Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Otthoni képzés és kiegészítés DM1-es betegeknél (DM1HBET)

2023. október 18. frissítette: Mark Tarnopolsky, McMaster University

Az otthoni gyakorlatok és a több összetevőből álló kiegészítés hatásai a funkcionális eredményekre és a vázizomzat adaptációjára 1-es típusú myotóniás disztrófiában szenvedő betegeknél

Az 1-es típusú myotonic dystrophia (DM1) egy ritka genetikai betegség, amely 2100 emberből körülbelül 1-et érint. A DM1-gyel diagnosztizált betegek sok tünetet mutatnak, azonban elsősorban az izmaik érintettek. A DM1-es betegek fokozatos izomvesztést tapasztalnak, amit a testzsírszázalék növekedése követ, ami gyengébbé teszi őket, ami megnehezíti a mindennapi tevékenységek elvégzését, például a lépcsőzést, és ez érthető módon befolyásolja életminőségüket. A DM1-re jelenleg nincs gyógymód. Ezért nagyon fontos, hogy megtaláljuk azokat a módokat, amelyek segítségével segíthetünk a DM1-es betegeknek tüneteik javulása, és remélhetőleg életminőségük javítása, illetve a betegség prognózisának javítása érdekében. A gyakorlatról ismert, hogy javítja az izmok minőségét és működését. Ezen túlmenően azt feltételezzük, hogy egy több összetevőből álló kiegészítés (MIS) az izom egészségéért és az antioxidánsok a zsírégetésért, a testmozgáson túlmenően jobb előnyöket is mutathat. Ezért megvizsgáljuk a 16 hetes otthoni párhuzamos edzés MIS-sel vagy placebóval a testösszetételre és a funkcionális mérésekre gyakorolt ​​hatását. Végül megvizsgáljuk az izom adaptációit a DM1-ben és az azt követő vizsgálati beavatkozást

A tanulmány áttekintése

Állapot

Még nincs toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A jelen vizsgálat olyan betegeket (férfiakat és nőket) céloz meg, akiknél klinikailag 1-es típusú myotóniás dystrophiával diagnosztizáltak 100-1000 CTG-ismétlést, 19 és 60 év között. Ezen túlmenően egy egészséges populáció szolgál majd kiindulási kontrollként, és koruk és nemük alapján a DM1-es betegekhez igazítják őket.

Összesen 40 DM1-es beteget és 20 egészséges kontrollt vesznek fel. A DM1-es betegeket az aktív csoportból 20-ra, a placebóval kezelt csoportba pedig 20-ra randomizálják. Férfiakat és nőket egyaránt toboroznak, 20 férfit és 20 nőt célozva meg. A megfelelő 10 egészséges hím és 10 egészséges nőstény neme és életkora szerint lesz párosítva, és csak az alaplátogatásokon, méréseken és mintavételeken vesznek részt.

Az otthoni párhuzamos képzés (HBCT) gyakorlati beavatkozást jelent, minimális belépési korlátokkal. Tanulmányunk felméri ennek a beavatkozásnak a hatékonyságát a fehérjét, kreatint, antioxidánsokat és egyéb étrend-kiegészítőket tartalmazó több összetevőből álló kiegészítéssel (MIS) kombinálva DM1-es betegeknél a funkcionális, klinikai és erőmérők javításában, valamint a az életminőség, amint azt a kérdőívek pontszámai alapján értékelik. Ezenkívül megvizsgáljuk a vázizomzathoz való alkalmazkodást HBCT és MIS után.

DM1-es betegek randomizált klinikai vizsgálata. Tanulmányunk átfogó beavatkozásként a testmozgást foglalja magában, két csoportba ágyazva, a DM1-es betegeket randomizálva MIS-re és placebóra, mindkettő 16 hetes otthoni edzésen vesz részt. A méréseket és a mintákat a vizsgálati beavatkozás előtt és után gyűjtik. A harmadik csoportba az életkornak és nemnek megfelelő egészséges kontrollok tartoznak. Ez a csoport nem vesz részt tréningen + kiegészítő beavatkozáson, és az egészséges résztvevők és a DM1-es betegek alapvonalainak összehasonlítására használják.

A vizsgálati eljárások minden látogatás során vérvételt és izombiopsziát foglalnak magukban. Ezen kívül a résztvevőket felkérik egy kardiorespirációs alkalmassági tesztre (VO2MAX teszt), egy sor funkcionális tesztre (6 perces séta teszt, 5x ülve állva, egy lábon állva, 4 lépcsős mászás), erőteszten ( markolatszilárdság és térdnyújtási tesztek) és végül klinikai eljárások, beleértve az EKG-t és a spirometriát. A méréseket és a mintavételt a vizsgálati beavatkozás előtt és után végezzük.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

60

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Kanada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Center

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Igen

Leírás

Az életkornak és nemnek megfelelő kontrollok felvételi feltételei:

  • Egészséges férfiak és nők
  • Normál BMI (BMI 18,5-24,9 kg/m2)

Bevonási kritériumok DM1-es betegek számára:

  • Klinikailag DM1-gyel diagnosztizált férfi vagy nő (19-60 év).
  • A CTG 100-1000 ismétlődik.
  • Normál súlyú (BMI 18,5 - 24,9 kg/m2) vagy túlsúlyos (BMI 25 - 29,9 kg/m2).
  • Fizikailag inaktív (< 1 óra formális edzés/hét).
  • 6 perces séta teszt eredménye 250-500 méter között
  • EKG PR intervallum < 225 ms és QRS időtartam < 125 ms.

Kizárási kritériumok DM1-es betegek számára:

  • Dohányzó
  • Elhízott (BMI > 30,0 kg/m2)
  • Fizikailag aktív (> 1-2 óra formális edzés/hét)
  • 6 perces séta teszt eredménye <250 méter, krónikus (> 2 hét)
  • Narkotikus fájdalomcsillapító vagy gyulladáscsökkentő szerek alkalmazása
  • 1-es vagy 2-es típusú cukorbetegség (egynél több cukorbetegség elleni gyógyszer)
  • Szív- és érrendszeri betegség (legutóbbi szívinfarktus (<6 hónap)
  • Nem kontrollált magas vérnyomás, amely több mint 2 gyógyszert igényel.
  • Pangásos szívelégtelenség, amely több gyógyszeres kezelést igényel.
  • Szívvezetési blokk (mint fent)
  • vesebetegség (kreatinin > 140)
  • Ismert májbetegség
  • Kognitív károsodások, amelyek korlátozzák a tájékozott beleegyezés megadását
  • Korábbi stroke reziduális hemiparesissel
  • Aktív mozgásszervi sérülések és/vagy súlyos osteoarthritis
  • Jelentős fogyás a vizsgálatot megelőző 3 hónapban
  • Súlyos perifériás neuropátia
  • Súlyos csontritkulás
  • Olyan gyógyszerek alkalmazása, amelyekről ismert, hogy befolyásolják a fehérje anyagcserét (pl. kortikoszteroidok)
  • Krónikus obstruktív vagy restriktív tüdőbetegség (FVC < 70%-a az életkor előrejelzett átlagértékének)
  • Kettőnél több gyógyszert igénylő asztma.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Támogató gondoskodás
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Tényező hozzárendelés
  • Maszkolás: Hármas

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Aktív összehasonlító: DM1 + ​​HBEXT + MIS
A résztvevőket arra kérik, hogy vegyenek részt 16 hetes otthoni képzésen, és vegyenek be egy adag több összetevőből álló étrend-kiegészítőt naponta.
Étrend-kiegészítő: Több összetevőből álló kiegészítő
Több összetevőből álló kiegészítő, amely fehérjét, tejsavót és kazeint, kreatint, D-vitamint és kalciumot tartalmaz. Valamint antioxidánsok és egyéb étrend-kiegészítők, beleértve az E-vitamint, CoQ10-et, alfa-liponsavat, L-arginint, répa gyökér kivonatot, zöld kávébab kivonatot, zöld tea kivonatot, fekete tea kivonatot, kurkumint és forskolint
Viselkedési: Egyidejű edzés edzés
Minden résztvevő 16 hetes edzésen vesz részt, amely heti 3 nap ellenállási edzést és heti 2 nap aerob edzést tartalmaz.
Placebo Comparator: DM1 + ​​HBEXT + PLA
A résztvevőket arra kérik, hogy vegyenek részt 16 hetes otthoni edzésen, és vegyenek be naponta egy adag több összetevőből álló placebót.
Viselkedési: Egyidejű edzés edzés
Minden résztvevő 16 hetes edzésen vesz részt, amely heti 3 nap ellenállási edzést és heti 2 nap aerob edzést tartalmaz.
Étrend-kiegészítő: Placebo
A placebo tasak mikrokristályos cellulózt (inaktív vegyületet) tartalmaz, és megjelenésében és ízében megegyezik az aktív kiegészítővel.
Nincs beavatkozás: ELLENŐRZÉS
Egészséges kontroll alanyok, akik nem esnek át vizsgálati beavatkozáson, és akiket az alapszintű mérésekhez és eredményekhez használnak fel.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Testösszetételi index
Időkeret: 4 hónap a beiratkozástól
A zsírmentes tömeg és a zsírtömeg-index arányának változása a DEXA vizsgálattal
4 hónap a beiratkozástól
VO2 max
Időkeret: 4 hónap a beiratkozástól
A cardiorespiratory fitness proxy mértékében bekövetkezett változások a VO2 max teszttel értékelve
4 hónap a beiratkozástól

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
6 perces séta teszt
Időkeret: 4 hónap a beiratkozástól
A megtett méterek számának változása a 6 perces sétateszt során
4 hónap a beiratkozástól
5x ülni állni
Időkeret: 4 hónap a beiratkozástól
Változások az idő(k)ben, ami ahhoz szükséges, hogy 5x üljön fel a székből
4 hónap a beiratkozástól
Időzített és indul
Időkeret: 4 hónap a beiratkozástól
Változások az időzített teszt elvégzéséhez szükséges időben (másodpercekben).
4 hónap a beiratkozástól
A láb izomereje
Időkeret: 4 hónap a beiratkozástól
Változások a maximális izometrikus térdnyújtásban a Biodex segítségével N*m-ben
4 hónap a beiratkozástól
Fogóerő
Időkeret: 4 hónap a beiratkozástól
A fogóerő változása (kg) kézi dinamométer segítségével
4 hónap a beiratkozástól
Egylábú testhelyzet teszt
Időkeret: 4 hónap a beiratkozástól
Változások abban, hogy a betegek 10 másodpercig tudnak-e egy lábon állni vagy sem
4 hónap a beiratkozástól
Az izomrostok keresztmetszeti területe
Időkeret: 4 hónap a beiratkozástól
A rostok keresztmetszeti területének változásai a vastus lateralis izombiopsziájából immunfluoreszcencia alkalmazásával
4 hónap a beiratkozástól
Az izom őssejt mitokondriális funkciója
Időkeret: 4 hónap a beiratkozástól
Változások a mitokondriális funkcióban DM1-es betegek izolált izom-őssejtjeiben csikóhal-teszten keresztül
4 hónap a beiratkozástól

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

McMaster University

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Becsült)

2024. január 1.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2025. január 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2025. január 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2023. április 28.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. április 28.

Első közzététel (Tényleges)

2023. május 8.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. október 19.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. október 18.

Utolsó ellenőrzés

2023. október 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 15550

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel