Entrenamiento Domiciliario y Suplementación en Pacientes con DM1 (DM1HBET)
Los efectos del entrenamiento físico en el hogar y la suplementación con múltiples ingredientes sobre los resultados funcionales y las adaptaciones del músculo esquelético en pacientes con distrofia miotónica tipo 1
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Descripción detallada
El presente estudio se enfocará en pacientes (hombres y mujeres) que hayan sido clínicamente diagnosticados con distrofia miotónica tipo 1 con 100-1000 repeticiones de CTG, entre las edades de 19 a 60 años. Además, una población sana servirá como controles de referencia, y se compararán por edad y sexo con los pacientes con DM1.
Se reclutarán un total de 40 pacientes con DM1 y 20 controles sanos. Los pacientes con DM1 serán asignados al azar a 20 en el grupo activo y 20 en el placebo. Se reclutarán tanto hombres como mujeres, apuntando a 20 hombres y 20 mujeres. Los 10 hombres sanos correspondientes y las 10 mujeres sanas se emparejarán por sexo y edad, y solo participarán en las visitas de referencia, las medidas y la recolección de muestras.
El entrenamiento concurrente en el hogar (HBCT) representa una intervención de ejercicio con barreras mínimas de entrada. Nuestro estudio evaluará la efectividad de esta intervención, en combinación con un suplemento de múltiples ingredientes (MIS) que contiene proteínas, creatina, antioxidantes y otros suplementos dietéticos en pacientes con DM1, para mejorar las medidas funcionales, clínicas y de fuerza, así como la calidad de vida, evaluada mediante puntuaciones en cuestionarios. Además, investigaremos las adaptaciones al músculo esquelético después de HBCT y MIS.
Un ensayo clínico aleatorizado de pacientes con DM1. Nuestro estudio incluirá el ejercicio como la intervención principal, con dos grupos anidados, pacientes con DM1 asignados aleatoriamente a MIS y placebo, los cuales se someterán a 16 semanas de entrenamiento físico en el hogar. Se tomarán medidas y muestras antes y después de la intervención del estudio. Un tercer grupo incluirá controles sanos emparejados por edad y sexo. Este grupo no se someterá a una intervención de entrenamiento + suplemento y se utilizará para comparaciones de referencia entre participantes sanos y pacientes con DM1.
Los procedimientos del estudio incluirán extracciones de sangre y biopsias musculares en cada visita. Además, se les pedirá a los participantes que se sometan a una prueba de condición física cardiorrespiratoria (prueba VO2MAX), una batería de pruebas funcionales (prueba de caminata de 6 minutos, 5x sentado para ponerse de pie, bipedestación con una pierna, subir 4 escalones), pruebas de fuerza ( pruebas de fuerza de prensión y extensión de rodilla) y, por último, procedimientos clínicos, incluidos ECG y espirometría. Las mediciones y la toma de muestras se realizarán antes y después de la intervención del estudio.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Mark A Tarnopolsky, MD, PhD
- Número de teléfono: 75226 905-525-9140
- Correo electrónico: tarnopol@mcmaster.ca
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Joshua P Nederveen, PhD
- Número de teléfono: 905-902-0583
- Correo electrónico: nedervj@mcmaster.ca
Ubicaciones de estudio
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Ontario
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Hamilton, Ontario, Canadá, L8N 3Z5
- McMaster University Medical Center
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión de controles pareados por edad y sexo:
- hombres y mujeres sanos
- IMC normal (IMC 18,5 - 24,9 kg/m2)
Criterios de inclusión para pacientes con DM1:
- Hombre o mujer con diagnóstico clínico de DM1 (edad 19 - 60 años).
- CTG se repite 100-1000.
- Peso normal (IMC 18,5 - 24,9 kg/m2) o sobrepeso (IMC 25 - 29,9 kg/m2).
- Físicamente inactivo (< 1 hora de ejercicio formal/semana).
- Puntaje de la prueba de caminata de 6 minutos entre 250 y 500 metros
- ECG con intervalo PR < 225 ms y duración QRS < 125 ms.
Criterios de exclusión para pacientes con DM1:
- De fumar
- Obeso (IMC > 30,0 kg/m2)
- Físicamente activo (> 1-2 horas de ejercicio formal/semana)
- Puntaje de prueba de caminata de 6 minutos <250 metros, crónico (> 2 semanas)
- Uso de analgésicos o antiinflamatorios narcóticos
- Diabetes tipo 1 o 2 (más de un medicamento antidiabético)
- Enfermedad cardiovascular (infarto de miocardio reciente (< 6 meses)
- Hipertensión no controlada que requiere más de 2 medicamentos.
- Insuficiencia cardíaca congestiva que requiere más de un medicamento para su control.
- Bloqueo de conducción cardiaca (como arriba)
- Enfermedad renal (creatinina > 140)
- Enfermedad hepática conocida
- Deficiencias cognitivas que limitan la capacidad de proporcionar consentimiento informado
- Accidente cerebrovascular previo con hemiparesia residual
- Lesiones musculoesqueléticas activas y/o artrosis severa
- Pérdida de peso significativa en el período de 3 meses previo al estudio
- Neuropatía periférica severa
- Osteoporosis severa
- Uso de medicamentos que se sabe que afectan el metabolismo de las proteínas (es decir, corticosteroides)
- Enfermedad pulmonar obstructiva o restrictiva crónica (FVC < 70 % del valor medio predicho para la edad)
- Asma que requiere más de dos medicamentos.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Cuidados de apoyo
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación factorial
- Enmascaramiento: Triple
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador activo: DM1 + HBEXT + MIS
Se les pedirá a los participantes que se sometan a 16 semanas de entrenamiento en el hogar y que tomen una dosis de un suplemento de múltiples ingredientes por día.
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Un suplemento de múltiples ingredientes que contiene proteínas, tanto de suero como de caseína, creatina, vitamina D y calcio.
Además de antioxidantes y otros suplementos dietéticos que incluyen vitamina E, CoQ10, ácido alfa lipoico, L-arginina, extracto de raíz de remolacha, extracto de grano de café verde, extracto de té verde, extracto de té negro, curcumina y forskolina.
Todos los participantes se someterán a 16 semanas de entrenamiento físico, que incluirán 3 días a la semana de entrenamiento de resistencia y 2 días a la semana de entrenamiento aeróbico.
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Comparador de placebos: DM1 + HBEXT + PLA
Se les pedirá a los participantes que se sometan a 16 semanas de entrenamiento en el hogar y se les pedirá que tomen una dosis de un placebo de suplemento de múltiples ingredientes por día.
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Todos los participantes se someterán a 16 semanas de entrenamiento físico, que incluirán 3 días a la semana de entrenamiento de resistencia y 2 días a la semana de entrenamiento aeróbico.
El sobre de placebo contendrá celulosa microcristalina (compuesto inactivo) y será idéntico en apariencia y sabor al suplemento activo.
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Sin intervención: CONTROL
Sujetos de control sanos que no se someterán a la intervención del estudio y se utilizarán para mediciones y resultados de referencia.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Índice de composición corporal
Periodo de tiempo: 4 meses desde la inscripción
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Cambios en la relación entre la masa libre de grasa y el índice de masa grasa evaluados a través de la exploración DEXA
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4 meses desde la inscripción
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VO2 máx.
Periodo de tiempo: 4 meses desde la inscripción
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Cambios en la medida indirecta de la aptitud cardiorrespiratoria evaluada a través de la prueba de VO2 máx.
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4 meses desde la inscripción
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Prueba de caminata de 6 minutos
Periodo de tiempo: 4 meses desde la inscripción
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Cambios en la cantidad de metros caminados durante la prueba de caminata de 6 minutos
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4 meses desde la inscripción
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5x sentarse para ponerse de pie
Periodo de tiempo: 4 meses desde la inscripción
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Cambios en el (los) tiempo (s) que se necesita para completar 5x sentado para pararse de una silla
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4 meses desde la inscripción
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Tiempo arriba y listo
Periodo de tiempo: 4 meses desde la inscripción
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Cambios en el tiempo (segundos) necesarios para completar una prueba cronometrada y en marcha
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4 meses desde la inscripción
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Fuerza de los músculos de las piernas
Periodo de tiempo: 4 meses desde la inscripción
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Cambios en la extensión isométrica máxima de rodilla vía Biodex en N*m
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4 meses desde la inscripción
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La fuerza de prensión
Periodo de tiempo: 4 meses desde la inscripción
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Cambios en la fuerza de agarre (kg) utilizando un dinamómetro de mano
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4 meses desde la inscripción
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Prueba de postura con una sola pierna
Periodo de tiempo: 4 meses desde la inscripción
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Cambios en si los pacientes pueden pararse sobre una pierna durante 10 s o no
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4 meses desde la inscripción
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Área de la sección transversal de la fibra muscular
Periodo de tiempo: 4 meses desde la inscripción
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Cambios en el área de la sección transversal de la fibra de una biopsia muscular del vasto lateral usando inmunofluorescencia
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4 meses desde la inscripción
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Función mitocondrial de células madre musculares
Periodo de tiempo: 4 meses desde la inscripción
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Cambios en la función mitocondrial en células madre musculares aisladas de pacientes con DM1 mediante ensayo de caballito de mar
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4 meses desde la inscripción
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades musculoesqueléticas
- Enfermedades Musculares
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades neurodegenerativas
- Trastornos Musculares Atróficos
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Distrofias Musculares
- Trastornos miotónicos
- Distrofia miotónica
Otros números de identificación del estudio
- 15550
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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