Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Formazione e integrazione domiciliare nei pazienti DM1 (DM1HBET)

18 ottobre 2023 aggiornato da: Mark Tarnopolsky, McMaster University

Gli effetti dell'esercizio fisico domiciliare e dell'integrazione multi-ingrediente sugli esiti funzionali e sugli adattamenti del muscolo scheletrico nei pazienti con distrofia miotonica di tipo 1

La distrofia miotonica di tipo 1 (DM1) è una malattia genetica rara che colpisce circa 1 persona su 2100. I pazienti con diagnosi di DM1 presentano molti sintomi, tuttavia, i loro muscoli sono principalmente colpiti. I pazienti con DM1 sperimentano una graduale perdita muscolare, seguita da un aumento della percentuale di grasso corporeo, che li rende più deboli, con conseguente difficoltà a svolgere attività della vita quotidiana, come salire le scale, e comprensibilmente, questo influisce sulla loro qualità di vita. DM1 attualmente non ha una cura. Pertanto, è molto importante trovare modi in cui possiamo aiutare i pazienti con DM1 a migliorare i loro sintomi e, si spera, migliorare la loro qualità di vita e possibilmente migliorare la prognosi della malattia. L'esercizio fisico è noto per migliorare la qualità e la funzione muscolare. Inoltre, ipotizziamo che un integratore multi-ingrediente (MIS) per la salute muscolare e antiossidanti per la perdita di grasso, potrebbe mostrare benefici migliorati oltre all'esercizio fisico. Pertanto, studieremo gli effetti dell'allenamento simultaneo domiciliare di 16 settimane, con MIS o placebo, sulla composizione corporea e sulle misure funzionali. Infine, studieremo gli adattamenti muscolari nel DM1 e dopo l'intervento di studio

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Il presente studio si rivolgerà a pazienti (maschi e femmine) a cui è stata diagnosticata clinicamente la distrofia miotonica di tipo 1 con 100-1000 ripetizioni CTG, di età compresa tra 19 e 60 anni. Inoltre, una popolazione sana fungerà da controllo di base e sarà abbinata per età e sesso ai pazienti DM1.

Verranno reclutati un totale di 40 pazienti DM1 e 20 controlli sani. I pazienti con DM1 saranno randomizzati a 20 nel gruppo attivo e 20 nel gruppo placebo. Saranno reclutati sia maschi che femmine, prendendo di mira 20 maschi e 20 femmine. I corrispondenti 10 maschi sani e 10 femmine sane saranno abbinati per sesso ed età e parteciperanno solo alle visite di base, alle misurazioni e alla raccolta dei campioni.

L'allenamento simultaneo domiciliare (HBCT) rappresenta un intervento di esercizio con barriere minime all'ingresso. Il nostro studio valuterà l'efficacia di questo intervento, in combinazione con un integratore multi-ingrediente (MIS) contenente proteine, creatina, antiossidanti e altri integratori alimentari in pazienti con DM1, nel migliorare le misure funzionali, cliniche e di forza, nonché la qualità della vita, valutata dai punteggi nei questionari. Inoltre, studieremo gli adattamenti del muscolo scheletrico in seguito a HBCT e MIS.

Uno studio clinico randomizzato su pazienti DM1. Il nostro studio includerà l'esercizio come intervento generale, con due gruppi nidificati all'interno, pazienti DM1 randomizzati a MIS e placebo, entrambi sottoposti a 16 settimane di allenamento a domicilio. Misure e campioni saranno raccolti prima e dopo l'intervento di studio. Un terzo gruppo includerà controlli sani abbinati per età e sesso. Questo gruppo non sarà sottoposto a formazione + intervento di integrazione e verrà utilizzato per confronti di base tra partecipanti sani e pazienti con DM1.

Le procedure dello studio includeranno prelievi di sangue e biopsie muscolari in ogni visita. Inoltre, ai partecipanti verrà chiesto di sottoporsi a un test di fitness cardiorespiratorio (test VO2MAX), una batteria di test funzionali (test del cammino di 6 minuti, 5x sit-to-stand, una gamba in piedi, salita di 4 gradini), test di forza ( test di forza di presa e estensione del ginocchio) e, infine, procedure cliniche, inclusi ECG e spirometria. Le misurazioni e la raccolta dei campioni saranno effettuate prima e dopo l'intervento di studio.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

60

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: Mark A Tarnopolsky, MD, PhD
  • Numero di telefono: 75226 905-525-9140
  • Email: tarnopol@mcmaster.ca

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Canada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto

Accetta volontari sani

Sì

Descrizione

Criteri di inclusione dei controlli abbinati per età e sesso:

  • Uomini e donne sani
  • BMI normale (BMI 18,5 - 24,9 kg/m2)

Criteri di inclusione per i pazienti DM1:

  • Maschio o femmina con diagnosi clinica di DM1 (età 19-60 anni).
  • CTG ripete 100-1000.
  • Peso normale (BMI 18,5 - 24,9 kg/m2) o sovrappeso (BMI 25 - 29,9 kg/m2).
  • Fisicamente inattivo (< 1 ora di esercizio formale/settimana).
  • Punteggio del test di camminata di 6 minuti tra 250 e 500 metri
  • ECG con intervallo PR < 225 ms e durata QRS < 125 ms.

Criteri di esclusione per i pazienti DM1:

  • Fumare
  • Obesi (IMC > 30,0 kg/m2)
  • Fisicamente attivo (> 1-2 ore di esercizio formale/settimana)
  • Punteggio del test del cammino di 6 minuti <250 metri, cronico (> 2 settimane)
  • Uso di analgesici narcotici o farmaci antinfiammatori
  • Diabete di tipo 1 o 2 (più di un farmaco antidiabetico)
  • Malattie cardiovascolari (recente infarto del miocardio (<6 mesi)
  • Ipertensione incontrollata che richiede più di 2 farmaci.
  • Insufficienza cardiaca congestizia che richiede più di un farmaco per il controllo.
  • Blocco della conduzione cardiaca (come sopra)
  • Malattia renale (creatinina > 140)
  • Malattia epatica nota
  • Compromissione cognitiva che limita la capacità di fornire il consenso informato
  • Precedente ictus con emiparesi residua
  • Lesioni muscoloscheletriche attive e/o artrosi grave
  • Perdita di peso significativa nel periodo di 3 mesi prima dello studio
  • Neuropatia periferica grave
  • Osteoporosi grave
  • Uso di farmaci noti per influenzare il metabolismo delle proteine ​​(ad es. corticosteroidi)
  • Malattia polmonare cronica ostruttiva o restrittiva (FVC <70% del valore medio previsto per l'età)
  • Asma che richiede più di due farmaci.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Terapia di supporto
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione fattoriale
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: DM1 + ​​HBEXT + MIS
Ai partecipanti verrà chiesto di sottoporsi a 16 settimane di allenamento domiciliare e di assumere una dose di un integratore multi-ingrediente al giorno.
Integratore alimentare: Integratore multi-ingrediente
Un integratore multi-ingrediente contenente proteine, sia siero di latte che caseina, creatina, vitamina D e calcio. Oltre ad antiossidanti e altri integratori alimentari tra cui vitamina E, CoQ10, acido alfa lipoico, L-arginina, estratto di radice di barbabietola, estratto di chicco di caffè verde, estratto di tè verde, estratto di tè nero, curcumina e forskolina
Comportamentale: Allenamento con esercizi simultanei
Tutti i partecipanti saranno sottoposti a 16 settimane di allenamento fisico, contenente 3 giorni/settimana di allenamento di resistenza e 2 giorni/settimana di allenamento aerobico.
Comparatore placebo: DM1 + ​​HBEXT + PLA
Ai partecipanti verrà chiesto di sottoporsi a 16 settimane di formazione domiciliare e di assumere una dose di un integratore multi-ingrediente placebo al giorno.
Comportamentale: Allenamento con esercizi simultanei
Tutti i partecipanti saranno sottoposti a 16 settimane di allenamento fisico, contenente 3 giorni/settimana di allenamento di resistenza e 2 giorni/settimana di allenamento aerobico.
Integratore alimentare: Placebo
La bustina placebo conterrà cellulosa microcristallina (composto inattivo) e sarà identica nell'aspetto e nel gusto all'integratore attivo.
Nessun intervento: CONTROLLO
Soggetti di controllo sani che non saranno sottoposti all'intervento dello studio e saranno utilizzati per misurazioni e risultati di base.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Indice di composizione corporea
Lasso di tempo: 4 mesi dall'immatricolazione
Cambiamenti nel rapporto tra massa magra e indice di massa grassa valutati tramite scansione DEXA
4 mesi dall'immatricolazione
VO2 max
Lasso di tempo: 4 mesi dall'immatricolazione
Cambiamenti nella misura proxy dell'idoneità cardiorespiratoria valutata tramite test VO2 max
4 mesi dall'immatricolazione

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Test del cammino di 6 minuti
Lasso di tempo: 4 mesi dall'immatricolazione
Variazioni del numero di metri percorsi durante il test del cammino di 6 minuti
4 mesi dall'immatricolazione
5 volte seduto per stare in piedi
Lasso di tempo: 4 mesi dall'immatricolazione
Cambiamenti nel tempo (i) necessari per completare 5x sedersi per alzarsi da una sedia
4 mesi dall'immatricolazione
Tempo e via
Lasso di tempo: 4 mesi dall'immatricolazione
Modifiche nel tempo (secondi) necessario per completare un test a tempo e andare
4 mesi dall'immatricolazione
Forza muscolare delle gambe
Lasso di tempo: 4 mesi dall'immatricolazione
Variazioni dell'estensione isometrica massima del ginocchio tramite Biodex in N*m
4 mesi dall'immatricolazione
Forza di presa
Lasso di tempo: 4 mesi dall'immatricolazione
Variazioni della forza di presa (kg) utilizzando un dinamometro manuale
4 mesi dall'immatricolazione
Test di posizione su una gamba sola
Lasso di tempo: 4 mesi dall'immatricolazione
Cambiamenti nel fatto che i pazienti possano stare su una gamba per 10 s o meno
4 mesi dall'immatricolazione
Area della sezione trasversale delle fibre muscolari
Lasso di tempo: 4 mesi dall'immatricolazione
Cambiamenti nell'area della sezione trasversale delle fibre da una biopsia muscolare del vasto laterale mediante immunofluorescenza
4 mesi dall'immatricolazione
Funzione mitocondriale delle cellule staminali muscolari
Lasso di tempo: 4 mesi dall'immatricolazione
Cambiamenti nella funzione mitocondriale nelle cellule staminali muscolari isolate dei pazienti DM1 tramite test del cavalluccio marino
4 mesi dall'immatricolazione

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

McMaster University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 gennaio 2024

Completamento primario (Stimato)

1 gennaio 2025

Completamento dello studio (Stimato)

1 gennaio 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

28 aprile 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

28 aprile 2023

Primo Inserito (Effettivo)

8 maggio 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

19 ottobre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 ottobre 2023

Ultimo verificato

1 ottobre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 15550

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Distrofia miotonica 1

Prove cliniche su Integratore multi-ingrediente

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Pakistan

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi