Een onderzoek naar psilocybine op gedrags- en cognitieve symptomen van volwassenen met het Fragile X-syndroom

Inclusiecriteria:

1. 18 tot 50 jaar
2. BMI > 18,3
3. Diagnose van het Fragiele X-syndroom met een moleculair genetische bevestiging van de volledige FMR1-mutatie (>200 CGG-herhalingen) of de andere functieverliesmutaties van het FMR1-gen (SNV's en deleties van het gen) op basis van bewijs geleverd door zorgverlener uit eerdere beoordeling
4. IQ tussen 40 en 85 punten zoals gerapporteerd door verzorger op basis van eerdere beoordeling

5. De proefpersoon heeft het vermogen om te begrijpen en geeft vrijwillige, schriftelijke, geïnformeerde toestemming om deel te nemen aan het onderzoek

   Of,

   Voor proefpersonen die niet hun eigen wettelijke voogd zijn, of niet in staat zijn om geïnformeerde toestemming te geven, kan de ouder/wettelijk bevoegde voogd van de proefpersoon een formulier voor geïnformeerde toestemming begrijpen en ondertekenen om deel te nemen aan het onderzoek.

6. Verzorger (ouder, voogd of andere wettelijk bevoegde vertegenwoordiger) die bereid is deel te nemen aan het hele onderzoek en geïnformeerde toestemming geeft
7. De patiënt kan tabletten en capsules doorslikken
8. Individu is niet in de vruchtbare leeftijd, gedefinieerd als degenen die een sterilisatieprocedure hebben ondergaan (bijv. hysterectomie, bilaterale ovariëctomie, bilaterale afbinding van de eileiders, volledige endometriumablatie) of postmenopauzaal zijn gedurende ten minste 1 jaar voorafgaand aan de screening

Of,

Personen in de vruchtbare leeftijd moeten een negatieve baseline urine-zwangerschapstest hebben en ermee instemmen een medisch goedgekeurde anticonceptiemethode te gebruiken voor de duur van het onderzoek. Alle hormonale anticonceptie moet minimaal drie maanden in gebruik zijn geweest. Aanvaardbare anticonceptiemethoden zijn onder meer:

• Onthouding (alleen in gevallen waarin onthouding de gebruikelijke en gebruikelijke vorm van anticonceptie is voor de deelnemer)
• Hormonale anticonceptiva, waaronder orale anticonceptiva, hormoonanticonceptiepleister (Ortho Evra), vaginale anticonceptiering (NuvaRing), injecteerbare anticonceptiva (Depo-Provera, Lunelle) of hormoonimplantaat (Norplant-systeem)
• Methode met dubbele barrière
• Intra-uteriene apparaten
• Niet-heteroseksuele levensstijl of stemt ermee in anticonceptie te gebruiken als u van plan bent over te stappen op heteroseksuele partner(s)
• Vasectomie van partner minimaal 6 maanden voorafgaand aan screening

Uitsluitingscriteria:

1. Personen die zwanger zijn, borstvoeding geven of van plan zijn zwanger te worden tijdens het onderzoek
2. Allergie, gevoeligheid of intolerantie voor de actieve of inactieve ingrediënten van het onderzoeksproduct
3. Regelmatig gebruik van medicijnen die problematische interacties met psilocybine kunnen hebben, inclusief maar niet beperkt tot dopamine-agonisten, MAO-remmers, N-methyl-D-aspartaat (NMDAR)-antagonisten, antipsychotica en stimulerende middelen
4. Urine-drugstest met niet-voorgeschreven drugsmisbruik (niet-voorgeschreven opioïden, benzodiazepinen, amfetaminen, fencyclidine, cocaïne) bij screening en op de dag van de eerste behandeling. Urine-cannabinoïdeconcentraties >50 ng/ml duiden op zwaar marihuanagebruik en vormen een drempel om potentiële proefpersonen uit te sluiten
5. Ongecontroleerde hypertensie hebben, gedefinieerd als een gemiddelde systolische bloeddruk ≥140 mmHg of een gemiddelde diastolische bloeddruk ≥90 mmHg, met ten minste 4 voltooide bloeddrukmetingen.
6. Een van de volgende cardiovasculaire aandoeningen heeft: coronaire hartziekte, aangeboren lange QT-syndroom (tijd vanaf het begin van de Q-golf tot het einde van de T-golf), cardiale hypertrofie, cardiale ischemie, congestief hartfalen, myocardinfarct, tachycardie, kunstmatige hartklep, een klinisch significante screening ECG-afwijking of een andere significante cardiovasculaire aandoening
7. Significante cardiovasculaire gebeurtenis in de afgelopen 6 maanden. Deelnemers zonder significant cardiovasculair voorval op stabiele medicatie kunnen worden opgenomen na beoordeling door de QI van geval tot geval
8. Proefpersonen met een voorgeschiedenis van convulsies, behalve diegenen die momenteel worden behandeld met anti-epileptica en die 3 maanden voorafgaand aan de screening aanvalsvrij zijn geweest of 3 jaar aanvalsvrij zijn als ze momenteel geen anti-epileptica krijgen.
9. Gerapporteerde geschiedenis van matige tot ernstige leverinsufficiëntie
10. Type I of insulineafhankelijke diabetes type II
11. Voldoen aan de DSM-5-criteria voor schizofreniespectrum of andere psychotische stoornissen, waaronder depressieve stoornis met psychotische kenmerken, of bipolaire I- of bipolaire II-stoornis
12. Voldoen aan de DSM-5-criteria voor een matige of ernstige stoornis in alcohol- of drugsgebruik in de afgelopen 12 maanden
13. Proefpersonen die van plan zijn om in de loop van het onderzoek farmacologische of niet-farmacologische interventies te starten of te wijzigen
14. Medische ziekte op basis van lichamelijk onderzoek, ECG en routinetests die de cardiovasculaire veiligheid of het metabolisme of de uitscheiding van geneesmiddelen kunnen compliceren, zoals stofwisselingsziekte, ernstige hartziekte of nier- of leverfalen zoals beoordeeld door de QI. QI-beoordelingen zullen gebaseerd zijn op de klinische geschiedenis die wordt verstrekt door zorgverleners en/of artsen. Elke deelnemer die verdere beoordeling nodig heeft, wordt dienovereenkomstig doorverwezen of uitgesloten door de QI, van geval tot geval.*
15. Huidige of geschiedenis van significante ziekten van het maagdarmkanaal, uitzonderingen worden bepaald door de QI
16. Instabiele hypertensie. Behandeling met een stabiele dosis medicatie gedurende ten minste 3 maanden zal door de QI per geval worden overwogen
17. Grote operatie in de afgelopen 3 maanden of personen die een operatie hebben gepland in de loop van het onderzoek. Deelnemers met een kleine ingreep worden door de QI van geval tot geval beoordeeld
18. Deelname aan andere klinische onderzoeksstudies 30 dagen voorafgaand aan inschrijving zoals beoordeeld door de QI.
19. Elke andere aandoening of leefstijlfactor die, naar de mening van de QI, een nadelige invloed kan hebben op het vermogen van de deelnemer om het onderzoek of de maatregelen ervan af te ronden of een aanzienlijk risico voor de deelnemer kan vormen * Bloedafname om laboratoriummonsters voor analyse te verkrijgen wordt in deze studie vanwege de onnodige stress die het legt op deze klinische populatie en het hoge veiligheidsprofiel van de medicatie bij de gebruikte dosering.