Eine Untersuchung von Psilocybin auf Verhaltens- und kognitive Symptome von Erwachsenen mit Fragile-X-Syndrom

Einschlusskriterien:

1. 18 bis 50 Jahre
2. BMI > 18,3
3. Diagnose des Fragilen-X-Syndroms mit einer molekulargenetischen Bestätigung der vollständigen FMR1-Mutation (> 200 CGG-Wiederholungen) oder der anderen Funktionsverlust-Mutationen des FMR1-Gens (SNVs und Deletionen des Gens) basierend auf Nachweisen der Pflegekraft aus einer vorherigen Beurteilung
4. IQ zwischen 40 und 85 Punkten, wie von der Pflegekraft angegeben, basierend auf einer vorherigen Bewertung

5. Der Proband hat die Fähigkeit zu verstehen und gibt eine freiwillige, schriftliche und informierte Zustimmung zur Teilnahme an der Studie

   Oder,

   Bei Probanden, die nicht ihr eigener gesetzlicher Vormund sind oder nicht in der Lage sind, eine informierte Einwilligung zu erteilen, ist der Elternteil/gesetzlich ermächtigte Vormund des Probanden in der Lage, eine Einverständniserklärung zur Teilnahme an der Studie zu verstehen und zu unterzeichnen.

6. Betreuer (Elternteil, Erziehungsberechtigter oder ein anderer gesetzlich bevollmächtigter Vertreter), der bereit ist, an der gesamten Studie teilzunehmen und eine Einverständniserklärung abgibt
7. Das Subjekt kann Tabletten und Kapseln schlucken
8. Person ist nicht gebärfähig, definiert als Person, die sich einem Sterilisationsverfahren unterzogen hat (z. Hysterektomie, bilaterale Ovarektomie, bilaterale Tubenligatur, vollständige Endometriumablation) oder vor dem Screening mindestens 1 Jahr postmenopausal waren

Oder,

Personen im gebärfähigen Alter müssen einen negativen Baseline-Urin-Schwangerschaftstest haben und sich bereit erklären, für die Dauer der Studie eine medizinisch zugelassene Methode der Empfängnisverhütung anzuwenden. Alle hormonellen Verhütungsmittel müssen seit mindestens drei Monaten verwendet werden. Zu den akzeptablen Methoden der Empfängnisverhütung gehören:

• Abstinenz (nur in Fällen, in denen Abstinenz die übliche und übliche Form der Empfängnisverhütung für die Teilnehmerin ist)
• Hormonelle Kontrazeptiva einschließlich oraler Kontrazeptiva, Hormonpflaster zur Empfängnisverhütung (Ortho Evra), vaginaler Verhütungsring (NuvaRing), injizierbare Kontrazeptiva (Depo-Provera, Lunelle) oder Hormonimplantate (Norplant System)
• Doppelbarrieren-Methode
• Intrauterine Vorrichtungen
• Nicht-heterosexueller Lebensstil oder stimmt der Anwendung von Verhütungsmitteln zu, wenn ein Wechsel zu heterosexuellen Partnern geplant ist
• Vasektomie des Partners mindestens 6 Monate vor dem Screening

Ausschlusskriterien:

1. Personen, die während der Studie schwanger sind, stillen oder eine Schwangerschaft planen
2. Allergie, Empfindlichkeit oder Unverträglichkeit gegenüber den aktiven oder inaktiven Inhaltsstoffen des Prüfpräparats
3. Regelmäßige Einnahme von Medikamenten, die problematische Wechselwirkungen mit Psilocybin haben können, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Dopaminagonisten, MAO-Hemmer, N-Methyl-D-Aspartat (NMDAR)-Antagonisten, Antipsychotika und Stimulanzien
4. Urin-Drogentest mit nicht verschreibungspflichtigen Missbrauchsdrogen (nicht verschreibungspflichtige Opioide, Benzodiazepine, Amphetamine, Phencyclidin, Kokain) beim Screening und am Tag der Erstbehandlung. Cannabinoidkonzentrationen im Urin von >50 ng/ml deuten auf starken Marihuanakonsum hin und sind ein Schwellenwert für den Ausschluss potenzieller Probanden
5. Unkontrollierte Hypertonie, definiert als ein durchschnittlicher systolischer Blutdruck ≥ 140 mmHg oder ein durchschnittlicher diastolischer Blutdruck ≥ 90 mmHg, mit mindestens 4 abgeschlossenen Blutdruckmessungen.
6. Haben Sie eine der folgenden kardiovaskulären Erkrankungen: koronare Herzkrankheit, angeborenes langes QT-Syndrom (Zeit vom Beginn der Q-Welle bis zum Ende der T-Welle), Herzhypertrophie, Herzischämie, dekompensierte Herzinsuffizienz, Myokardinfarkt, Tachykardie, künstlich Herzklappe, eine klinisch signifikante Screening-EKG-Abnormalität oder eine andere signifikante kardiovaskuläre Erkrankung
7. Signifikantes kardiovaskuläres Ereignis in den letzten 6 Monaten. Teilnehmer ohne signifikante kardiovaskuläre Ereignisse unter stabiler Medikation können nach Beurteilung durch den QI von Fall zu Fall eingeschlossen werden
8. Patienten mit Anfallsleiden in der Anamnese, außer denen, die derzeit mit Antiepileptika behandelt werden und seit 3 ​​Monaten vor dem Screening anfallsfrei sind oder seit 3 ​​Jahren anfallsfrei sind, wenn sie derzeit keine Antiepileptika erhalten.
9. Berichtete Vorgeschichte von mittelschwerer bis schwerer Leberfunktionsstörung
10. Typ-I- oder insulinabhängiger Typ-II-Diabetes
11. Erfüllen Sie die DSM-5-Kriterien für Schizophrenie-Spektrum oder andere psychotische Störungen, einschließlich schwerer depressiver Störungen mit psychotischen Merkmalen oder Bipolar-I- oder Bipolar-II-Störung
12. Erfüllen Sie die DSM-5-Kriterien für eine mäßige oder schwere Alkohol- oder Drogenkonsumstörung in den letzten 12 Monaten
13. Probanden, die planen, im Laufe der Studie pharmakologische oder nicht-pharmakologische Interventionen einzuleiten oder zu ändern
14. Medizinische Erkrankung basierend auf körperlicher Untersuchung, EKG und Routinetests, die die kardiovaskuläre Sicherheit oder den Metabolismus oder die Ausscheidung von Arzneimitteln erschweren können, wie z. B. Stoffwechselerkrankungen, schwere Herzerkrankungen oder Nieren- oder Leberversagen, wie vom QI beurteilt. QI-Bewertungen basieren auf der Krankengeschichte, die von Pflegekräften und/oder Ärzten bereitgestellt wird. Jeder Teilnehmer, der eine weitere Bewertung benötigt, wird entsprechend verwiesen oder von Fall zu Fall vom QI ausgeschlossen.*
15. Aktuelle oder frühere signifikante Erkrankungen des Gastrointestinaltrakts, Ausnahmen sind vom QI festzulegen
16. Instabiler Bluthochdruck. Die Behandlung mit einer stabilen Medikamentendosis für mindestens 3 Monate wird von der QI von Fall zu Fall geprüft
17. Größere Operation in den letzten 3 Monaten oder Personen, die im Laufe der Studie eine Operation geplant haben. Teilnehmer mit kleineren Operationen werden von Fall zu Fall vom QI berücksichtigt
18. Teilnahme an anderen klinischen Forschungsstudien 30 Tage vor der Einschreibung, wie vom QI bewertet.
19. Jeder andere Zustand oder Lebensstilfaktor, der nach Ansicht des QI die Fähigkeit des Teilnehmers beeinträchtigen kann, die Studie oder ihre Maßnahmen abzuschließen, oder ein erhebliches Risiko für den Teilnehmer darstellt * Blutentnahmen zur Entnahme von Laborproben zur Analyse werden dabei vermieden Studie aufgrund der übermäßigen Belastung, die diese klinische Population ausübt, und des hohen Sicherheitsprofils des Medikaments in der verwendeten Dosierung.