DM1 患者的家庭培训和补充 (DM1HBET)

本研究将针对临床诊断为 1 型强直性肌营养不良且 CTG 重复次数为 100-1000 且年龄在 19-60 岁之间的患者（男性和女性）。 此外，健康人群将作为基线对照，他们将在年龄和性别方面与 DM1 患者相匹配。

将招募总共 40 名 DM1 患者和 20 名健康对照。 DM1 患者将随机分为 20 名活性组和 20 名安慰剂组。 男女不限，招收男性20名，女性20名。 将相应的10名健康男性和10名健康女性进行性别和年龄匹配，仅参与基线访视、测量和样本采集。

以家庭为基础的并行训练 (HBCT) 代表了一种运动干预，入门门槛极低。 我们的研究将评估这种干预措施的有效性，结合含有蛋白质、肌酸、抗氧化剂和其他膳食补充剂的多成分补充剂 (MIS)，对 DM1 患者改善功能、临床和力量测量，以及生活质量，由问卷中的分数评估。 此外，我们将研究 HBCT 和 MIS 后骨骼肌的适应性。

一项针对 DM1 患者的随机临床试验。 我们的研究将运动作为首要干预措施，其中嵌套了两组，DM1 患者随机分配到 MIS 和安慰剂组，这两组患者都将接受 16 周的家庭运动训练。 将在研究干预前后收集测量值和样本。 第三组将包括年龄和性别匹配的健康对照。 该组将不进行训练+补充干预，将用于健康参与者和 DM1 患者之间的基线比较。

研究程序将包括每次就诊时的抽血和肌肉活检。 此外，参与者将被要求进行心肺健康测试（VO2MAX 测试）、一系列功能测试（6 分钟步行测试、5 次坐立、单腿站立、4 级爬楼梯）、力量测试（握力和膝关节伸展测试），最后是临床程序，包括心电图和肺活量测定法。 测量和样本采集将在研究干预前后进行。