Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Thuistraining en suppletie bij DM1-patiënten (DM1HBET)

18 oktober 2023 bijgewerkt door: Mark Tarnopolsky, McMaster University

De effecten van thuistraining en suppletie met meerdere ingrediënten op functionele resultaten en skeletspieraanpassingen bij patiënten met myotone dystrofie type 1

Myotone dystrofie type 1 (DM1) is een zeldzame genetische ziekte die ongeveer 1 op de 2100 mensen treft. Patiënten met de diagnose DM1 vertonen veel symptomen, maar vooral hun spieren zijn aangetast. DM1-patiënten ervaren een geleidelijk spierverlies, gevolgd door een toename van het lichaamsvetpercentage, waardoor ze zwakker worden, wat resulteert in moeilijkheden bij het uitvoeren van dagelijkse activiteiten, zoals traplopen, en begrijpelijkerwijs beïnvloedt dit hun kwaliteit van leven. DM1 heeft momenteel geen remedie. Daarom is het erg belangrijk om manieren te vinden waarop we DM1-patiënten kunnen helpen hun symptomen te verbeteren, en hopelijk hun kwaliteit van leven te verbeteren en mogelijk de ziekteprognose te verbeteren. Het is bekend dat lichaamsbeweging de spierkwaliteit en -functie verbetert. Daarnaast veronderstellen we dat een multi-ingrediëntensupplement (MIS) voor spiergezondheid en antioxidanten voor vetverlies betere voordelen kunnen opleveren bovenop lichaamsbeweging. Daarom zullen we de effecten van 16 weken thuistraining, met MIS of placebo, op de lichaamssamenstelling en functionele metingen onderzoeken. Ten slotte zullen we spieraanpassingen in DM1 en na studieinterventie onderzoeken

Studie Overzicht

Toestand

Nog niet aan het werven

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De huidige studie zal zich richten op patiënten (mannelijk en vrouwelijk) bij wie klinisch de diagnose myotone dystrofie type 1 met 100-1000 CTG-herhalingen is gesteld, tussen de 19 en 60 jaar. Bovendien zal een gezonde populatie dienen als basislijncontroles, en zullen ze qua leeftijd en geslacht worden gematcht met de DM1-patiënten.

In totaal zullen 40 DM1-patiënten en 20 gezonde controles worden gerekruteerd. DM1-patiënten worden gerandomiseerd tot 20 in de actieve groep en 20 in de placebogroep. Er zullen zowel mannen als vrouwen worden aangeworven, gericht op 20 mannen en 20 vrouwen. Overeenkomstige 10 gezonde mannen en 10 gezonde vrouwen worden gematcht voor geslacht en leeftijd, en nemen alleen deel aan basisbezoeken, metingen en monsterverzameling.

Thuisgebaseerde gelijktijdige training (HBCT) vertegenwoordigt een oefeninterventie met minimale toetredingsdrempels. Onze studie zal de effectiviteit beoordelen van deze interventie, in combinatie met een multi-ingrediëntensupplement (MIS) met eiwitten, creatine, antioxidanten en andere voedingssupplementen bij patiënten met DM1, bij het verbeteren van functionele, klinische en krachtmetingen, evenals de kwaliteit van leven, zoals beoordeeld door scores in vragenlijsten. Daarnaast zullen we aanpassingen aan de skeletspieren na HBCT en MIS onderzoeken.

Een gerandomiseerde klinische studie van DM1-patiënten. Onze studie omvat lichaamsbeweging als de overkoepelende interventie, met twee groepen daarin genest, DM1-patiënten gerandomiseerd naar MIS en placebo, die beide 16 weken thuistraining zullen ondergaan. Metingen en monsters zullen worden verzameld voor en na de studie-interventie. Een derde groep omvat gezonde controles op basis van leeftijd en geslacht. Deze groep zal geen training + supplementinterventie ondergaan en zal worden gebruikt voor basislijnvergelijkingen tussen gezonde deelnemers en DM1-patiënten.

Studieprocedures omvatten bij elk bezoek bloedafnames en spierbiopten. Daarnaast ondergaan de deelnemers een cardiorespiratoire conditietest (VO2MAX-test), een reeks functionele tests (6 minuten looptest, 5x zitten naar staan, één been staan, 4 trappen beklimmen), krachttesten ( grijpkracht- en knie-extensietests) en ten slotte klinische procedures, waaronder ECG's en spirometrie. Metingen en monstername zullen voor en na de studie-interventie worden gedaan.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

60

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Canada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen

Accepteert gezonde vrijwilligers

Ja

Beschrijving

Inclusiecriteria voor op leeftijd en geslacht afgestemde controles:

  • Gezonde mannen en vrouwen
  • Normale BMI (BMI 18,5 - 24,9 kg/m2)

Inclusiecriteria voor DM1-patiënten:

  • Man of vrouw klinisch gediagnosticeerd met DM1 (leeftijd 19 - 60 jaar).
  • CTG herhaalt 100-1000.
  • Normaal gewicht (BMI 18,5 - 24,9 kg/m2) of overgewicht (BMI 25 - 29,9 kg/m2).
  • Lichamelijk inactief (< 1 uur formele lichaamsbeweging/week).
  • Looptestscore van 6 minuten tussen 250 - 500 meter
  • ECG met PR-interval < 225 ms en QRS-duur < 125 ms.

Uitsluitingscriteria voor DM1-patiënten:

  • Roken
  • Zwaarlijvig (BMI > 30,0 kg/m2)
  • Lichamelijk actief (> 1-2 uur formele lichaamsbeweging/week)
  • Score looptest 6 minuten <250 meter, chronisch (> 2 weken)
  • Gebruik van verdovende pijnstillende of ontstekingsremmende medicijnen
  • Diabetes type 1 of 2 (meer dan één antidiabeticum)
  • Hart- en vaatziekten (recent myocardinfarct (< 6 maanden)
  • Ongecontroleerde hypertensie waarvoor meer dan 2 medicijnen nodig zijn.
  • Congestief hartfalen waarvoor meer dan één medicatie nodig is voor controle.
  • Cardiale geleidingsblokkade (zoals hierboven)
  • Nierziekte (creatinine > 140)
  • Bekende leverziekte
  • Cognitieve stoornissen beperken het vermogen om geïnformeerde toestemming te geven
  • Eerdere beroerte met residuele hemiparese
  • Actieve musculoskeletale letsels en/of ernstige artrose
  • Aanzienlijk gewichtsverlies in de periode van 3 maanden voorafgaand aan het onderzoek
  • Ernstige perifere neuropathie
  • Ernstige osteoporose
  • Gebruik van medicijnen waarvan bekend is dat ze het eiwitmetabolisme beïnvloeden (d.w.z. corticosteroïden)
  • Chronische obstructieve of restrictieve longziekte (FVC < 70% van leeftijd voorspelde gemiddelde waarde)
  • Astma waarvoor meer dan twee medicijnen nodig zijn.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Ondersteunende zorg
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Faculteitstoewijzing
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Actieve vergelijker: DM1 + ​​HBEXT + MIS
Deelnemers wordt gevraagd om 16 weken thuistraining te volgen en wordt gevraagd om één dosis van een supplement met meerdere ingrediënten per dag in te nemen.
Voedingssupplement: Supplement met meerdere ingrediënten
Een supplement met meerdere ingrediënten dat proteïne, zowel wei als caseïne, creatine, vitamine D en calcium bevat. Evenals antioxidanten en andere voedingssupplementen, waaronder vitamine E, CoQ10, alfa-liponzuur, L-arginine, bietenwortelextract, groene koffiebonenextract, groene thee-extract, zwarte thee-extract, curcumine en forskolin
Gedragsmatig: Gelijktijdige oefentraining
Alle deelnemers ondergaan 16 weken oefentraining, bestaande uit 3 dagen/week weerstandstraining en 2 dagen/week aerobe training.
Placebo-vergelijker: DM1 + ​​HBEXT + PLA
Deelnemers wordt gevraagd om 16 weken thuistraining te volgen en wordt gevraagd om één dosis placebo met meerdere ingrediënten per dag in te nemen.
Gedragsmatig: Gelijktijdige oefentraining
Alle deelnemers ondergaan 16 weken oefentraining, bestaande uit 3 dagen/week weerstandstraining en 2 dagen/week aerobe training.
Voedingssupplement: Placebo
Het placebozakje bevat microkristallijne cellulose (inactieve verbinding) en is qua uiterlijk en smaak identiek aan het actieve supplement.
Geen tussenkomst: CONTROLE
Gezonde controlepersonen die geen onderzoeksinterventie zullen ondergaan en zullen worden gebruikt voor nulmetingen en uitkomsten.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Lichaamssamenstellingsindex
Tijdsspanne: 4 maanden vanaf inschrijving
Veranderingen in de verhouding tussen vetvrije massa en vetmassa-index zoals beoordeeld via DEXA-scan
4 maanden vanaf inschrijving
VO2-max
Tijdsspanne: 4 maanden vanaf inschrijving
Veranderingen in cardiorespiratoire fitness proxy-meting zoals beoordeeld via VO2 max-testen
4 maanden vanaf inschrijving

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
6 minuten looptest
Tijdsspanne: 4 maanden vanaf inschrijving
Veranderingen in het aantal gelopen meters tijdens de 6 minuten looptest
4 maanden vanaf inschrijving
5x zit naar sta
Tijdsspanne: 4 maanden vanaf inschrijving
Veranderingen in tijd(en) die nodig zijn om 5x zitten naar staan ​​vanuit een stoel te volbrengen
4 maanden vanaf inschrijving
Time-out en gaan
Tijdsspanne: 4 maanden vanaf inschrijving
Veranderingen in de tijd (seconden) die nodig is om een ​​getimede up-and-go-test te voltooien
4 maanden vanaf inschrijving
Been spierkracht
Tijdsspanne: 4 maanden vanaf inschrijving
Veranderingen in maximale isometrische knie-extensie via Biodex in N*m
4 maanden vanaf inschrijving
Grijpkracht
Tijdsspanne: 4 maanden vanaf inschrijving
Veranderingen in grijpkracht (kg) met behulp van een handdynamometer
4 maanden vanaf inschrijving
Standtest op één been
Tijdsspanne: 4 maanden vanaf inschrijving
Veranderingen in de vraag of patiënten 10 seconden op één been kunnen staan ​​of niet
4 maanden vanaf inschrijving
Dwarsdoorsnede van spiervezels
Tijdsspanne: 4 maanden vanaf inschrijving
Veranderingen in het dwarsdoorsnedegebied van de vezel van een spierbiopsie van vastus lateralis met behulp van immunofluorescentie
4 maanden vanaf inschrijving
Spierstamcel mitochondriale functie
Tijdsspanne: 4 maanden vanaf inschrijving
Veranderingen in mitochondriale functie in geïsoleerde spierstamcellen van DM1-patiënten via seahorse-assay
4 maanden vanaf inschrijving

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

McMaster University

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Geschat)

1 januari 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

1 januari 2025

Studie voltooiing (Geschat)

1 januari 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

28 april 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

28 april 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

8 mei 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

19 oktober 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

18 oktober 2023

Laatst geverifieerd

1 oktober 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 15550

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Myotone dystrofie 1

Klinische onderzoeken op Supplement met meerdere ingrediënten

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Qatar

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren