Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Домашнее обучение и добавки у пациентов с СД 1 (DM1HBET)

18 октября 2023 г. обновлено: Mark Tarnopolsky, McMaster University

Влияние домашних тренировок и мультиингредиентных добавок на функциональные результаты и адаптацию скелетных мышц у пациентов с миотонической дистрофией 1 типа

Миотоническая дистрофия 1 типа (СД1) — редкое генетическое заболевание, которым страдает примерно 1 человек из 2100. Пациенты с диагнозом СД1 проявляют множество симптомов, однако в основном поражаются их мышцы. Пациенты с СД1 испытывают постепенную потерю мышечной массы, за которой следует увеличение процентного содержания жира в организме, что делает их слабее, что приводит к трудностям при выполнении повседневных действий, таких как подъем по лестнице, и понятно, что это влияет на качество их жизни. DM1 в настоящее время не имеет лечения. Поэтому очень важно найти способы, с помощью которых мы можем помочь пациентам с СД1 улучшить свои симптомы и, надеюсь, улучшить качество их жизни и, возможно, улучшить прогноз заболевания. Известно, что упражнения улучшают качество и функцию мышц. Кроме того, мы предполагаем, что многокомпонентная добавка (MIS) для здоровья мышц и антиоксиданты для потери жира могут демонстрировать улучшенные преимущества в дополнение к упражнениям. Поэтому мы будем исследовать влияние 16-недельных одновременных тренировок в домашних условиях с MIS или плацебо на состав тела и функциональные показатели. Наконец, мы будем исследовать мышечную адаптацию при СД 1 и последующем вмешательстве в исследование.

Обзор исследования

Статус

Еще не набирают

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Настоящее исследование будет нацелено на пациентов (мужчин и женщин), у которых была клинически диагностирована миотоническая дистрофия 1 типа с 100-1000 повторами КТГ, в возрасте от 19 до 60 лет. Кроме того, здоровая популяция будет служить исходным контролем, и они будут соответствовать по возрасту и полу пациентам с СД1.

Всего будет набрано 40 пациентов с СД1 и 20 здоровых контролей. Пациенты с СД1 будут рандомизированы на 20 в активной группе и 20 в плацебо. Будут набраны как мужчины, так и женщины, ориентировочно 20 мужчин и 20 женщин. Соответствующие 10 здоровых мужчин и 10 здоровых женщин будут подобраны по полу и возрасту и будут участвовать только в исходных посещениях, измерениях и сборе образцов.

Параллельное обучение на дому (HBCT) представляет собой упражнение с минимальными барьерами для входа. В нашем исследовании будет оцениваться эффективность этого вмешательства в сочетании с многокомпонентной добавкой (МИС), содержащей белок, креатин, антиоксиданты и другие пищевые добавки, у пациентов с СД 1 в улучшении функциональных, клинических и силовых показателей, а также качество жизни, оцениваемое по баллам в анкетах. Кроме того, мы будем исследовать адаптацию к скелетным мышцам после HBCT и MIS.

Рандомизированное клиническое исследование пациентов с СД1. Наше исследование будет включать физические упражнения в качестве всеобъемлющего вмешательства с двумя группами, вложенными внутрь: пациенты с СД1, рандомизированные в группы MIS и плацебо, обе из которых будут проходить 16-недельные тренировки на дому. Измерения и образцы будут собираться до и после исследовательского вмешательства. В третью группу войдут здоровые контроли соответствующего возраста и пола. Эта группа не будет проходить обучение + дополнительное вмешательство и будет использоваться для базовых сравнений между здоровыми участниками и пациентами с СД1.

Процедуры исследования будут включать забор крови и биопсию мышц при каждом посещении. Кроме того, участникам будет предложено пройти кардиореспираторный фитнес-тест (тест VO2MAX), ряд функциональных тестов (6-минутная ходьба, 5-кратное приседание, стояние на одной ноге, подъем на 4 ступеньки), силовое тестирование ( тесты силы захвата и разгибания колена) и, наконец, клинические процедуры, включая ЭКГ и спирометрию. Измерения и сбор образцов будут проводиться до и после проведения исследования.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

60

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Mark A Tarnopolsky, MD, PhD
  • Номер телефона: 75226 905-525-9140
  • Электронная почта: tarnopol@mcmaster.ca

Учебное резервное копирование контактов

  • Имя: Joshua P Nederveen, PhD
  • Номер телефона: 905-902-0583
  • Электронная почта: nedervj@mcmaster.ca

Места учебы

  • Канада
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Канада, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Center

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Да

Описание

Критерии включения в контрольную группу по возрасту и полу:

  • Здоровые мужчины и женщины
  • Нормальный ИМТ (ИМТ 18,5–24,9 кг/м2)

Критерии включения для пациентов с СД1:

  • Мужчина или женщина с клиническим диагнозом СД1 (возраст от 19 до 60 лет).
  • КТГ повторов 100-1000.
  • Нормальный вес (ИМТ 18,5–24,9 кг/м2) или избыточный вес (ИМТ 25–29,9 кг/м2).
  • Физически неактивен (< 1 часа формальных упражнений в неделю).
  • Результат теста на 6-минутную ходьбу на дистанции 250–500 метров.
  • ЭКГ с интервалом PR < 225 мс и длительностью QRS < 125 мс.

Критерии исключения для больных СД1:

  • Курение
  • Ожирение (ИМТ > 30,0 кг/м2)
  • Физически активный (> 1-2 часа физических упражнений в неделю)
  • Оценка теста 6-минутной ходьбы <250 метров, хроническая (> 2 недель)
  • Использование наркотических анальгетиков или противовоспалительных препаратов
  • Диабет 1 или 2 типа (более одного противодиабетического препарата)
  • Сердечно-сосудистые заболевания (недавний инфаркт миокарда (< 6 месяцев)
  • Неконтролируемая артериальная гипертензия, требующая более 2 препаратов.
  • Застойная сердечная недостаточность, требующая более одного лекарства для контроля.
  • Блокада сердечной проводимости (как указано выше)
  • Заболевание почек (креатинин > 140)
  • Известное заболевание печени
  • Когнитивные нарушения, ограничивающие способность давать информированное согласие
  • Перенесенный инсульт с остаточным гемипарезом
  • Активные скелетно-мышечные травмы и/или тяжелый остеоартрит
  • Значительная потеря веса за 3 месяца до исследования
  • Тяжелая периферическая невропатия
  • Тяжелый остеопороз
  • Применение лекарственных препаратов, которые, как известно, влияют на белковый обмен (т. кортикостероиды)
  • Хроническая обструктивная или рестриктивная болезнь легких (ФЖЕЛ <70% от среднего значения, прогнозируемого возрастом)
  • Астма, требующая более двух лекарств.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Поддерживающая терапия
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Факторное присвоение
  • Маскировка: Тройной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Активный компаратор: DM1 + ​​HBEXT + МИС
Участников попросят пройти 16 недель домашних тренировок и попросят принимать одну дозу мультиингредиентной добавки в день.
Диетическая добавка: Многокомпонентная добавка
Многокомпонентная добавка, содержащая белок, как сывороточный, так и казеин, креатин, витамин D и кальций. А также антиоксиданты и другие пищевые добавки, включая витамин Е, коэнзим Q10, альфа-липоевую кислоту, L-аргинин, экстракт корня свеклы, экстракт зеленых кофейных зерен, экстракт зеленого чая, экстракт черного чая, куркумин и форсколин.
Поведенческий: Параллельные тренировки
Все участники пройдут 16-недельные тренировки, включающие 3 дня в неделю тренировок с отягощениями и 2 дня в неделю аэробных тренировок.
Плацебо Компаратор: DM1 + ​​HBEXT + ПЛА
Участникам будет предложено пройти 16 недель домашних тренировок и принимать одну дозу многокомпонентной добавки плацебо в день.
Поведенческий: Параллельные тренировки
Все участники пройдут 16-недельные тренировки, включающие 3 дня в неделю тренировок с отягощениями и 2 дня в неделю аэробных тренировок.
Диетическая добавка: Плацебо
Пакетик плацебо будет содержать микрокристаллическую целлюлозу (неактивное соединение) и будет идентичен по внешнему виду и вкусу активной добавке.
Без вмешательства: КОНТРОЛЬ
Здоровые контрольные субъекты, которые не будут подвергаться исследовательскому вмешательству и будут использоваться для базовых измерений и результатов.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Индекс состава тела
Временное ограничение: 4 месяца с момента зачисления
Изменения отношения безжировой массы к индексу жировой массы, оцененные с помощью DEXA-сканирования
4 месяца с момента зачисления
VO2 макс.
Временное ограничение: 4 месяца с момента зачисления
Изменения в показателе кардиореспираторной пригодности, оцененном с помощью тестирования VO2 max
4 месяца с момента зачисления

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Тест 6-минутной ходьбы
Временное ограничение: 4 месяца с момента зачисления
Изменения количества метров, пройденных во время теста 6-минутной ходьбы
4 месяца с момента зачисления
5x сидеть, чтобы встать
Временное ограничение: 4 месяца с момента зачисления
Изменения во времени (с), необходимом для выполнения 5-кратного приседания и вставания со стула
4 месяца с момента зачисления
Пришло время и вперед
Временное ограничение: 4 месяца с момента зачисления
Изменения во времени (в секундах), необходимом для завершения теста «включи и работай»
4 месяца с момента зачисления
Сила мышц ног
Временное ограничение: 4 месяца с момента зачисления
Изменения максимального изометрического разгибания колена с помощью Biodex в Н*м
4 месяца с момента зачисления
Сила сцепления
Временное ограничение: 4 месяца с момента зачисления
Изменение силы хвата (кг) с помощью ручного динамометра
4 месяца с момента зачисления
Тест с опорой на одной ноге
Временное ограничение: 4 месяца с момента зачисления
Изменения в том, могут ли пациенты стоять на одной ноге в течение 10 с или нет
4 месяца с момента зачисления
Площадь поперечного сечения мышечных волокон
Временное ограничение: 4 месяца с момента зачисления
Изменения площади поперечного сечения волокон при биопсии латеральной широкой мышцы бедра с использованием иммунофлуоресценции
4 месяца с момента зачисления
Митохондриальная функция мышечных стволовых клеток
Временное ограничение: 4 месяца с момента зачисления
Изменения функции митохондрий в изолированных мышечных стволовых клетках пациентов с СД 1 с помощью анализа морского конька
4 месяца с момента зачисления

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

McMaster University

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Оцененный)

1 января 2024 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 января 2025 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 января 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

28 апреля 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

28 апреля 2023 г.

Первый опубликованный (Действительный)

8 мая 2023 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

19 октября 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

18 октября 2023 г.

Последняя проверка

1 октября 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 15550

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться