Treinamento Domiciliar e Suplementação em Pacientes com DM1 (DM1HBET)
Os efeitos do treinamento de exercícios domiciliares e da suplementação com vários ingredientes nos resultados funcionais e nas adaptações musculares esqueléticas em pacientes com distrofia miotônica tipo 1
Visão geral do estudo
Status
Condições
Descrição detalhada
O presente estudo terá como alvo pacientes (homens e mulheres) que foram diagnosticados clinicamente com distrofia miotônica tipo 1 com 100-1000 repetições CTG, entre 19 e 60 anos. Além disso, uma população saudável servirá como controle inicial e será pareada por idade e sexo aos pacientes com DM1.
Um total de 40 pacientes com DM1 e 20 controles saudáveis serão recrutados. Os pacientes com DM1 serão randomizados para 20 no grupo ativo e 20 no placebo. Serão recrutados homens e mulheres, visando 20 homens e 20 mulheres. 10 homens saudáveis correspondentes e 10 mulheres saudáveis serão pareados por sexo e idade, e participarão apenas de visitas de linha de base, medições e coleta de amostras.
O treinamento concorrente domiciliar (HBCT) representa uma intervenção de exercício com barreiras mínimas à entrada. Nosso estudo avaliará a eficácia dessa intervenção, em combinação com um suplemento multi-ingrediente (MIS) contendo proteína, creatina, antioxidantes e outros suplementos dietéticos em pacientes com DM1, na melhora de medidas funcionais, clínicas e de força, bem como a qualidade de vida, avaliada por meio de escores em questionários. Além disso, investigaremos as adaptações ao músculo esquelético após HBCT e MIS.
Um ensaio clínico randomizado de pacientes com DM1. Nosso estudo incluirá o exercício como intervenção abrangente, com dois grupos aninhados, pacientes com DM1 randomizados para MIS e placebo, ambos submetidos a 16 semanas de treinamento físico domiciliar. Medições e amostras serão coletadas antes e depois da intervenção do estudo. Um terceiro grupo incluirá controles saudáveis pareados por sexo e idade. Este grupo não passará por intervenção de treinamento + suplemento e será usado para comparações basais entre participantes saudáveis e pacientes com DM1.
Os procedimentos do estudo incluirão coletas de sangue e biópsias musculares em cada visita. Além disso, os participantes serão submetidos a um teste de aptidão cardiorrespiratória (teste de VO2MAX), uma bateria de testes funcionais (teste de caminhada de 6 minutos, sentar e levantar 5x, apoio unipodal, subir 4 degraus), teste de força ( testes de força de preensão palmar e extensão do joelho) e, por último, procedimentos clínicos, incluindo ECGs e espirometria. Medições e coleta de amostras serão feitas antes e depois da intervenção do estudo.
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Mark A Tarnopolsky, MD, PhD
- Número de telefone: 75226 905-525-9140
- E-mail: tarnopol@mcmaster.ca
Estude backup de contato
- Nome: Joshua P Nederveen, PhD
- Número de telefone: 905-902-0583
- E-mail: nedervj@mcmaster.ca
Locais de estudo
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Ontario
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Hamilton, Ontario, Canadá, L8N 3Z5
- McMaster University Medical Center
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critérios de inclusão de controles pareados por idade e sexo:
- Homens e mulheres saudáveis
- IMC normal (IMC 18,5 - 24,9 kg/m2)
Critérios de inclusão para pacientes com DM1:
- Homem ou mulher com diagnóstico clínico de DM1 (19 a 60 anos).
- CTG repete 100-1000.
- Peso normal (IMC 18,5 - 24,9 kg/m2) ou sobrepeso (IMC 25 - 29,9 kg/m2).
- Fisicamente inativo (< 1 hora de exercício formal/semana).
- Pontuação do teste de caminhada de 6 minutos entre 250 - 500 metros
- ECG com intervalo PR < 225 ms e duração do QRS < 125 ms.
Critérios de exclusão para pacientes com DM1:
- Fumar
- Obeso (IMC > 30,0 kg/m2)
- Fisicamente ativo (> 1-2 horas de exercício formal/semana)
- Pontuação do teste de caminhada de 6 minutos <250 metros, crônica (> 2 semanas)
- Uso de analgésicos narcóticos ou anti-inflamatórios
- Diabetes tipo 1 ou 2 (mais de um medicamento antidiabético)
- Doença cardiovascular (infarto do miocárdio recente (< 6 meses)
- Hipertensão não controlada requerendo mais de 2 medicamentos.
- Insuficiência cardíaca congestiva requerendo mais de um medicamento para controle.
- Bloqueio de condução cardíaca (como acima)
- Doença renal (creatinina > 140)
- doença hepática conhecida
- Deficiências cognitivas que limitam a capacidade de fornecer consentimento informado
- AVC anterior com hemiparesia residual
- Lesões musculoesqueléticas ativas e/ou osteoartrite grave
- Perda de peso significativa no período de 3 meses antes do estudo
- Neuropatia periférica grave
- Osteoporose grave
- Uso de medicamentos conhecidos por afetar o metabolismo de proteínas (ou seja, corticosteróides)
- Doença pulmonar obstrutiva ou restritiva crônica (CVF < 70% do valor médio previsto para a idade)
- Asma requerendo mais de dois medicamentos.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Cuidados de suporte
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição fatorial
- Mascaramento: Triplo
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Comparador Ativo: DM1 + HBEXT + MIS
Os participantes serão convidados a passar por 16 semanas de treinamento em casa e tomar uma dose de um suplemento multi-ingrediente por dia.
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Um suplemento multi-ingrediente contendo proteína, soro de leite e caseína, creatina, vitamina D e cálcio.
Bem como antioxidantes e outros suplementos dietéticos, incluindo vitamina E, CoQ10, ácido alfa lipóico, L-arginina, extrato de raiz de beterraba, extrato de grão de café verde, extrato de chá verde, extrato de chá preto, curcumina e forscolina
Todos os participantes passarão por 16 semanas de treinamento físico, contendo 3 dias/semana de treinamento resistido e 2 dias/semana de treinamento aeróbico.
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Comparador de Placebo: DM1 + HBEXT + PLA
Os participantes serão convidados a passar por 16 semanas de treinamento em casa e a tomar uma dose de um placebo de suplemento multi-ingrediente por dia.
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Todos os participantes passarão por 16 semanas de treinamento físico, contendo 3 dias/semana de treinamento resistido e 2 dias/semana de treinamento aeróbico.
O sachê de placebo conterá celulose microcristalina (composto inativo) e será idêntico em aparência e sabor ao suplemento ativo.
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Sem intervenção: AO CONTROLE
Indivíduos de controle saudáveis que não serão submetidos à intervenção do estudo e serão usados para medições e resultados basais.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Índice de Composição Corporal
Prazo: 4 meses a partir da inscrição
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Alterações na proporção de massa livre de gordura para índice de massa gorda, conforme avaliado por varredura DEXA
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4 meses a partir da inscrição
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VO2 máx.
Prazo: 4 meses a partir da inscrição
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Alterações na medida proxy de condicionamento cardiorrespiratório avaliadas por meio do teste de VO2 máximo
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4 meses a partir da inscrição
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Teste de caminhada de 6 minutos
Prazo: 4 meses a partir da inscrição
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Alterações no número de metros percorridos durante o teste de caminhada de 6 minutos
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4 meses a partir da inscrição
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5x sentar para ficar em pé
Prazo: 4 meses a partir da inscrição
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Alterações no(s) tempo(s) necessário(s) para completar 5x sentar para levantar de uma cadeira
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4 meses a partir da inscrição
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Cronometrado e ir
Prazo: 4 meses a partir da inscrição
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Alterações no tempo (segundos) necessário para concluir um teste timed up and go
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4 meses a partir da inscrição
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Força muscular da perna
Prazo: 4 meses a partir da inscrição
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Alterações na extensão isométrica máxima do joelho via Biodex em N*m
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4 meses a partir da inscrição
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Força de preensão
Prazo: 4 meses a partir da inscrição
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Mudanças na força de preensão (kg) usando um dinamômetro de mão
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4 meses a partir da inscrição
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Teste de apoio unipodal
Prazo: 4 meses a partir da inscrição
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Mudanças em se os pacientes podem ficar em uma perna por 10 s ou não
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4 meses a partir da inscrição
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Área de seção transversal da fibra muscular
Prazo: 4 meses a partir da inscrição
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Alterações na área de seção transversal da fibra de uma biópsia muscular do vasto lateral usando imunofluorescência
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4 meses a partir da inscrição
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Função mitocondrial das células-tronco musculares
Prazo: 4 meses a partir da inscrição
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Alterações na função mitocondrial em células-tronco musculares isoladas de pacientes com DM1 via ensaio de cavalo-marinho
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4 meses a partir da inscrição
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Estimado)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 15550
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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