DM1患者の在宅トレーニングとサプリメント (DM1HBET)

本研究は、19 歳から 60 歳までの 100 から 1000 の CTG リピートを持つ筋強直性ジストロフィー 1 型と臨床的に診断された患者 (男性および女性) を対象とします。 さらに、健康な集団がベースライン コントロールとして機能し、年齢と性別が DM1 患者と一致します。

合計 40 人の DM1 患者と 20 人の健康なコントロールが募集されます。 DM1 患者は、実薬群で 20 人、プラセボ群で 20 人に無作為に割り付けられます。 男女ともに募集し、対象は男女20名程度。 対応する 10 人の健康な男性と 10 人の健康な女性は、性別と年齢が一致し、ベースラインの訪問、測定、およびサンプル収集のみに参加します。

自宅での同時トレーニング (HBCT) は、参入障壁が最小限の運動介入を表します。 私たちの研究では、DM1患者のタンパク質、クレアチン、抗酸化物質、およびその他の栄養補助食品を含む多成分サプリメント（MIS）と組み合わせて、機能的、臨床的、および強度の測定を改善する上で、この介入の有効性を評価します。アンケートのスコアによって評価される生活の質。 さらに、HBCTおよびMIS後の骨格筋への適応を調査します。

DM1患者のランダム化臨床試験。 私たちの研究には、包括的な介入として運動が含まれます.2つのグループがネストされ、DM1患者はMISとプラセボに無作為に割り付けられ、どちらも16週間の在宅運動トレーニングを受けます. 研究介入の前後に測定値とサンプルを収集します。 3 番目のグループには、年齢と性別が一致した健康なコントロールが含まれます。 このグループはトレーニング + サプリメント介入を受けず、健康な参加者と DM1 患者のベースライン比較に使用されます。

研究手順には、各訪問での採血と筋肉生検が含まれます。 さらに、参加者は、心肺フィットネス テスト (VO2MAX テスト)、一連の機能テスト (6 分間の歩行テスト、5 回の立ち座り、片足立ち、4 段登り)、筋力テスト (握力と膝関節伸展テスト)、最後に心電図と肺活量測定を含む臨床手順。 測定とサンプル収集は、研究介入の前後に行われます。