En undersökning av psilocybin om beteendemässiga och kognitiva symtom hos vuxna med fragilt X-syndrom

Inklusionskriterier:

1. 18 till 50 år
2. BMI > 18,3
3. Diagnos av Fragilt X-syndrom med en molekylärgenetisk bekräftelse av den fullständiga FMR1-mutationen (>200 CGG-upprepningar) eller andra funktionsförlustmutationer av FMR1-genen (SNVs och deletioner av genen) baserat på bevis som tillhandahålls av vårdgivaren från tidigare bedömning
4. IQ mellan 40 och 85 poäng som rapporterats av vårdgivaren baserat på tidigare bedömning

5. Försökspersonen har förmågan att förstå och ger frivilligt, skriftligt, informerat samtycke till att delta i studien

   Eller,

   För försökspersoner som inte är deras egen vårdnadshavare, eller inte har kapacitet att ge informerat samtycke, kan försökspersonens förälder/rättsligt auktoriserade vårdnadshavare förstå och underteckna ett informerat samtyckesformulär för att delta i studien.

6. Vårdgivare (förälder, vårdnadshavare eller annan lagligt auktoriserad representant) som är villig att delta i hela studien och ger informerat samtycke
7. Försökspersonen kan svälja tabletter och kapslar
8. Individen är inte i fertil ålder, definierad som de som har genomgått ett steriliseringsförfarande (t. hysterektomi, bilateral ooforektomi, bilateral tubal ligering, fullständig endometrieablation) eller har varit postmenopausal i minst 1 år före screening

Eller,

Individer i fertil ålder måste ha ett negativt uringraviditetstest och samtycka till att använda en medicinskt godkänd preventivmetod under hela studien. Alla hormonella preventivmedel måste ha använts i minst tre månader. Acceptabla metoder för preventivmedel inkluderar:

• Abstinens (endast i de fall då abstinens är den vanliga och sedvanliga formen av preventivmedel för deltagaren)
• Hormonella preventivmedel inklusive orala preventivmedel, hormonplåster (Ortho Evra), vaginal preventivring (NuvaRing), injicerbara preventivmedel (Depo-Provera, Lunelle) eller hormonimplantat (Norplant System)
• Dubbelbarriärmetod
• Intrauterina enheter
• Icke-heterosexuell livsstil eller går med på att använda preventivmedel om man planerar att byta till heterosexuell(a) partner(ar)
• Vasektomi av partner minst 6 månader före screening

Exklusions kriterier:

1. Individer som är gravida, ammar eller planerar att bli gravida under studien
2. Allergi, känslighet eller intolerans mot undersökningsproduktens aktiva eller inaktiva ingredienser
3. Regelbunden användning av läkemedel som kan ha problematiska interaktioner med psilocybin, inklusive men inte begränsat till dopaminagonister, MAO-hämmare, N-metyl-D-aspartat (NMDAR) antagonister, antipsykotika och stimulantia
4. Urindrogtest som innehåller icke-förskrivna missbruksdroger (icke-förskrivna opioider, bensodiazepiner, amfetamin, fencyklidin, kokain) vid screening och dag för första behandling. Cannabinoidkoncentrationer i urin >50 ng/ml tyder på kraftig användning av marijuana och kommer att vara en tröskel för att utesluta potentiella försökspersoner
5. Att ha okontrollerad hypertoni definierad som ett genomsnittligt systoliskt blodtryck ≥140 mmHg eller ett genomsnittligt diastoliskt blodtryck ≥90 mmHg, med minst 4 BP-bedömningar genomförda.
6. Har något av följande kardiovaskulära tillstånd: kranskärlssjukdom, medfödd lång QT (tid från början av Q-vågen till slutet av T-vågen) syndrom, hjärthypertrofi, hjärtischemi, kongestiv hjärtsvikt, hjärtinfarkt, takykardi, artificiell hjärtklaff, en kliniskt signifikant screening-EKG-avvikelse eller något annat signifikant kardiovaskulärt tillstånd
7. Betydande kardiovaskulär händelse under de senaste 6 månaderna. Deltagare utan signifikant kardiovaskulär händelse på stabil medicinering kan inkluderas efter bedömning av QI från fall till fall
8. Försökspersoner med anamnes på anfallsstörning förutom de som för närvarande får behandling med antiepileptika och som har varit anfallsfria i 3 månader före screening eller har varit anfallsfria i 3 år om de inte för närvarande får antiepileptika.
9. Rapporterad historia av måttligt till svårt nedsatt leverfunktion
10. Typ I eller insulinberoende typ II diabetes
11. Uppfylla DSM-5-kriterierna för schizofrenispektrum eller andra psykotiska störningar, inklusive egentlig depression med psykotiska egenskaper, eller Bipolär I- eller Bipolär II-störning
12. Uppfyll DSM-5-kriterierna för en måttlig eller svår alkohol- eller drogmissbruksstörning under de senaste 12 månaderna
13. Försökspersoner som planerar att initiera eller ändra farmakologiska eller icke-farmakologiska interventioner under studiens gång
14. Medicinsk sjukdom baserad på fysisk undersökning, EKG och rutintestning som kan komplicera kardiovaskulär säkerhet eller läkemedelsmetabolism eller utsöndring, såsom metabol sjukdom, allvarlig hjärtsjukdom eller njur- eller leversvikt enligt bedömning av QI. QI-bedömningar kommer att baseras på klinisk historia som tillhandahålls av vårdgivare och/eller läkare. Varje deltagare som kräver ytterligare bedömning kommer att hänvisas i enlighet med detta eller exkluderas av QI från fall till fall.*
15. Aktuell eller historia av några betydande sjukdomar i mag-tarmkanalen, undantag som bestäms av QI
16. Instabil hypertoni. Behandling med en stabil dos av medicin i minst 3 månader kommer att övervägas av QI från fall till fall
17. Större operationer under de senaste 3 månaderna eller personer som har planerat operation under studiens gång. Deltagare med mindre operation kommer att övervägas från fall till fall av QI
18. Deltagande i andra kliniska forskningsstudier 30 dagar före inskrivning enligt bedömning av QI.
19. Alla andra tillstånd eller livsstilsfaktorer som, enligt QI:s åsikt, kan negativt påverka deltagarens förmåga att slutföra studien eller dess åtgärder eller utgöra betydande risk för deltagaren * Blodtagning för att få laboratorieprover för analys kommer att undvikas i detta studie på grund av den onödiga stress den lägger på denna kliniska population och den höga säkerhetsprofilen för läkemedlet vid den dos som används.