Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Trening i suplementacja w domu u pacjentów z DM1 (DM1HBET)

18 października 2023 zaktualizowane przez: Mark Tarnopolsky, McMaster University

Wpływ treningu fizycznego w domu i wieloskładnikowej suplementacji na wyniki funkcjonalne i adaptacje mięśni szkieletowych u pacjentów z dystrofią miotoniczną typu 1

Dystrofia miotoniczna typu 1 (DM1) to rzadka choroba genetyczna, która dotyka około 1 na 2100 osób. Pacjenci, u których zdiagnozowano DM1, mają wiele objawów, jednak dotyczy to głównie ich mięśni. Pacjenci z DM1 doświadczają stopniowej utraty mięśni, po której następuje wzrost procentowej zawartości tłuszczu w organizmie, co powoduje ich osłabienie, co skutkuje trudnościami w wykonywaniu codziennych czynności, takich jak wchodzenie po schodach, co, co zrozumiałe, wpływa na jakość ich życia. DM1 obecnie nie ma lekarstwa. Dlatego bardzo ważne jest znalezienie sposobów, w jakie możemy pomóc pacjentom z DM1 złagodzić ich objawy i, miejmy nadzieję, poprawić jakość ich życia i być może poprawić rokowanie choroby. Wiadomo, że ćwiczenia poprawiają jakość i funkcję mięśni. Ponadto stawiamy hipotezę, że wieloskładnikowy suplement (MIS) dla zdrowia mięśni i przeciwutleniaczy dla utraty tłuszczu może wykazywać lepsze korzyści oprócz ćwiczeń. Dlatego zbadamy wpływ 16-tygodniowego treningu równoległego w domu, z MIS lub placebo, na skład ciała i pomiary funkcjonalne. Na koniec zbadamy adaptacje mięśni w DM1 i po interwencji badawczej

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Niniejsze badanie będzie skierowane do pacjentów (mężczyzn i kobiet), u których klinicznie zdiagnozowano dystrofię miotoniczną typu 1 z 100-1000 powtórzeń KTG, w wieku od 19 do 60 lat. Ponadto zdrowa populacja posłuży jako kontrola wyjściowa i zostanie dopasowana pod względem wieku i płci do pacjentów z DM1.

Zrekrutowanych zostanie łącznie 40 pacjentów z DM1 i 20 zdrowych osób z grupy kontrolnej. Pacjenci z DM1 zostaną losowo przydzieleni do 20 osób w grupie aktywnej i 20 w grupie placebo. Rekrutowani będą zarówno mężczyźni, jak i kobiety, docelowo 20 mężczyzn i 20 kobiet. Odpowiednich 10 zdrowych mężczyzn i 10 zdrowych kobiet zostanie dobranych pod względem płci i wieku i będzie uczestniczyć tylko w wizytach wyjściowych, pomiarach i pobieraniu próbek.

Trening równoległy w domu (HBCT) stanowi interwencję ruchową z minimalnymi barierami wejścia. Nasze badanie oceni skuteczność tej interwencji, w połączeniu z wieloskładnikowym suplementem (MIS) zawierającym białko, kreatynę, przeciwutleniacze i inne suplementy diety u pacjentów z DM1, w poprawie wskaźników funkcjonalnych, klinicznych i siłowych, a także jakość życia, oceniana na podstawie wyników w kwestionariuszach. Ponadto zbadamy adaptacje mięśni szkieletowych po HBCT i MIS.

Randomizowane badanie kliniczne pacjentów z DM1. Nasze badanie obejmie ćwiczenia jako nadrzędną interwencję, z dwiema grupami zagnieżdżonymi w obrębie, pacjentów z DM1 losowo przydzielonych do MIS i placebo, z których oba przejdą 16-tygodniowy trening fizyczny w domu. Pomiary i próbki zostaną zebrane przed i po interwencji badawczej. Trzecia grupa będzie obejmowała zdrowe grupy kontrolne dopasowane pod względem wieku i płci. Ta grupa nie zostanie poddana interwencji treningowej i suplementacyjnej i zostanie wykorzystana do porównań wyjściowych między zdrowymi uczestnikami a pacjentami z DM1.

Procedury badawcze obejmują pobieranie krwi i biopsje mięśni podczas każdej wizyty. Ponadto uczestnicy zostaną poproszeni o poddanie się testowi wydolności krążeniowo-oddechowej (test VO2MAX), baterii testów funkcjonalnych (6-minutowy test marszu, 5x stanie na jednej nodze, wchodzenie po 4 schodach), testach wytrzymałościowych ( testy siły chwytu i wyprostu kolana) i wreszcie procedury kliniczne, w tym EKG i spirometria. Pomiary i pobieranie próbek zostaną wykonane przed i po interwencji badawczej.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

60

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

  • Nazwa: Mark A Tarnopolsky, MD, PhD
  • Numer telefonu: 75226 905-525-9140
  • E-mail: tarnopol@mcmaster.ca

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Tak

Opis

Kryteria włączenia grupy kontrolnej dobranej pod względem wieku i płci:

  • Zdrowi mężczyźni i kobiety
  • Prawidłowy BMI (BMI 18,5 - 24,9 kg/m2)

Kryteria włączenia dla pacjentów z DM1:

  • Mężczyzna lub kobieta z klinicznie zdiagnozowaną DM1 (wiek 19 - 60 lat).
  • KTG powtórzeń 100-1000.
  • Prawidłowa waga (BMI 18,5 - 24,9 kg/m2) lub nadwaga (BMI 25 - 29,9 kg/m2).
  • Nieaktywny fizycznie (< 1 godzina formalnych ćwiczeń tygodniowo).
  • Wynik testu 6-minutowego marszu między 250 a 500 metrów
  • EKG z odstępem PR < 225 ms i czasem trwania zespołu QRS < 125 ms.

Kryteria wykluczenia dla pacjentów z DM1:

  • Palenie
  • Otyłość (BMI > 30,0 kg/m2)
  • Aktywność fizyczna (> 1-2 godziny formalnych ćwiczeń tygodniowo)
  • Wynik testu 6-minutowego marszu <250 metrów, przewlekły (> 2 tygodnie)
  • Stosowanie narkotycznych leków przeciwbólowych lub przeciwzapalnych
  • Cukrzyca typu 1 lub 2 (więcej niż jeden lek przeciwcukrzycowy)
  • Choroba sercowo-naczyniowa (niedawny zawał mięśnia sercowego (< 6 miesięcy)
  • Niekontrolowane nadciśnienie wymagające więcej niż 2 leków.
  • Zastoinowa niewydolność serca wymagająca więcej niż jednego leku do opanowania.
  • Blok przewodzenia serca (jak wyżej)
  • Choroba nerek (kreatynina > 140)
  • Znana choroba wątroby
  • Zaburzenia poznawcze ograniczające zdolność do wyrażenia świadomej zgody
  • Przebyty udar mózgu z resztkowym niedowładem połowiczym
  • Aktywne urazy układu mięśniowo-szkieletowego i/lub ciężka choroba zwyrodnieniowa stawów
  • Znacząca utrata masy ciała w okresie 3 miesięcy poprzedzających badanie
  • Ciężka neuropatia obwodowa
  • Ciężka osteoporoza
  • Stosowanie leków, o których wiadomo, że wpływają na metabolizm białek (np. kortykosteroidy)
  • Przewlekła obturacyjna lub restrykcyjna choroba płuc (FVC < 70% średniej wartości należnej dla wieku)
  • Astma wymagająca więcej niż dwóch leków.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie podtrzymujące
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przypisanie czynnikowe
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: DM1 + ​​HBEXT + MIS
Uczestnicy zostaną poproszeni o odbycie 16-tygodniowego treningu w domu i poproszeni o przyjmowanie jednej dawki wieloskładnikowego suplementu dziennie.
Suplement diety: Suplement wieloskładnikowy
Wieloskładnikowa odżywka zawierająca Białko, zarówno serwatkę, jak i kazeinę, Kreatynę, Witaminę D i Wapń. Jak również przeciwutleniacze i inne suplementy diety, w tym witamina E, CoQ10, kwas alfa-liponowy, L-arginina, ekstrakt z korzenia buraka, ekstrakt z zielonej kawy, ekstrakt z zielonej herbaty, ekstrakt z czarnej herbaty, kurkumina i forskolina
Behawioralne: Równoległy trening fizyczny
Wszyscy uczestnicy przejdą 16-tygodniowy trening wysiłkowy, obejmujący 3 dni w tygodniu treningu oporowego i 2 dni w tygodniu treningu aerobowego.
Komparator placebo: DM1 + ​​HBEXT + PLA
Uczestnicy zostaną poproszeni o odbycie 16-tygodniowego treningu w domu i poproszeni o przyjmowanie jednej dawki wieloskładnikowego suplementu placebo dziennie.
Behawioralne: Równoległy trening fizyczny
Wszyscy uczestnicy przejdą 16-tygodniowy trening wysiłkowy, obejmujący 3 dni w tygodniu treningu oporowego i 2 dni w tygodniu treningu aerobowego.
Suplement diety: Placebo
Saszetka placebo będzie zawierała celulozę mikrokrystaliczną (związek nieaktywny) i będzie identyczna pod względem wyglądu i smaku z aktywnym suplementem.
Brak interwencji: KONTROLA
Zdrowi uczestnicy kontrolni, którzy nie zostaną poddani interwencji badawczej i zostaną wykorzystani do podstawowych pomiarów i wyników.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Indeks składu ciała
Ramy czasowe: 4 miesiące od rejestracji
Zmiany stosunku masy beztłuszczowej do wskaźnika masy tłuszczowej oceniane za pomocą skanu DEXA
4 miesiące od rejestracji
VO2 maks
Ramy czasowe: 4 miesiące od rejestracji
Zmiany miary zastępczej wydolności krążeniowo-oddechowej oceniane za pomocą testu VO2 max
4 miesiące od rejestracji

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
6-minutowy test marszu
Ramy czasowe: 4 miesiące od rejestracji
Zmiany liczby pokonanych metrów podczas 6-minutowego testu marszu
4 miesiące od rejestracji
5x siadaj i wstawaj
Ramy czasowe: 4 miesiące od rejestracji
Zmiany czasu (s) potrzebnego do wykonania 5x siadania i wstawania z krzesła
4 miesiące od rejestracji
Czas i gotowe
Ramy czasowe: 4 miesiące od rejestracji
Zmiany w czasie (w sekundach) potrzebnym do ukończenia testu z pomiarem czasu i gotowe
4 miesiące od rejestracji
Siła mięśni nóg
Ramy czasowe: 4 miesiące od rejestracji
Zmiany maksymalnego izometrycznego wyprostu kolana za pomocą Biodexu w N*m
4 miesiące od rejestracji
Siła uścisku
Ramy czasowe: 4 miesiące od rejestracji
Zmiany siły chwytu (kg) za pomocą dynamometru ręcznego
4 miesiące od rejestracji
Test stania na jednej nodze
Ramy czasowe: 4 miesiące od rejestracji
Zmiany w tym, czy pacjenci mogą stać na jednej nodze przez 10 s, czy nie
4 miesiące od rejestracji
Pole przekroju poprzecznego włókien mięśniowych
Ramy czasowe: 4 miesiące od rejestracji
Zmiany pola przekroju poprzecznego włókien z biopsji mięśnia obszernego bocznego przy użyciu immunofluorescencji
4 miesiące od rejestracji
Funkcja mitochondriów komórek macierzystych mięśni
Ramy czasowe: 4 miesiące od rejestracji
Zmiany funkcji mitochondriów w izolowanych komórkach macierzystych mięśni pacjentów z DM1 za pomocą testu konika morskiego
4 miesiące od rejestracji

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

McMaster University

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

1 stycznia 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 stycznia 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 stycznia 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

28 kwietnia 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

28 kwietnia 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

8 maja 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

19 października 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

18 października 2023

Ostatnia weryfikacja

1 października 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 15550

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dystrofia miotoniczna 1

Badania kliniczne na Suplement wieloskładnikowy

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Tunisia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj