A pszilocibin vizsgálata törékeny X szindrómás felnőttek viselkedési és kognitív tüneteire

Bevételi kritériumok:

1. 18-50 éves korig
2. BMI > 18,3
3. Fragile X szindróma diagnózisa a teljes FMR1 mutáció molekuláris genetikai megerősítésével (>200 CGG ismétlődés) vagy az FMR1 gén egyéb funkcióvesztési mutációival (SNV-k és a gén deléciói) a gondozó által előzetes értékelésből származó bizonyítékok alapján
4. Az IQ 40 és 85 pont között van a gondozó által előzetes értékelés alapján

5. Az alany képes megérteni, és önkéntes, írásos, tájékozott beleegyezését adja a vizsgálatban való részvételhez

   Vagy,

   Azon alanyok esetében, akik nem saját törvényes gyámjuk, vagy nem rendelkeznek megfelelő tájékoztatási képességgel, az alany szülője/törvényes gyámja képes megérteni és aláírni a beleegyező nyilatkozatot a vizsgálatban való részvételhez.

6. Gondozó (szülő, gyám vagy más törvényesen felhatalmazott képviselő), aki hajlandó részt venni a teljes vizsgálatban, és tájékozott beleegyezését adja
7. Az alany képes lenyelni a tablettákat és a kapszulákat
8. Az egyén nem fogamzóképes, definíció szerint azok, akik sterilizációs eljáráson estek át (pl. méheltávolítás, kétoldali peteeltávolítás, kétoldali petevezeték lekötés, teljes méhnyálkahártya-abláció) vagy a szűrést megelőzően legalább 1 évig posztmenopauzás volt

Vagy,

A fogamzóképes korú egyéneknek negatív kiindulási vizelet terhességi teszttel kell rendelkezniük, és el kell fogadniuk egy orvosilag jóváhagyott fogamzásgátlási módszert a vizsgálat időtartama alatt. Minden hormonális fogamzásgátlót legalább három hónapig használni kell. A fogamzásgátlás elfogadható módszerei a következők:

• Absztinencia (csak abban az esetben, ha az absztinencia a születésszabályozás szokásos és bevett formája a résztvevő számára)
• Hormonális fogamzásgátlók, köztük orális fogamzásgátlók, hormonális fogamzásgátló tapasz (Ortho Evra), hüvelyi fogamzásgátló gyűrű (NuvaRing), injekciós fogamzásgátlók (Depo-Provera, Lunelle) vagy hormonimplantátum (Norplant System)
• Kétsoros módszer
• Méhen belüli eszközök
• Nem heteroszexuális életmód, vagy beleegyezik a fogamzásgátlás használatába, ha heteroszexuális partner(ek)re kíván váltani
• A partner vazektómiája legalább 6 hónappal a szűrés előtt

Kizárási kritériumok:

1. Olyan egyének, akik a vizsgálat alatt terhesek, szoptatnak vagy teherbe esni terveznek
2. Allergia, érzékenység vagy intolerancia a vizsgálati készítmény aktív vagy inaktív összetevőivel szemben
3. Olyan gyógyszerek rendszeres használata, amelyeknek problémás kölcsönhatása lehet a pszilocibinnel, beleértve, de nem kizárólagosan a dopamin agonisták, MAO-gátlók, N-metil-D-aszpartát (NMDAR) antagonisták, antipszichotikumok és stimulánsok
4. Nem felírt kábítószerrel (nem felírt opioidok, benzodiazepinek, amfetaminok, fenciklidin, kokain) tartalmazó vizelet drogteszt a szűréskor és az első kezelés napján. A vizelet 50 ng/ml-nél nagyobb kannabinoidkoncentrációja erős marihuánahasználatra utal, és küszöbérték lesz a potenciális alanyok kizárásához
5. Kontrollálatlan hipertónia esetén az átlagos szisztolés vérnyomás ≥140 Hgmm vagy az átlagos diasztolés vérnyomás ≥90 Hgmm, és legalább 4 BP-felmérést végeztek.
6. Ha az alábbi szív- és érrendszeri állapotok bármelyike ​​van: koszorúér-betegség, veleszületett hosszú QT (a Q-hullám kezdetétől a T-hullám végéig eltelt idő) szindróma, szívhipertrófia, szív ischaemia, pangásos szívelégtelenség, szívizominfarktus, tachycardia, mesterséges szívbillentyű, klinikailag jelentős szűrési EKG-eltérés vagy bármely más jelentős kardiovaszkuláris állapot
7. Jelentős szív- és érrendszeri esemény az elmúlt 6 hónapban. Azok a résztvevők, akiknél nincs jelentős kardiovaszkuláris esemény stabil gyógyszeres kezelés mellett, a QI eseti alapon végzett értékelése után bevonhatók
8. Azok az alanyok, akiknek a kórelőzményében görcsroham szerepel, kivéve azokat, akik jelenleg epilepszia elleni kezelésben részesülnek, és a szűrést megelőző 3 hónapig rohammentesek voltak, vagy 3 évig rohammentesek voltak, ha jelenleg nem kapnak antiepileptikumot.
9. Közepesen súlyos vagy súlyos májkárosodásról számoltak be
10. I-es típusú vagy inzulinfüggő II-es típusú cukorbetegség
11. Meg kell felelnie a DSM-5 kritériumainak a skizofrénia spektrumára vagy más pszichotikus rendellenességekre, beleértve a pszichotikus jellemzőkkel járó major depressziós rendellenességet vagy az I. vagy II. bipoláris zavart
12. Megfelel a DSM-5 kritériumoknak az elmúlt 12 hónapban mérsékelt vagy súlyos alkohol- vagy kábítószer-használati zavarra vonatkozóan
13. Azok az alanyok, akik a vizsgálat során farmakológiai vagy nem farmakológiai beavatkozások kezdeményezését vagy megváltoztatását tervezik
14. Fizikális vizsgálaton, EKG-n és rutinvizsgálaton alapuló orvosi betegség, amely megnehezítheti a szív- és érrendszeri biztonságot vagy a gyógyszer metabolizmusát vagy kiválasztódását, például anyagcsere-betegség, súlyos szívbetegség vagy vese- vagy májelégtelenség a QI értékelése szerint. A QI értékelése a gondozók és/vagy orvosok által biztosított klinikai kórtörténet alapján történik. A további értékelést igénylő résztvevőket eseti alapon a QI megfelelően utalja vagy kizárja.*
15. A gyomor-bél traktus bármely jelentős betegsége jelenlegi vagy anamnézisében, a kivételeket a QI határozza meg
16. Instabil magas vérnyomás. A legalább 3 hónapig tartó, stabil adag gyógyszeres kezelést a QI eseti alapon mérlegeli.
17. Nagy műtétek az elmúlt 3 hónapban, vagy olyan személyek, akik műtétet terveztek a vizsgálat során. A kisebb műtéten átesett résztvevőket a QI eseti alapon figyelembe veszi
18. Részvétel egyéb klinikai kutatási vizsgálatokban a beiratkozás előtt 30 nappal a QI által értékelt módon.
19. Bármilyen egyéb állapot vagy életmódbeli tényező, amely a QI véleménye szerint hátrányosan befolyásolhatja a résztvevő képességét a vizsgálat vagy annak intézkedéseinek elvégzésére, vagy jelentős kockázatot jelenthet a résztvevőre nézve * Ebben az esetben kerülni kell a laboratóriumi minták elemzéséhez szükséges vérvételt. e klinikai populációra gyakorolt ​​indokolatlan stressz és a gyógyszer magas biztonsági profilja az alkalmazott adagolás mellett.