术或在研究过程中计划进行手术的个人。 QI 将根据具体情况考虑接受小手术的参与者
18. 根据 QI 的评估，在入组前 30 天参加其他临床研究。
19. QI 认为可能对参与者完成研究或其措施的能力产生不利影响或对参与者造成重大风险的任何其他条件或生活方式因素 * 本次将避免抽血获取实验室样本进行分析研究由于它给这个临床人群带来了不适当的压力，以及药物在所用剂量下的高安全性。