En undersøgelse af psilocybin på adfærdsmæssige og kognitive symptomer hos voksne med fragilt X-syndrom

Inklusionskriterier:

1. 18 til 50 år
2. BMI > 18,3
3. Diagnose af Fragilt X-syndrom med en molekylær genetisk bekræftelse af den fulde FMR1-mutation (>200 CGG-gentagelser) eller andre tab af funktionsmutationer af FMR1-genet (SNV'er og deletioner af genet) baseret på beviser leveret af omsorgsperson fra forudgående vurdering
4. IQ mellem 40 og 85 point rapporteret af omsorgsperson baseret på forudgående vurdering

5. Forsøgspersonen har evnen til at forstå og giver frivilligt, skriftligt, informeret samtykke til at deltage i undersøgelsen

   Eller,

   For forsøgspersoner, der ikke er deres egen juridiske værge eller ikke har kapacitet til at give informeret samtykke, er forsøgspersonens forælder/juridisk autoriserede værge i stand til at forstå og underskrive en informeret samtykkeformular for at deltage i undersøgelsen.

6. Pårørende (forælder, værge eller anden juridisk autoriseret repræsentant), som er villig til at deltage i hele undersøgelsen og giver informeret samtykke
7. Forsøgspersonen er i stand til at sluge tabletter og kapsler
8. Individet er ikke i den fødedygtige alder, defineret som dem, der har gennemgået en steriliseringsprocedure (f. hysterektomi, bilateral ooforektomi, bilateral tubal ligering, komplet endometrieablation) eller har været postmenopausal i mindst 1 år før screening

Eller,

Personer i den fødedygtige alder skal have en negativ baseline uringraviditetstest og acceptere at bruge en medicinsk godkendt præventionsmetode i hele undersøgelsens varighed. Al hormonel prævention skal have været i brug i minimum tre måneder. Acceptable metoder til prævention omfatter:

• Afholdenhed (kun i tilfælde, hvor afholdenhed er den sædvanlige og sædvanlige form for prævention for deltageren)
• Hormonelle præventionsmidler inklusive orale præventionsmidler, hormonpræventionsplaster (Ortho Evra), vaginal præventionsring (NuvaRing), injicerbare præventionsmidler (Depo-Provera, Lunelle) eller hormonimplantat (Norplant System)
• Dobbelt-barriere metode
• Intrauterine anordninger
• Ikke-heteroseksuel livsstil eller accepterer at bruge prævention, hvis planlægger at skifte til heteroseksuelle partner(e)
• Vasektomi af partner mindst 6 måneder før screening

Ekskluderingskriterier:

1. Personer, der er gravide, ammer eller planlægger at blive gravide under undersøgelsen
2. Allergi, følsomhed eller intolerance over for undersøgelsesproduktets aktive eller inaktive ingredienser
3. Regelmæssig brug af medicin, der kan have problematiske interaktioner med psilocybin, herunder men ikke begrænset til dopaminagonister, MAO-hæmmere, N-methyl-D-aspartat (NMDAR) antagonister, antipsykotika og stimulanser
4. Urinstoftest, der indeholder ikke-ordinerede misbrugsstoffer (ikke-ordinerede opioider, benzodiazepiner, amfetaminer, phencyclidin, kokain) ved screening og dag for første behandling. Cannabinoidkoncentrationer i urin >50 ng/ml tyder på kraftig marihuanabrug og vil være en tærskel for at ekskludere potentielle forsøgspersoner
5. At have ukontrolleret hypertension defineret som et gennemsnitligt systolisk blodtryk ≥140 mmHg eller et gennemsnitligt diastolisk blodtryk ≥90 mmHg, med mindst 4 BP-vurderinger gennemført.
6. Har nogen af ​​følgende kardiovaskulære tilstande: koronararteriesygdom, medfødt lang QT (tid fra starten af ​​Q-bølgen til slutningen af ​​T-bølgen) syndrom, hjertehypertrofi, hjerteiskæmi, kongestiv hjertesvigt, myokardieinfarkt, takykardi, kunstig hjerteklap, en klinisk signifikant screenings-EKG-abnormitet eller enhver anden signifikant kardiovaskulær tilstand
7. Betydelig kardiovaskulær hændelse inden for de seneste 6 måneder. Deltagere uden signifikant kardiovaskulær hændelse på stabil medicin kan inkluderes efter vurdering af QI fra sag til sag
8. Forsøgspersoner med en historie med anfaldsforstyrrelser undtagen dem, der i øjeblikket modtager behandling med antiepileptika og har været anfaldsfri i 3 måneder forud for screening eller har været anfaldsfri i 3 år, hvis de ikke i øjeblikket modtager antiepileptika.
9. Rapporteret historie med moderat til svær leverinsufficiens
10. Type I eller insulinafhængig type II diabetes
11. Opfyld DSM-5-kriterierne for skizofrenispektrum eller andre psykotiske lidelser, herunder svær depressiv lidelse med psykotiske træk eller Bipolar I eller Bipolar II lidelse
12. Opfyld DSM-5-kriterierne for en moderat eller svær alkohol- eller stofmisbrugsforstyrrelse inden for de seneste 12 måneder
13. Forsøgspersoner, der planlægger at påbegynde eller ændre farmakologiske eller ikke-farmakologiske interventioner i løbet af undersøgelsen
14. Medicinsk sygdom baseret på fysisk undersøgelse, EKG og rutinetest, der kan komplicere kardiovaskulær sikkerhed eller stofskifte eller udskillelse af lægemidler, såsom stofskiftesygdom, alvorlig hjertesygdom eller nyre- eller leversvigt som vurderet af QI. QI-vurderinger vil være baseret på klinisk historie leveret af plejere og/eller læger. Enhver deltager, der kræver yderligere vurdering, vil blive henvist i overensstemmelse hermed eller udelukket af QI fra sag til sag.*
15. Aktuel eller historie med væsentlige sygdomme i mave-tarmkanalen, undtagelser skal bestemmes af QI
16. Ustabil hypertension. Behandling med en stabil dosis medicin i mindst 3 måneder vil blive overvejet af QI fra sag til sag
17. Større operation inden for de seneste 3 måneder eller personer, der har planlagt operation i løbet af undersøgelsen. Deltagere med mindre operation vil blive vurderet fra sag til sag af QI
18. Deltagelse i andre kliniske forskningsundersøgelser 30 dage før tilmelding som vurderet af QI.
19. Enhver anden tilstand eller livsstilsfaktor, der efter QI's mening kan påvirke deltagerens evne til at fuldføre undersøgelsen eller dens foranstaltninger negativt eller udgøre en betydelig risiko for deltageren. undersøgelse på grund af den unødige stress, det lægger på denne kliniske population, og den høje sikkerhedsprofil for medicinen ved den anvendte dosis.