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Formation et supplémentation à domicile chez les patients DM1 (DM1HBET)

18 octobre 2023 mis à jour par: Mark Tarnopolsky, McMaster University

Les effets de l'entraînement physique à domicile et de la supplémentation multi-ingrédients sur les résultats fonctionnels et les adaptations des muscles squelettiques chez les patients atteints de dystrophie myotonique de type 1

La dystrophie myotonique de type 1 (DM1) est une maladie génétique rare qui touche environ 1 personne sur 2100. Les patients diagnostiqués avec DM1 présentent de nombreux symptômes, cependant, leurs muscles sont principalement touchés. Les patients atteints de DM1 subissent une perte musculaire progressive, suivie d'une augmentation du pourcentage de graisse corporelle, ce qui les affaiblit, ce qui entraîne des difficultés à effectuer les activités de la vie quotidienne, comme monter les escaliers, et cela affecte naturellement leur qualité de vie. DM1 n'a actuellement pas de remède. Par conséquent, il est très important de trouver des moyens d'aider les patients atteints de DM1 à améliorer leurs symptômes et, espérons-le, à améliorer leur qualité de vie et éventuellement à améliorer le pronostic de la maladie. L'exercice est connu pour améliorer la qualité et la fonction musculaire. De plus, nous émettons l'hypothèse qu'un supplément multi-ingrédients (MIS) pour la santé musculaire et des antioxydants pour la perte de graisse, pourrait montrer des avantages améliorés en plus de l'exercice. Par conséquent, nous étudierons les effets d'un entraînement simultané à domicile de 16 semaines, avec MIS ou placebo, sur la composition corporelle et les mesures fonctionnelles. Enfin, nous étudierons les adaptations musculaires dans la DM1 et après l'intervention de l'étude

Aperçu de l'étude

Statut

Pas encore de recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

La présente étude ciblera les patients (hommes et femmes) qui ont été cliniquement diagnostiqués avec la dystrophie myotonique de type 1 avec 100 à 1000 répétitions CTG, âgés de 19 à 60 ans. De plus, une population en bonne santé servira de témoins de base, et ils seront appariés pour l'âge et le sexe, aux patients DM1.

Au total, 40 patients DM1 et 20 témoins sains seront recrutés. Les patients DM1 seront randomisés à 20 dans le groupe actif et 20 dans le groupe placebo. Des hommes et des femmes seront recrutés, ciblant 20 hommes et 20 femmes. 10 hommes en bonne santé et 10 femmes en bonne santé correspondants seront appariés pour le sexe et l'âge, et ne participeront qu'aux visites de référence, aux mesures et à la collecte d'échantillons.

L'entraînement simultané à domicile (HBCT) représente une intervention d'exercice avec des barrières minimales à l'entrée. Notre étude évaluera l'efficacité de cette intervention, en combinaison avec un supplément multi-ingrédients (MIS) contenant des protéines, de la créatine, des antioxydants et d'autres compléments alimentaires chez les patients atteints de DM1, pour améliorer les mesures fonctionnelles, cliniques et de force, ainsi que la qualité de vie, évaluée par des scores dans des questionnaires. De plus, nous étudierons les adaptations au muscle squelettique après HBCT et MIS.

Un essai clinique randomisé de patients DM1. Notre étude inclura l'exercice en tant qu'intervention globale, avec deux groupes imbriqués, des patients DM1 randomisés pour le MIS et le placebo, qui subiront tous deux 16 semaines d'entraînement physique à domicile. Les mesures et les échantillons seront collectés avant et après l'intervention de l'étude. Un troisième groupe comprendra des témoins sains appariés selon l'âge et le sexe. Ce groupe ne subira pas d'intervention de formation + supplément et sera utilisé pour les comparaisons de base entre les participants en bonne santé et les patients DM1.

Les procédures d'étude comprendront des prises de sang et des biopsies musculaires à chaque visite. De plus, les participants seront invités à subir un test de condition physique cardiorespiratoire (test VO2MAX), une batterie de tests fonctionnels (test de marche de 6 minutes, 5x assis-debout, une jambe debout, montée de 4 marches), un test de force ( tests de force de préhension et d'extension du genou) et enfin, les procédures cliniques, y compris les ECG et la spirométrie. Les mesures et la collecte d'échantillons seront effectuées avant et après l'intervention de l'étude.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

60

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

  • Nom: Mark A Tarnopolsky, MD, PhD
  • Numéro de téléphone: 75226 905-525-9140
  • E-mail: tarnopol@mcmaster.ca

Sauvegarde des contacts de l'étude

  • Nom: Joshua P Nederveen, PhD
  • Numéro de téléphone: 905-902-0583
  • E-mail: nedervj@mcmaster.ca

Lieux d'étude

  • Canada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte

Accepte les volontaires sains

Oui

La description

Critères d'inclusion des témoins appariés selon l'âge et le sexe :

  • Hommes et femmes en bonne santé
  • IMC normal (IMC 18,5 - 24,9 kg/m2)

Critères d'inclusion pour les patients DM1 :

  • Homme ou femme diagnostiqué cliniquement avec DM1 (19 - 60 ans).
  • CTG répète 100-1000.
  • Poids normal (IMC 18,5 - 24,9 kg/m2) ou en surpoids (IMC 25 - 29,9 kg/m2).
  • Physiquement inactif (< 1 heure d'exercice formel/semaine).
  • Résultat du test de marche de 6 minutes entre 250 et 500 mètres
  • ECG avec intervalle PR < 225 ms et durée QRS < 125 ms.

Critères d'exclusion pour les patients DM1 :

  • Fumeur
  • Obèse (IMC > 30,0 kg/m2)
  • Physiquement actif (> 1-2 heures d'exercice formel/semaine)
  • Score au test de marche de 6 minutes <250 mètres, chronique (> 2 semaines)
  • Utilisation d'analgésiques narcotiques ou d'anti-inflammatoires
  • Diabète de type 1 ou 2 (plus d'un médicament antidiabétique)
  • Maladie cardiovasculaire (infarctus du myocarde récent (< 6 mois)
  • Hypertension non contrôlée nécessitant plus de 2 médicaments.
  • Insuffisance cardiaque congestive nécessitant plus d'un médicament pour le contrôle.
  • Bloc de conduction cardiaque (comme ci-dessus)
  • Maladie rénale (créatinine > 140)
  • Maladie hépatique connue
  • Déficiences cognitives limitant la capacité à donner un consentement éclairé
  • AVC antérieur avec hémiparésie résiduelle
  • Blessures musculo-squelettiques actives et/ou arthrose sévère
  • Perte de poids significative dans la période de 3 mois précédant l'étude
  • Neuropathie périphérique sévère
  • Ostéoporose sévère
  • Utilisation de médicaments connus pour affecter le métabolisme des protéines (c.-à-d. corticostéroïdes)
  • Maladie pulmonaire obstructive ou restrictive chronique (CVF < 70 % de la valeur moyenne prédite selon l'âge)
  • Asthme nécessitant plus de deux médicaments.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Soins de soutien
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation factorielle
  • Masquage: Tripler

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur actif: DM1 + ​​HBEXT + MIS
Les participants seront invités à suivre 16 semaines de formation à domicile et à prendre une dose d'un supplément multi-ingrédients par jour.
Complément alimentaire: Supplément multi-ingrédients
Un supplément multi-ingrédients contenant des protéines, à la fois du lactosérum et de la caséine, de la créatine, de la vitamine D et du calcium. Ainsi que des antioxydants et d'autres compléments alimentaires, notamment la vitamine E, la CoQ10, l'acide alpha-lipoïque, la L-arginine, l'extrait de racine de betterave, l'extrait de grain de café vert, l'extrait de thé vert, l'extrait de thé noir, la curcumine et la forskoline.
Comportemental: Entraînement physique simultané
Tous les participants suivront 16 semaines d'entraînement physique, contenant 3 jours/semaine d'entraînement en résistance et 2 jours/semaine d'entraînement aérobie.
Comparateur placebo: DM1 + ​​HBEXT + PLA
Les participants seront invités à suivre 16 semaines de formation à domicile et à prendre une dose d'un supplément multi-ingrédients placebo par jour.
Comportemental: Entraînement physique simultané
Tous les participants suivront 16 semaines d'entraînement physique, contenant 3 jours/semaine d'entraînement en résistance et 2 jours/semaine d'entraînement aérobie.
Complément alimentaire: Placebo
Le sachet placebo contiendra de la cellulose microcristalline (composé inactif) et sera identique en apparence et en goût au supplément actif.
Aucune intervention: CONTRÔLE
Sujets témoins sains qui ne subiront pas l'intervention de l'étude et seront utilisés pour les mesures de base et les résultats.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Indice de composition corporelle
Délai: 4 mois à compter de l'inscription
Changements dans le rapport entre la masse sans graisse et l'indice de masse grasse, évalués par analyse DEXA
4 mois à compter de l'inscription
VO2 Max
Délai: 4 mois à compter de l'inscription
Modifications de la mesure indirecte de la condition cardiorespiratoire évaluées par le test VO2 max
4 mois à compter de l'inscription

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Test de marche de 6 minutes
Délai: 4 mois à compter de l'inscription
Changements du nombre de mètres parcourus pendant le test de marche de 6 minutes
4 mois à compter de l'inscription
5x assis pour se tenir debout
Délai: 4 mois à compter de l'inscription
Changements de temps (s) nécessaires pour terminer 5 fois assis pour se tenir debout depuis une chaise
4 mois à compter de l'inscription
Chronométré et partez
Délai: 4 mois à compter de l'inscription
Changements dans le temps (secondes) nécessaire pour terminer un test chronométré
4 mois à compter de l'inscription
Force musculaire des jambes
Délai: 4 mois à compter de l'inscription
Modifications de l'extension isométrique maximale du genou via Biodex en N*m
4 mois à compter de l'inscription
Force de préhension
Délai: 4 mois à compter de l'inscription
Variations de la force de préhension (kg) à l'aide d'un dynamomètre à main
4 mois à compter de l'inscription
Test de position sur une jambe
Délai: 4 mois à compter de l'inscription
Changements dans la capacité ou non des patients à se tenir debout sur une jambe pendant 10 s
4 mois à compter de l'inscription
Section transversale des fibres musculaires
Délai: 4 mois à compter de l'inscription
Modifications de la section transversale des fibres à partir d'une biopsie musculaire du vaste latéral par immunofluorescence
4 mois à compter de l'inscription
Fonction mitochondriale des cellules souches musculaires
Délai: 4 mois à compter de l'inscription
Modifications de la fonction mitochondriale dans les cellules souches musculaires isolées de patients atteints de DM1 via un test d'hippocampe
4 mois à compter de l'inscription

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

McMaster University

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Estimé)

1 janvier 2024

Achèvement primaire (Estimé)

1 janvier 2025

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 janvier 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

28 avril 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

28 avril 2023

Première publication (Réel)

8 mai 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

19 octobre 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

18 octobre 2023

Dernière vérification

1 octobre 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 15550

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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